ProQR Therapeutics NV NL0010872495

ProQR Therapeutics 2018

1. Texas Ranger 5 september 2018 15:28

   auteur info

   • Texas Ranger

     Lid sinds: 09 nov 2014

     Laatste bezoek: 02 dec 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 134

     Gegeven: 499

   •    Aantal posts: 441

   Opening lijkt 13euro te worden, ik hou mijn stukkies vast voorlopig.
2. pardon 5 september 2018 15:36

   auteur info

   • pardon

     Lid sinds: 19 jan 2004

     Laatste bezoek: 12 sep 2022

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1387

     Gegeven: 2812

   •    Aantal posts: 16.824

   5 September 2018 at 4:00 AM EDT
   ProQR Announces Positive Interim Results from Phase 1/2 Clinical Trial of QR-110 in LCA10 Patients, and Plans to Start a Phase 2/3 Pivotal Trial
   QR-110 demonstrated rapid and sustained improvement in vision in the majority of subjects, as measured by visual acuity and mobility course QR-110 was well-tolerated with no serious adverse events A Phase 2/3 pivotal trial is expected to start in the first half of 2019 Management to host a
3. pardon 5 september 2018 15:37

   auteur info

   • pardon

     Lid sinds: 19 jan 2004

     Laatste bezoek: 12 sep 2022

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1387

     Gegeven: 2812

   •    Aantal posts: 16.824

   News Release
   Printer Friendly Version View printer-friendly version << Back
   
   ProQR Announces Positive Interim Results from Phase 1/2 Clinical Trial of QR-110 in LCA10 Patients, and Plans to Start a Phase 2/3 Pivotal Trial
   5 September 2018 at 4:00 AM EDT
   QR-110 demonstrated rapid and sustained improvement in vision in the majority of subjects, as measured by visual acuity and mobility course
   
   QR-110 was well-tolerated with no serious adverse events
   
   A Phase 2/3 pivotal trial is expected to start in the first half of 2019
   
   Management to host a conference call today at 8:15 a.m. ET
   
   LEIDEN, Netherlands & CAMBRIDGE, Mass., Sept. 05, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq:PRQR), a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA medicines for the treatment of severe genetic rare diseases, today announced results from a planned interim analysis of its Phase 1/2 trial of QR-110 in patients with Leber’s congenital amaurosis 10 (LCA10) due to the p.Cys998X mutation in the CEP290 gene. LCA10 typically leads to childhood blindness and has no available treatment options. In the trial, QR-110 demonstrated rapid and sustained improvement in vision in patients with LCA10, as measured by visual acuity and the mobility course performance, as well as being well-tolerated with no serious adverse events recorded. Results from this interim analysis were presented earlier today at the Retinal Degeneration 2018 meeting in Killarney, Ireland, by principal investigator Artur Cideciyan, Ph.D., research professor of ophthalmology at the Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania.
   
   “The results of this interim analysis are encouraging and met our decision criteria to stop enrollment in this study and progress to a pivotal Phase 2/3 trial,” said David Rodman, M.D., executive vice president of research and development of ProQR. “We observed a clinically meaningful improvement in vision in the treated eye as measured by both mechanistic and potential registration endpoints. Consistent with predictions based on our patient derived optic-cup models, improvement in visual function was observed as early as two months after treatment and was maximal and stable by three months and thereafter. We are very grateful to the study participants, their caregivers, and the investigators and their staff for the support in the development of QR-110 in this trial.”
   
   Thaddeus P. Dryja, M.D., professor of ophthalmology at Harvard Medical School and Massachusetts Eye and Ear and member of the National Academy of Sciences, commented, “These results are the first human data to evaluate the clinical utility of RNA-based therapeutics in a human photoreceptor disease, particularly one with a severe unmet medical need. While a confirmatory trial will be required to establish the full potential of QR-110 in LCA10, these results suggest that therapeutic oligonucleotides have the potential to be broadly applicable to a wide spectrum of inherited retinal disorders.”
   
   Based on the emerging findings from the Phase 1/2 trial, the Company agreed with the FDA to submit a protocol to progress to a pivotal Phase 2/3 trial. In light thereof, the originally planned interim analysis at six months treatment was accelerated to the point when eight patients had reached three months of treatment. Given comparable activity was observed in the first two dose levels, the trial did not escalate up to the high dose and trial enrollment has stopped, in anticipation of the start of a Phase 2/3 trial.
   
   Results from the interim analysis
   
   Efficacy data: Approximately 60% of subjects showed a clinically meaningful response in visual acuity and mobility course endpoints at three months of treatment and there was general concordance across the endpoints. Efficacy signals were observed within two months with maximal benefits seen within two to three months post treatment initiation. A secondary analysis assessing all available data demonstrated that observed effects on efficacy were durable beyond three months.
   
   Visual acuity: In the majority of patients, there was a substantive overall improvement in best corrected visual acuity (BCVA) as assessed by the Berkeley Rudimentary Vision Test (BRVT) and the Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) eye chart. At three months of treatment, the mean improvement (and standard error of mean, SEM) was -0.67 LogMAR (SEM 0.32) with 62.5% of subjects showing an improvement of greater than -0.3 LogMAR from baseline, which is considered clinically meaningful. The mean change in the contralateral eye was 0.02 LogMAR (SEM 0.05).
   
   Mobility course: Effects on visual acuity correlated with effects on mobility. In the majority of patients there was a substantive overall improvement in functional visual performance as assessed using a series of mobility courses at increasing difficulty and multiple light intensities. At three months of treatment, the mean improvement in navigating the mobility course was 2.6 levels (SEM 1.2) with 57.1% of subjects improving by more than 2.0 levels, which is regarded as clinically meaningful. The mean change in the contralateral eye was 1.36 (SEM 1.04).
   
   Full field stimulus test (FST): Improvements in visual function were supported by a meaningful increase in the ability to detect flashes of red or blue light as determined by the FST. After three months of treatment mean improvement in red light sensitivity was -0.74 log Cd/m2 (SEM 0.35) and improvement in blue light sensitivity was -0.91 log Cd/m2 (SEM 0.38).
   
   Ocular Instability (OCI): Additionally, the majority of patients improved on nystagmus (involuntary eye movements in low vision patients), with a mean change of log -0.14 mm (SEM 0.08) in OCI.
   
   Safety: Out of the 10 subjects dosed in the study, one subject has received all four doses and three have received three doses, representing a combined total of more than 1,500 treatment days. So far QR-110 was well tolerated with no serious adverse events related to treatment or procedure. All data and safety monitoring committee (DSMC) reviews were completed with no restrictions on further dose escalation or pediatric dosing.
   
   Start of Phase 2/3 pivotal “ILLUMINATE” trial
   
   The Company has agreed with the FDA to submit a protocol to start a Phase 2/3 trial that could serve as the sole registration trial, to be called "ILLUMINATE". The preliminary design for “ILLUMINATE” is a double-blind, controlled, 12-month study. The trial is expected to initially enroll 30-40 patients with LCA10 due to one or two copies of the p.Cys998X mutation and could be adaptively repowered. The primary endpoints in this trial are expected to include the mobility course and visual acuity, among others. The trial is expected to be conducted at centers in North America and select European countries. Pending completing discussions on the design of the study with the FDA in 2018, the trial is expected to start in the first half of 2019. In parallel to the pivotal Phase 2/3 trial, the Company plans to start a trial in patients <6 years old.
   
   Conference call
   
   Management will discuss the data during a webcasted conference call today at 8:15 a.m. ET. The live webcast can be accessed here. The dial-in details for the call are +1-877-407-3982 or +1-201-493-6780 (international), conference ID: 13682382.
   
   An archive of the webcast (available for 30 days) can be accessed here.
4. [verwijderd] 5 september 2018 15:43

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Pardon, kijk eerst eens of bepaalde berichten al eerder geplaatst zijn, ppfff
5. [verwijderd] 5 september 2018 15:52

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Aandeel schiet omhoog......
6. [verwijderd] 5 september 2018 15:53

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Nu in het Nederlands waarom gaat het omhoog?
7. [verwijderd] 5 september 2018 15:57

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   De Troon Jan schreef op 5 september 2018 15:53:

   Nu in het Nederlands waarom gaat het omhoog?
   

   Als ik u was, zou ik nog even wachten met beleggen, stap 1 is inlezen en de persberichten volgen.
8. [verwijderd] 5 september 2018 16:16

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Heb ze al hoor....in bezit al een tijdje hoor
9. PlayBall10 5 september 2018 16:28

   auteur info

   • PlayBall10

     Lid sinds: 22 okt 2004

     Laatste bezoek: 02 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 106

     Gegeven: 24

   •    Aantal posts: 123

   ProQr boekt vooruitgang met medicijn tegen zeldzame blindheid
   Het Nederlandse biotechbedrijf ProQr PRQR$12,55+57,86% heeft mogelijk een medicijn ontwikkeld tegen LCA10, een zeldzame ziekte die blindheid veroorzaakt. Een eerste klinisch onderzoek heeft positieve resultaten opgeleverd: bij zes van de tien patiënten is het zicht na één behandeling aanzienlijk verbeterd.
   Het biotechbedrijf uit Leiden heeft de resultaten van de studie woensdag gepubliceerd.
   ProQr is een van de grotere Nederlandse biotechbedrijven. De onderneming heeft een notering aan de Amerikaanse Nasdaq-beurs en concentreerde zich aanvankelijk op de ontwikkeling van medicijnen tegen taaislijmziekte. Inmiddels legt het bedrijf de focus op geneesmiddelen tegen zeldzame oogziektes en huidaandoeningen.
   Weer lezen
   Ceo Daniel de Boer noemt de uitkomst van de LCA10-studie 'heel belangrijk'. De verbetering is volgens hem in sommige gevallen enorm groot. 'Eén patiënt die vrijwel blind was, belde zes weken na de behandeling met zijn specialist en vertelde dat hij op een vliegveld liep en de borden weer kon lezen.'
   Lees ook
   Nieuwe koers ProQr
   
   Kinderen met LCA10, een aangeboren ziekte, verliezen geleidelijk aan hun zicht. Een medicijn is niet voor handen en ProQr is het enige bedrijf dat een middel in ontwikkeling heeft. Voor zover bekend lijden in de westerse wereld circa 2.000 mensen aan de ziekte. Vermoedelijk ligt het werkelijke aantal hoger, omdat de oorzaak van blindheid in veel gevallen niet wordt vastgesteld.
   Hersenen moet weer leren zien
   Het eerste onderzoek wijst erop dat kinderen beter reageren op de behandeling dan volwassenen. Dat is volgens De Boer in overeenstemming met de verwachtingen vooraf. 'Mogelijk is bij volwassenen een langere behandeling nodig, omdat de hersenen meer moeite hebben om weer te leren zien.'
   ProQr werkt nu aan de opzet van een vervolgonderzoek, waaraan een groter aantal patiënten zal deelnemen. Indien dit onderzoek ook positief verloopt, moet dat de basis vormen voor goedkeuring van het medicijn, dat QR-110 is gedoopt.
   fd.nl/ondernemen/1268009/proqr-boekt-...
10. [verwijderd] 5 september 2018 16:34

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Dank je wel!
11. [verwijderd] 5 september 2018 16:34

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Excuses bij voorbaat voor degenen die de herhaling forumvervuiling vinden, maar wellicht ben ik niet de enige die het belangrijke persbericht ook graag in vertaling leest.
    
    
    ProQR kondigt positieve tussentijdse resultaten aan van Fase 1/2 klinische studie van QR-110 bij LCA10-patiënten en plannen om een fase 2/3 cruciale studie te starten
    5 september 2018 om 04:00 uur EDT
    QR-110 toonde een snelle en aanhoudende verbetering van het gezichtsvermogen bij de meeste proefpersonen, gemeten aan de hand van de gezichtsscherpte en de mobiliteit
    
    QR-110 werd goed verdragen zonder ernstige bijwerkingen
    
    Verwacht wordt dat in de eerste helft van 2019 een fase 2/3 cruciaal onderzoek zal starten
    
    Beheer om vandaag een telefonische vergadering te houden 8:15 uur ET
    
    LEIDEN, Nederland & CAMBRIDGE, Mass., 05 september 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - ProQR Therapeutics NV(Nasdaq: PRQR), een bedrijf dat zich toelegt op het veranderen van levens door de creatie van transformatieve RNA-geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige genetische zeldzame ziekten, kondigde vandaag de resultaten aan van een geplande tussentijdse analyse van haar Fase 1/2 studie van QR-110 bij patiënten met Leber's congenitale amaurosis 10 (LCA10) als gevolg van de p.Cys998X-mutatie in het CEP290- gen. LCA10 leidt meestal tot kinderblindheid en heeft geen beschikbare behandelingsopties. In de studie toonde QR-110 snelle en aanhoudende verbetering van het gezichtsvermogen aan bij patiënten met LCA10, gemeten aan de hand van de gezichtsscherpte en de prestaties van de mobiliteitscursus, evenals goed verdragen zonder ernstige bijwerkingen. Resultaten van deze tussentijdse analyse werden eerder vandaag gepresenteerd tijdens de Retinal Degeneration 2018-bijeenkomst in Killarney,Ierland, door hoofdonderzoeker Artur Cideciyan, Ph.D., onderzoekshoogler oogheelkunde aan de Scheie Eye Institute, Universiteit van Pennsylvania.
    
    "De resultaten van deze tussentijdse analyse zijn bemoedigend en voldeden aan onze beslissingscriteria om de inschrijving voor deze studie te stoppen en over te gaan naar een cruciale fase 2/3 studie," zei David Rodman, MD, executive vice-president van onderzoek en ontwikkeling van ProQR. "We hebben een klinisch significante verbetering van het gezichtsvermogen in het behandelde oog waargenomen, gemeten aan de hand van zowel mechanistische als potentiële registratie-eindpunten. In overeenstemming met voorspellingen op basis van onze van de patiënt afgeleide modellen met optiekbeker, werd reeds in de eerste twee maanden na de behandeling een verbetering van de visuele functie waargenomen en deze was maximaal en stabiel na drie maanden en daarna. We zijn de studiedeelnemers, hun verzorgers en de onderzoekers en hun personeel zeer dankbaar voor de ondersteuning bij de ontwikkeling van QR-110 in deze proef. "
    
    Thaddeus P. Dryja, MD, hoogleraar oogheelkunde bij Harvard Medical School en Massachusetts Eye and Ear and member of the Nationale Academie van Wetenschappen, commentaar: "Deze resultaten zijn de eerste menselijke gegevens om de klinische bruikbaarheid van RNA-gebaseerde therapeutica in een menselijke fotoreceptorziekte te evalueren, in het bijzonder een met een ernstige onvervulde medische behoefte. Hoewel een bevestigende test nodig zal zijn om het volledige potentieel van QR-110 in LCA10 vast te stellen, suggereren deze resultaten dat therapeutische oligonucleotiden het potentieel hebben om breed toepasbaar te zijn op een breed spectrum van erfelijke retinale aandoeningen. "
    
    Gebaseerd op de nieuwe bevindingen van de Fase 1/2-proef, was het bedrijf het eens met de FDAeen protocol indienen om door te gaan naar een cruciale fase 2/3 studie. In het licht daarvan werd de oorspronkelijk geplande interim-analyse na zes maanden behandeling versneld tot het moment waarop acht patiënten drie maanden behandeling hadden bereikt. Gegeven vergelijkbare activiteit werd waargenomen in de eerste twee dosisniveaus, escaleerde het onderzoek niet tot de hoge dosis en stopte de proefinschrijving, in afwachting van het begin van een fase 2/3 studie.
    
    Resultaten van de tussentijdse analyse
    
    Gegevens over de werkzaamheid: Ongeveer 60% van de proefpersonen vertoonde een klinisch relevante respons in de eindpunten van gezichtsscherpte en mobiliteitscursus na drie maanden behandeling en er was algemene overeenstemming over de eindpunten. Effectiviteitssignalen werden binnen twee maanden waargenomen met maximale voordelen die binnen twee tot drie maanden na de start van de behandeling werden waargenomen. Een secundaire analyse van alle beschikbare gegevens toonde aan dat de waargenomen effecten op de werkzaamheid langer dan drie maanden duurden.
    
    Gezichtsscherpte: Bij de meerderheid van de patiënten was er een substantiële algehele verbetering van de beste gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA), zoals vastgesteld door de Berkeley Rudimentary Vision Test (BRVT) en de oogdiagram vroege behandeling van diabetesretinopathieonderzoek (ETDRS). Na drie maanden behandeling was de gemiddelde verbetering (en standaardfout van het gemiddelde, SEM) -0,67 LogMAR (SEM 0,32), waarbij 62,5% van de proefpersonen een verbetering van meer dan -0,3 LogMAR vanaf de basislijn vertoonde, wat klinisch zinvol wordt geacht. De gemiddelde verandering in het contralaterale oog was 0,02 LogMAR (SEM 0,05).
    
    Mobiliteitscursus: effecten op gezichtsscherpte gecorreleerd met effecten op mobiliteit. Bij de meerderheid van de patiënten was er sprake van een substantiële algehele verbetering van de functionele visuele prestaties, gemeten aan de hand van een reeks mobiliteitscursussen met toenemende moeilijkheidsgraden en meerdere lichtintensiteiten. Na drie maanden behandeling was de gemiddelde verbetering in het navigeren door de mobiliteitscursus 2,6 niveaus (SEM 1,2), waarbij 57,1% van de proefpersonen met meer dan 2,0 niveaus verbeterden, wat als klinisch relevant wordt beschouwd. De gemiddelde verandering in het contralaterale oog was 1,36 (SEM 1.04).
    
    Volledige veldstimulustest (FST): Verbeteringen in de visuele functie werden ondersteund door een zinvolle toename in het vermogen om flitsen van rood of blauw licht te detecteren zoals bepaald door de FST. Na drie maanden behandeling was de gemiddelde verbetering van de gevoeligheid voor rood licht -0,74 log Cd / m 2 (SEM 0,35) en de verbetering van de gevoeligheid voor blauw licht was -0,91 log Cd / m 2 (SEM 0,38).
    
12. [verwijderd] 5 september 2018 16:35

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Oculaire instabiliteit (OCI): Bovendien verbeterde de meerderheid van de patiënten de nystagmus (onwillekeurige oogbewegingen bij patiënten met een laag gezichtsvermogen), met een gemiddelde verandering van log -0,14 mm (SEM 0,08) in OCI.
    
    Veiligheid: Van de 10 patiënten die in het onderzoek werden gedoseerd, heeft één patiënt alle vier doses ontvangen en drie hebben drie doses ontvangen, wat samen een totaal van meer dan 1500 behandelingsdagen vertegenwoordigt. Tot dusverre werd QR-110 goed verdragen zonder ernstige bijwerkingen gerelateerd aan behandeling of procedure. Alle gegevens- en veiligheidsmonitoringcomités (DSMC) reviews zijn afgerond zonder beperkingen voor verdere dosisverhoging of pediatrische dosering.
    
    Start van Fase 2/3 cruciale "ILLUMINATE" proef
    
    Het bedrijf heeft ingestemd met de FDAom een protocol in te dienen om een fase 2/3 studie te starten die als de enige registratiestudie zou kunnen dienen, die "ILLUMINATE" genoemd zal worden. Het voorlopige ontwerp voor "ILLUMINATE" is een dubbelblind, gecontroleerd, 12-maanden durende studie. Er wordt verwacht dat de studie aanvankelijk 30-40 patiënten met LCA10 zal inschrijven vanwege één of twee exemplaren van de p.Cys998X-mutatie en adaptief opnieuw kan worden afgevuurd. De primaire eindpunten in deze proef zijn naar verwachting inclusief de mobiliteitscursus en gezichtsscherpte. De proef zal naar verwachting worden uitgevoerd in centra inNoord Amerikaen selecteer Europese landen. In afwachting van het voltooien van discussies over het ontwerp van de studie met deFDA in 2018 zal de proef naar verwachting starten in de eerste helft van 2019. Parallel aan de cruciale fase 2/3 studie, is het bedrijf van plan om een proef te starten bij patiënten <6 jaar oud.
    
    Conference call
    
    Het management bespreekt de gegevens vandaag tijdens een webcasted conference call om 8.15 uur ET. De live webcast is toegankelijk hier . De inbelgegevens voor de oproep zijn + 1-877-407-3982 of + 1-201-493-6780 (internationaal), conferentie-ID: 13682382.
    
    Een archief van de webcast (beschikbaar voor 30 dagen) is hier beschikbaar .
    
    Over de PQ-110-001 fase 1/2 proef
    
    In totaal werden 12 patiënten gescreend, waarvan 10 proefpersonen werden gedoseerd, die gedurende ten minste één maand in het onderzoek zijn opgenomen en worden opgenomen in de tussentijdse analyse. Alle 10 patiënten werden geïncludeerd in het 80 µg dosiscohort (160 µg oplaaddosis) of 160 µg dosiscohort (320 µg oplaaddosis) in het behandelde oog, terwijl het andere oog onbehandeld bleef. Op basis van het veiligheidsprofiel keurde de DSMC indien nodig een verdere dosisescalatie goed. Echter, gegeven aanwijzingen van vergelijkbare activiteit in de eerste twee dosisgroepen, werd besloten om verdere dosisverhoging uit te stellen. De registratie is voltooid en patiënten in de studie zullen de 12-maanden durende behandeling en observatieperiode voltooien en zullen vervolgens de mogelijkheid hebben om deel te nemen aan "INSIGHT", een open-label extensieonderzoek dat de mogelijkheid van behandeling in het tweede oog omvat.
    
    PQ-110-001 is een open-label trial die is ontworpen om kinderen (leeftijd van 6 - 17 jaar) en volwassenen (= 18 jaar) die LCA10 hebben, toe te wijzen vanwege één of twee exemplaren van de p.Cys998X-mutatie in de CEP290 gen. Patiënten ontvangen vier intravitreale injecties van QR-110 in één oog; één injectie elke drie maanden. De proef wordt uitgevoerd in drie gespecialiseerde centra met aanzienlijke expertise in genetische retinale aandoeningen: deUniversiteit van Iowa, Iowa City, Iowa, VS, de Scheie Eye Institute bij de Universiteit van Pennsylvania, Philadelphia, VS en de Universitair Ziekenhuis Gent, Gent, België.
    
    De primaire doelstellingen van de PQ-110-001-proef zijn veiligheid en verdraagbaarheid. Secundaire doelstellingen omvatten farmacokinetiek, evenals herstel / verbetering van de visuele functie en retinale structuur door oogheelkundige eindpunten, zoals gezichtsscherpte (BCVA), mobiliteitscursus, volledig veldstimulusonderzoek (FST), oculaire instabiliteit (OCI), optische coherentietomografie ( OCT) en pupil lichte reflex (PLR). Veranderingen in de kwaliteit van leven van de proefpersonen worden ook geëvalueerd.
    
    Over QR-110
    
    QR-110 is een eersteklas, op onderzoek gebaseerd RNA-gebaseerd oligonucleotide dat is ontworpen om de onderliggende oorzaak van Leber's congenitale amaurosis 10 aan te pakken vanwege de p.Cys998X-mutatie (ook bekend als de c.2991 + 1655A> G-mutatie) in de CEP290 gen. De p.Cys998X-mutatie is een substitutie van één nucleotide in het pre-mRNA dat leidt tot afwijkende splitsing van het mRNA en niet-functionele CEP290-eiwit. QR-110 is ontworpen om normaal (wildtype) CEP290-mRNA te herstellen, leidend tot de productie van normaal CEP290-eiwit door binding aan de gemuteerde locatie in het pre-mRNA, waardoor normale splitsing van het pre-mRNA wordt veroorzaakt. QR-110 is bedoeld om te worden toegediend via intravitreale injecties in het oog en is in 2012 als weesgeneesmiddel aangewezende Verenigde Staten en de Europeese Unie en kreeg een fast-track aanduiding door de FDA.
    
    Over Leber's Congenital Amaurosis 10
    
    Leber's congenitale amaurosis (LCA) is de meest voorkomende oorzaak van blindheid door genetische ziekten bij kinderen en bestaat uit een groep ziekten waarvan LCA10 de meest voorkomende en een van de ernstigere vormen is. LCA10 wordt veroorzaakt door mutaties in het CEP290-gen, waarvan de p.Cys998X-mutatie de meest voorkomende is. LCA10 leidt tot een vroeg verlies van het gezichtsvermogen, waardoor de meeste mensen hun zicht verliezen in de eerste paar jaar van hun leven. Tot op heden zijn er geen goedgekeurde behandelingen of andere producten in klinische ontwikkeling die de onderliggende oorzaak van de ziekte behandelen. Ongeveer 2000 mensen in de westerse wereld hebben LCA10 vanwege deze mutatie.
    
    Over ProQR
    
    ProQR Therapeuticsis toegewijd aan het veranderen van levens door de creatie van transformatieve RNA-medicijnen voor de behandeling van ernstige genetische zeldzame ziekten zoals Leber's aangeboren amaurosis 10, dystrofische epidermolysis bullosa en cystic fibrosis. Gebaseerd op onze unieke gepatenteerde RNA-reparatieplatformtechnologieën, laten we onze pijplijn groeien met patiënten en geliefden in gedachten.
    *Sinds 2012*
    
    VOORUITBLIKVERKLARINGEN (etc...)
    
13. [verwijderd] 5 september 2018 16:47

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    nmgn schreef op 21 augustus 2018 19:42:

    Hoe zou het gesprek gegaan zijn?
    Zeg Henk. Ja? Die resultaten van qr10 waren die nou goed? Nee niet echt....oh zullen we ze dan groots presenteren op een congres? Ja doe maar.
    Of zo
    Zeg Henk. Ja? Die resultaten van qr10 waren die nou goed? Ja zeker!..oh zullen we ze dan groots presenteren op een congres? Ja doe maar!
    

    Sommige dingen zijn zo simpel. Je moet dus bij je eigen geloof blijven.
    Ook als koersen dalen, zoals nu bij gala. Ook daar is het heel simpel, management heeft al bijna letterlijk gezegd dat de resultaten goed zullen zijn.
    
    Morgen weer een topdag?
14. rationeel 5 september 2018 16:57

    auteur info

    • rationeel

      Lid sinds: 07 okt 2004

      Laatste bezoek: 08 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22854

      Gegeven: 1806

    •    Aantal posts: 65.808

    Gefeliciteerd!:)
15. rationeel 5 september 2018 16:58

    auteur info

    • rationeel

      Lid sinds: 07 okt 2004

      Laatste bezoek: 08 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22854

      Gegeven: 1806

    •    Aantal posts: 65.808

    Al +58%...:)
16. [verwijderd] 5 september 2018 18:10

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    ik heb vanuit betrouwbare bron begrepen dat ProQR ook werkt aan een 'beleggers-oogziekte'; deze behandeling dient het visuele vermogen van de belegger te verbeteren die de waarde van ProQR beduidend helderder maakt.
    
    Het lijkt zeer waarschijnlijk dat de marktcap van ProQR hiermee zo'n 50-100% kan verbeteren, wat daarmee (financieel) weer alle ruimte en kansen biedt op behandeling tegen hyper-kippevel-syndroom-bij-beleggen-in-ProQR...
    
    afijn, voor mijzelf bloedserieus maar de rest mag het best afdoen als grap ;-)
    
    Er is met dit bericht een fundament onder ProQR gelegd en er is niet heel veel fantasie nodig te bedenken hoe het PRQR vergaat als ook DEB goede ontwikkelingen laat zien waarmee PRQR diens fundament nog veel sterker kan verstevigen.
    
    Ik heb voor de cijfers middels een beetje dobbelen wat aandeeltjes kunnen toevoegen en kijk nu even aan waar bodem en weerstand liggen. Mijn gevoel zegt me dat 15$ rap gehaald moet kunnen worden op korte termijn en op iets langere termijn 20$ Als DEB ook zo'n ontwikkeling laat zien dan verwacht ik rap 35-40 op de borden te zien...wishfull thinking? We shall see!
17. [verwijderd] 5 september 2018 18:53

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Ja, mooie woorden...!
18. [verwijderd] 5 september 2018 20:30

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Wat een mega omzet en dat in een fonds waar het tot voor kort niet meeviel om een bescheiden order uit te voeren. Nu al 40x het normale dagvolume, ruim 10% van het totaal uitstaande aandelen. Dat belooft nog wat.
    Proficiat allemaal!
19. Ontop1 5 september 2018 20:46

    auteur info

    • Ontop1

      Lid sinds: 11 nov 2014

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 118

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 2.466

    Leuke dag voor de shorters haha
20. visje2 5 september 2018 21:33

    auteur info

    • visje2

      Lid sinds: 14 mei 2006

      Laatste bezoek: 06 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 339

      Gegeven: 60

    •    Aantal posts: 427

    
    Wat een prachtige dag voor alle Proqr medewerkers en de patienten die hoop kunnen putten op genesing uit de vandaag gepresenteerde resultaten. Het Proqr orkest heeft haar van de beste zijde laten zien en bevestigd dat haar technologie platform een solide basis legt voor de andere lopende studies. Vergelijkingen met crispr cas9 duiden de voordelen van de rDNA.
    Ivet zal wel in haar nopjes zijn en dit is nog maar het begin. Verwacht morgen verdere koersstijging ondanks de 80% van vandaag.