Beur schreef op 5 juni 2018 12:24:
Toch nog een beetje onverwacht een PB-tje vanuit Leiden. Even snel een paar indrukken (heb niet veel tijd vandaag)
- Er wordt gesproken over "de nieuwe" toedieningsvormen van Ruc (te weten klein volume subcutaan, intramusculair en intra-dermaal). Alsof deze al op het punt staan toegepast te kunnen gaan worden. Dat zou prachtig zijn natuurlijk maar voorlopig houd ik het maar liever op "blij verrast worden". Wat meer gegevens over het tijdspad zouden dus wenselijk zijn.
- Met name de intra-dermale toediening -er vanuitgaand dat dit door de patiënt zelf gedaan kan worden - zou natuurlijk een forse stap in gebruiksvriendelijkheid betekenen! En een enorm pre t.o.v. de concurrentie.
- Giannetti, die het deel toedieningsvormen behandelt, gaat ook in op de plannen om de produktiecapaciteit te verhogen. Een daadwerkelijk plan om die capaciteit te verhogen, klinkt veelbelovend. Ook hier weer graag een blik in de tijd: denkt men dat uitbreiding op korte of op wat langere termijn nodig zal zijn?
- Prof. Dekker zal de ratio van de toepassing van Ruc bij pre-eclampsie toelichten en het ligt uiteraard in de verwachting dat Pharming hiertoe klinisch onderzoek gaat starten. Pharming lijkt hier, gezien eerdere berichten, veel van te verwachten.Tijdstip van begin van deze studie plus tijdspad is ook hier weer waar ik naar uitkijk.
- Giannetti schetst eveneens de eindpunten van het lopende Basel-onderzoek naar de gevolgen van nierschade als gevolg van contraststoffen en de relevantie voor verdere klinische ontwikkeling.
Omdat dit vrij vaag omschreven is ben ik ook hier weer benieuwd naar de concrete vervolgstappen. Merk ook op dat het Basel-onderzoek dat in Fase II verkeert volgens Clinical Trials op dit moment steeds "recruiting" is en dus nog steeds niet afgerond!
- Pharming geeft aan 2 nieuwe gepatenteerde produkten te hebben: a-galactosidase en a-glucosidase. Enzymvervangingstherapiëen (ERT) voor resp. Fabry en Pompe. Hopelijk ondervangen deze patenten tekortkomingen van al bestaande ERT's van bijv. Sanofi/Genzyme. Zoals ik al eerder schreef te verwachten wordt voorrang verleend aan Pompe en lijkt Fabry even in de koelkast gezet te worden. Opmerkelijk en erg prettig is dat voor Pompe wel een tijdspad aangegeven gaat worden!
Samenvattend: een met betrekking tot de doelstelling inhoudelijk goed opgezette agenda die een breed omvattend beeld moet schetsen van de huidige stand van zaken en de plannen van Pharming voor de korte en langere termijn.
Pharming heeft al aangegeven de pijplijn in eerste instantie uit eigen inkomsten te kunnen bekostigen. Hoe lang die termijn in de praktijk zal blijken te zijn zal nauw samenhangen met de inkomsten uit verkopen Ruc en moet uiteraard afgewacht worden. Wat ik her en der toch wel mis zijn redelijk omschreven tijdspaden voor het starten van de concretisering van de diverse plannen, op zijn minst enige indicaties daarvan. Hopelijk komen die op 21 juni beter in beeld.