ReseachPhysician schreef op 5 maart 2018 21:47:
Allen,
Met veel genoegen heb ik de afgelopen maanden als bezoeker meegelezen op dit forum. Naast veel onzin zijn er ook veel nuttige berichten langs gekomen.
In 2009 heb ik als geneeskunde student mijn eerste Pharming aandelen gekocht, omdat ik veel potentie zag in het product Ruconest. Inmiddels zijn we 10 jaar verder en heeft Ruconest zijn effectiviteit aangetoond.
Als research physician bij één van de grootste CRO's (contract research organisations)ter wereld heb ik regelmatig te maken met de EMA en de FDA. Ik houd me voornamelijk bezig met fase I onderzoek en zie de laatste twee jaar dat veel farmabedrijven zich richten op biosimilars en nieuwe toedienmethoden. Ease of use staat bij het laatste onderwerp centraal.
Wat betreft toediening loopt Ruconest achter op concurrent Shire. Ruconest moet i.v. worden toegediend en Lanadelumab kan i.m. worden gegeven. Het voordeel van i.m. toediening is dat patiënten zichzelf kunnen voorzien van medicijnen en het is minder infectiegevoelig.
Indien Shire's Lanadelumab een gelijkwaardige farmacodynamiek vertoont met Ruconest, zal de voorkeur van de FDA m.b.t. profylaxe zeker gaan naar Lanadelumab. Bij een profylaxe wil je niet iedere keer i.v. toedienen.
Een FDA goedkeuring voor profylactisch gebruik van Ruconest, gaat bij goedkeuring van Lanadelumab in augustus moeilijk worden. Pharming is voor zover bekend bezig met onderzoek naar alternatieve toedienmethoden. Hopelijk krijgen ze een i.m. of s.c. toediening voor elkaar voor 21-09-2018. Bovenstaande gedachtenspinsel wil ik graag delen. Doe er uw voordeel mee of laat het links liggen indien u er volstrekt anders over denkt. Mogelijk kan bovenstaande u helpen in uw LT-visie op het middel Ruconest.