Galapagos BE0003818359

Waar beleggen jullie nog meer in

1. de tuinman 23 februari 2021 20:28

   auteur info

   • de tuinman

     Lid sinds: 15 dec 2009

     Laatste bezoek: 06 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4030

     Gegeven: 2223

   •    Aantal posts: 12.839

   quote:

   winx09 schreef op 23 februari 2021 17:52:

   [...]
   
   ja. 120% gefocussed geweest op Gala laatste 12 jaar. Niet genoeg reserve computing power over om andere opportuniteiten goed te beschouwen. Nu dus wel.
   
   p.s. weet niet of er in wijk aan zee al een strandtent open is, maar ik fiets er zo heen bakkie.
   

   Zonde, er zitten veel meer biotech vissen in de vijver. Maar ook Galapagos is nog lang niet klaar.
2. holenbeer 24 februari 2021 00:18

   auteur info

   • holenbeer

     Lid sinds: 13 okt 2010

     Laatste bezoek: 31 mei 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2476

     Gegeven: 881

   •    Aantal posts: 7.122

   quote:

   Highlands schreef op 23 februari 2021 18:25:

   Koersdoel Bank of America 94 euro ( gala)
   

   94 dollar, helaas.
3. Jelle Trader 24 februari 2021 09:20

   auteur info

   • Jelle Trader

     Lid sinds: 28 mrt 2020

     Laatste bezoek: 21 aug 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 655

     Gegeven: 308

   •    Aantal posts: 1.789

   quote:

   holenbeer schreef op 24 februari 2021 00:18:

   [...]
   94 dollar, helaas.
   

   Ha,...ha....Klopt, wellicht Euro 90 + 'Binnenkort in dit theater,....'
4. Lingus 24 februari 2021 17:21

   auteur info

   • Lingus

     Lid sinds: 29 jul 2001

     Laatste bezoek: 08 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2789

     Gegeven: 2659

   •    Aantal posts: 2.733

   Vanmiddag Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC) gekocht. Het bedrijf heeft een marketcap van ca $230 miljoen en dat is te laag voor de pipeline. Het heeft een fase 2/3 en drie fase 2 studies lopen in oogziekten. Ook nog vijf preklinische studies in neurodegeneratieve en otologische aandoeningen. Allen genetische therapieën, gebruik makend van de AAV vector. Twee koersdoelen op tipranks ($14 en $24) geven de richting aan. Ik heb ze gekocht voor $5,64. Genoeg upside kansen lijkt me.
   
   Verder heb ik mijn positie in Biofrontera verdubbeld met een aankoop op E2,80. Geen beste timing, ze halen net weer wat geld op. Dat gaat wel een keer omhoog.
   
   Tot slot Kura Oncology (KURA) gekocht op $34,12. Cash runway tot in 2023. Precisie medicijnen. Kura heeft in december 2014 Tipifarnib van Johnson & Johnson ( JNJ ) in licentie genomen , in ruil voor mijlpaalbetalingen voor ontwikkeling en verkoop van maximaal $ 75 miljoen en een laag royaltypercentage op alle gecommercialiseerde verkopen. Het medicijn is een farnesyltransferase-remmer. Farnesyltransferase is een enzym dat cruciaal is voor de activiteit van HRAS, wat een signaalroute is die wordt beschouwd als een proto-oncogen, dat wil zeggen een eiwit dat gewoonlijk betrokken is bij celregulatie en groei, dat kan worden gemuteerd of tot overexpressie gebracht op kankercellen. Het werd eerder door JNJ getest bij meer dan 5.000 kankerpatiënten in 70 klinische onderzoeken.
   
   Het medicijn werd buitenspel gezet omdat het geen sterk genoeg werkzaamheidsprofiel bood om een ??marketinggoedkeuring van de FDA te ondersteunen, maar Kura is van mening dat Tipifarnib in bepaalde subgroepen van patiënten met beperkte behandelingsopties een aanzienlijk voordeel kan hebben, en is begonnen met bewijzen dit in klinische onderzoeken, te beginnen met HNSCC, een kanker waarbij HRAS vaak wordt gemuteerd of tot overexpressie wordt gebracht.
   
   Tweede kandidaatmedicijn is KO-539, maakte deel uit van een menin-MLL-programma dat Kura in licentie kreeg van de Universiteit van Michigan, ook in december 2014 (volgens de 10K-inzending van het bedrijf in 2019 ), in ruil voor niet-gespecificeerde jaarlijkse licentiekosten en een betaling van $ 3,4 miljoen indien goedgekeurd, en verdere betalingen voor elke nieuwe indicatie die het medicijn gaat bereiken.
   
   Vandaag verkreeg Kura van de FDA een Breakthrough Therapy Designation voor tipifarnib. Dat nieuws werd overschaduwd door een lichte koersdoelverlaging van $45 naar $43 van Wainwright. Dat zet me al meteen zo'n 10% in het rood. Het kan niet altijd meezitten.
5. Mellowtwo 24 februari 2021 17:25

   auteur info

   • Mellowtwo

     Lid sinds: 25 mrt 2020

     Laatste bezoek: 31 jul 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 27

     Gegeven: 6

   •    Aantal posts: 142

   Vandaag een positie ingenomen in NIU @ 39
   Een van de grote opkomende jongens in de EV sector
   Hun voorgaande cijfers waren sterk, winstgevend en groeiend.
   
   @ Lingus, Biofrontera heeft afgelopen week toch al geld opgehaald ? of bedoelde je die ronde.
   
   
6. Omzet 24 februari 2021 17:38

   auteur info

   • Omzet

     Lid sinds: 17 nov 2020

     Laatste bezoek: 08 jul 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 18

     Gegeven: 7

   •    Aantal posts: 8

   quote:

   nb schreef op 20 februari 2021 16:15:

   lingus
   @ Omzet: Mijn ONCY bericht stond 24 januari in dit draadje, 12:20 om precies te zijn. Na de buy-rating van Wainwright op 17 februari zakt de koers weer wat in, maar het afgegeven koersdoel is $15 vind ik realistisch en zal de koers weer aantrekken. Met de huidige koers van $3,39 zie ik nog heel veel ruimte naar boven.
   
   ik wist niet meer door wie ik onconova heb aangeschaft(altijd een klein, 'te gokken', bedrag), nu wel. Ook mooi gevonden. Heeft me al 40-50% opgeleverd.
   Ik kijk altijd maar naar de pijplijn, met daarnaast de commentaren, voor ik iets durf.
   Je bron is buiten kijf.
   Nu nog het juiste verkoop moment kiezen :)
   

   De inleg verdubbelen, helft eruit en daarna long. Ik ga ervan uit dat dat ervoor zorgt dat ik met vervroegd pensioen kan gaan :).
7. Lingus 24 februari 2021 18:17

   auteur info

   • Lingus

     Lid sinds: 29 jul 2001

     Laatste bezoek: 08 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2789

     Gegeven: 2659

   •    Aantal posts: 2.733

   quote:

   Mellowtwo schreef op 24 februari 2021 17:25:

   @ Lingus, Biofrontera heeft afgelopen week toch al geld opgehaald ? of bedoelde je die ronde.
   

   Klopt. Ik lette niet bepaald goed op vandaag.
8. de tuinman 24 februari 2021 18:20

   auteur info

   • de tuinman

     Lid sinds: 15 dec 2009

     Laatste bezoek: 06 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4030

     Gegeven: 2223

   •    Aantal posts: 12.839

   Abivax 464....
   
   Zou het mogelijk zijn dat er partijen/landen gaan pre-ordenen, net zoals dat bij de covid-vaccins gebeurt?
9. Mellowtwo 24 februari 2021 20:06

   auteur info

   • Mellowtwo

     Lid sinds: 25 mrt 2020

     Laatste bezoek: 31 jul 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 27

     Gegeven: 6

   •    Aantal posts: 142

   quote:

   Lingus schreef op 24 februari 2021 18:17:

   [...]
   Klopt. Ik lette niet bepaald goed op vandaag.
   

   @BFRA
   – Biofrontera AG (NASDAQ: BFRA; Frankfurt Stock Exchange: B8F) (the “Company”),
   an international biopharmaceutical company, announces the submission of an application to the U.S. Food and Drug Administration
   (FDA) to amend the product information to allow the simultaneous use of three tubes of Ameluz
   
   Vandaag omlaag op redelijk wat volume (vergeleken met het gemiddelde)
   Ik zit in de beursnotering van XETRA
   Imo totaal ongegrond
10. Lingus 24 februari 2021 21:53

    auteur info

    • Lingus

      Lid sinds: 29 jul 2001

      Laatste bezoek: 08 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2789

      Gegeven: 2659

    •    Aantal posts: 2.733

    Ik heb de laatste paar dagen besteed aan het lezen over de ziekte van Fabry, de behandelingen die al op de markt zijn en de behandelingen in klinische studies.
    
    De ziekte van Fabry (Fabry's Disease, FD) is het gevolg van een mutatie in het GLA-gen, met ca 900 varianten, waardoor een brak enzym alpha-galactosidase wordt gemaakt die niet/niet goed werkt door een verkeerde vouwing van het enzym. Alpha-galactosidase hoort een bepaald soort vet (globotriaosylceramide) af te breken. Dat lukt niet of onvoldoende, waardoor dat vet zich ophoopt in lichaamscellen. Het is daarmee een lysosomale stapelingsziekte.
    
    Dat geeft een variatie aan gezondheidsproblemen; diarree, constipatie, te weinig zweetproductie waardoor warmte slecht verdragen wordt, brandende pijn in handen en voeten, nierproblemen tot nierfalen aan toe waardoor dialyse en/of niertransplantatie nodig wordt, hartritmeproblemen, beroertes, ademhalingsproblemen, zwelling van handen en voeten, hoofdpijn, vermoeidheid en duizeligheid.
    
    De ziekte van Fabry is zeldzaam, 1 op de 40.000 mensen. Waarschijnlijk komt het veel vaker voor, een recent onderzoek heeft het over 1 op de 3200 mensen, omdat er sprake is van onderdiagnostiek.
    
    Behandelingen voor de ziekte van Fabry zijn onder te verdelen in vier richtingen:
    1. Enzym replacement therapy (ERT), het toedienen van een biologisch aangemaakt enzym.
    2. Substraatreductie, remming van de aanmaak van het probleemvet globotriaosylceramide.
    3. Chaperonetherapie, herstel van de foute eiwitvouwing van het enzym alpha-galactosidase.
    4. Gentherapie, toediening van het correcte GLA-gen.
    
    Marktleider is Sanofi's Fabrazyme, een recombinante ERT. Omzet in 2018 was €755 miljoen, in 2019 €813 miljoen.
    Takeda's Replagal, ook een ERT, was in 2018 goed voor een omzet van $490 miljoen. De omzet in 2019 zal daar niet ver vandaan zijn, maar kon ik zo snel niet vinden. Replagal is een minder serieuze concurrent, want het is nooit goedgekeurd in de VS, wel in een serie andere landen.
    
    Amicus volgt met Galafold, een chaperonetherapie, in augustus 2018 FDA goedgekeurd. Omzet in 2019 $180 miljoen, in 2019 wordt gerekend op een omzet van ca $255 miljoen. Belangrijk om te weten is dat Galafold werkzaam is in slechts 35% tot 50% van de Fabry-varianten.
    
    Bijna op de markt is Protalix' pegunigalsidase, een ERT. PDUFA staat gepland voor april dit jaar. Goedkeuring en lancering (begin volgend jaar?) zou betekenen dat Protalix kan beginnen aan marktaandeel afpakken van Sanofi. Naar verwachting is pegunigalsidae veiliger dan Fabrazyme, want het werkt langer, hoeft minder vaak intraveneus toegediend te worden en daardoor minder last van immunigeniteit.
    Protalix gaat dan samenwerken met Chiesi voor marketing en distributie. Volgens de overeenkomst met Chiesi komt Protalix in aanmerking voor maximaal $ 1 miljard aan mijlpaalbetalingen, plus 15-40% gelaagde royalty's voor verkopen binnen de VS en 15-35% buiten de VS.
    
    Idorsia's lucerastat, een substraatremmer, is in fase 3, resultaten worden verwacht in de tweede helft van 2021. Het remt upstream de aanmaak van het probleemvet globotriaosylceramide. Het doet niets met het probleemenzym, dus het kan de ziekte van Fabry vertragen, de symptomen verlichten en misschien in combinatie met een enzymmodulerend medicijn gebruikt worden. De toediening is oraal, en dat is een pluspunt, want minder belastend voor de patiënt.
    
    (wordt vervolgd)
11. Lingus 24 februari 2021 21:56

    auteur info

    • Lingus

      Lid sinds: 29 jul 2001

      Laatste bezoek: 08 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2789

      Gegeven: 2659

    •    Aantal posts: 2.733

    Vervolg Fabry:
    
    AvroBio (AVRO) heeft AVR-RD-01 in een fase 1/2 studie. AvroBio heeft veel early stage studies lopen, gebruik makend van de eigen techniek; ex vivo lentivirale gentheraptie. De studie in Fabry is een van de verst gevorderde. In theorie is de techniek van AvroBio superieur, het levert namelijk 24x7 een gelijkmatige productie van het goede virus, daar waar ERT pieken van enzymafgifte geeft. Daarvoor moet de patiënt wel eerst een medicijn krijgen dat er voor zorgt dat myeloïde stamcellen in de bloedbaan terecht komen, bloed afstaan, waarna in het lab de stamcellen via lentivirale vector een goed werkend gen krijgen die het goede enzym produceren. Die stamcellen gaan weer terug in de patiënt, en in het beste geval is de patiënt een soort van genezen. De praktijk kan weerbarstiger zijn.
    
    Zeer recent maakte de koers van AvroBio een duikeling op nieuws dat een deelnemer aan een studie bij een ander bedrijf (bluebird) dat gebruikt maakt van dezelfde lentivirale techniek, acute leukemie gekregen heeft. Momenteel wordt het eventuele verband onderzocht.
    
    Sangamo Therapeutics (SGMO) heeft een fase 1/2 studie lopen met "ST-920, a recombinant AAV2/6 vector encoding the cDNA for human a-Gal A". Toediening is 1x intraveneus. Einde studie staat eind dit jaar gepland.
    
    Freeline Therapeutics (FRLN) is een nieuwkomer op de beurs, sinds augustus 2020. Kandidaat medicijn voor Fabry is FLT190, fase 1/2, een AAV-capsid gentherapie met als target de levercellen, 1x infuus als ik het goed begrijp. Geschatte einde van de studie is december 2022 volgens clinicaltrials.gov, maar die gegevens mogen vaak met een aantals korrels zout worden genomen. Duurt nog wel even voordat daar iets van op de markt komt.
    
    4D Molecular Therapeutics (FDMT) is nog jonger, op de beurs gekomen in december 2020, heeft een aantal early stage onderzoeken lopen. Een daarvan is 4D-310 in fase 1/2, een kandidaat medicijn tegen Fabry op basis van AAV-gentherapie, intraveneus 1x. Hoewel zeker interessant, is dit nog verder verwijderd van de markt.
    
    Van alle websites en artikelen die ik gelezen heb, had ik het meeste aan:
    fabrydiseasenews.com/
    www.sciencedirect.com/science/article...
    clinicaltrials.gov/
12. Razende Rob 24 februari 2021 22:31

    auteur info

    • Razende Rob

      Lid sinds: 05 aug 2020

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 45

      Gegeven: 313

    •    Aantal posts: 142

    Super interessant Lingus!
    Ik had me vorige week wel wat verdiept in Fabry toen ik instapte in PRX maar dit leest voor mij toch een stuk begrijpelijker! Dank!
    Ik houd het voorlopig bij PRX. (Ook credits naar Phill hiervoor)
    
    Ben vandaag ook ingestapt in Kura trouwens. AGTC kijk ik nog even een paar dagen aan...
    
    In Biofrontera zit ik ook al een tijdje maar ik word niet echt enthousiast van hun communicatie. Op hun website kom ik er niet echt uit, die emissie van laatst verliep wat mij betreft maar vaag en obv het bericht wat vandaag op Yahoo verscheen zou ik ook denken dat ze vandaag weer een nieuwe offering gestart zijn.
13. Elsjeiksikko 25 februari 2021 08:40

    auteur info

    • Elsjeiksikko

      Lid sinds: 28 dec 2005

      Laatste bezoek: 27 jan 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 76

    •    Aantal posts: 154

    @Lingus:
    Amicus volgt met Galafold, een chaperonetherapie, in augustus 2018 FDA goedgekeurd. Omzet in 2019 $180 miljoen, in 2019 wordt gerekend op een omzet van ca $255 miljoen. Belangrijk om te weten is dat Galafold werkzaam is in slechts 35% tot 50% van de Fabry-varianten.
    
    Fijn dat je dit aandeel / bedrijf voor mij wilde analyseren. Gezien jouw analyse is de kans van slagen minder dan gemiddeld. Ik blijf er dan ook vanaf.
14. Jantje__belegger 25 februari 2021 15:22

    auteur info

    • Jantje__belegger

      Lid sinds: 12 aug 2007

      Laatste bezoek: 09 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 407

      Gegeven: 612

    •    Aantal posts: 1.633

    Zojuist Acacia Pharma verkocht.
    
    Dit aandeel heb ik inmiddels bijna een jaar in bezit, zonder noemenswaardige resultaten. Ik 'sleep' er nu een enkel procentje rendement uit. So be it.
    
    Geeft wel cash voor nieuwe aandelen.
15. Phill 25 februari 2021 17:29

    auteur info

    • Phill

      Lid sinds: 21 aug 2019

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 163

      Gegeven: 58

    •    Aantal posts: 201

    Kempharm- vandaag mijn positie verdubbelt, heel grote short positie.
    Dinsdag PDUFA datum, spannende dagen maar heb vertrouwen met een MC van 170 MUSD.
    Ik denk dat de shorts hun computer simulaties op een sell the news inspelen.
    
    
16. Elsjeiksikko 25 februari 2021 17:36

    auteur info

    • Elsjeiksikko

      Lid sinds: 28 dec 2005

      Laatste bezoek: 27 jan 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 76

    •    Aantal posts: 154

    quote:

    Phill schreef op 25 februari 2021 17:29:

    Kempharm- vandaag mijn positie verdubbelt, heel grote short positie.
    Dinsdag PDUFA datum, spannende dagen maar heb vertrouwen met een MC van 170 MUSD.
    Ik denk dat de shorts hun computer simulaties op een sell the news inspelen.
    
    

    Ik heb ze indertijd nav jouw post ook aangeschaft, dus fingers crossed :)
17. de tuinman 25 februari 2021 17:40

    auteur info

    • de tuinman

      Lid sinds: 15 dec 2009

      Laatste bezoek: 06 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4030

      Gegeven: 2223

    •    Aantal posts: 12.839

    Hoog risico/hoog rendement....
    Ik heb nog wat Abivax bij gekocht.
18. Hardloper 25 februari 2021 17:42

    auteur info

    • Hardloper

      Lid sinds: 23 feb 2013

      Laatste bezoek: 09 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5

      Gegeven: 2

    •    Aantal posts: 38

    Ik heb een klein beetje CRISPR Therapeutics gekocht. Heeft op termijn van 5 jaar mega veel potentie.
19. de tuinman 25 februari 2021 18:22

    auteur info

    • de tuinman

      Lid sinds: 15 dec 2009

      Laatste bezoek: 06 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4030

      Gegeven: 2223

    •    Aantal posts: 12.839

    quote:

    de tuinman schreef op 25 februari 2021 17:40:

    Hoog risico/hoog rendement....
    Ik heb nog wat Abivax bij gekocht.
    

    www.pharmiweb.com/press-release/2020-...
    
    Recognizes innovative and unique mechanism of action of ABX464, with its antiviral, anti-inflammatory and tissue repair characteristics
    
    Dat was al oud nieuws, maar dit product komt wel in een capsule. Dus kan ook thuis gebruikt worden.
    (Het moet nog wel ff goed gekeurd worden.)
20. ElCajon 25 februari 2021 19:31

    auteur info

    • ElCajon

      Lid sinds: 03 nov 2017

      Laatste bezoek: 04 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 583

      Gegeven: 252

    •    Aantal posts: 454

    Vandaag Chromadex aan het opstijgen. De anti ouderdomspil werkt blijkbaar ook om herstel bij COVID 19 te bespoedigen.
    Is eerder hier al besproken.