twopence schreef op 9 maart 2021 07:35:
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft Yescarta (axicabtagene ciloleucel) van Gilead en Kite goedgekeurd voor volwassenen met recidief of refractair folliculair lymfoom (FL) na twee of meer lijnen van systemische therapie. Hiermee is Yescarta de eerste chimere antigeen receptor (CAR) T-celtherapie die is goedgekeurd voor patiënten met indolent FL. Het was onder Versnelde Goedkeuring.
FL is een type indolent non-Hodgkin lymfoom (iNHL) waarbij kwaadaardige tumoren langzaam groeien maar agressiever kunnen worden. Het is de meest voorkomende vorm van indolent lymfoom en het tweede meest voorkomende type lymfoom ter wereld, dat ongeveer 22% uitmaakt van alle gediagnosticeerde lymfomen.
De goedkeuring was gebaseerd op gegevens van ZUMA-5, een open-label eenarmig onderzoek waarbij 91% van de patiënten met r/r FL reageerde op de behandeling, waarvan naar schatting 74% na 18 maanden in blijvende remissie was. Van alle FL-patiënten werd de mediane duur van de respons niet geraakt bij een mediane follow-up van 14,5 maanden.
Wat de veiligheid betreft, werd bij 8% van de patiënten een cytokine-afgiftesyndroom van graad 3 of hoger waargenomen en bij 21% van de patiënten neurologische toxiciteiten. De therapie wordt geleverd met een Boxed Warning voor risico's van cytokine-afgiftesyndroom en neurologische toxiciteiten. Als gevolg hiervan is het goedgekeurd met een risico-evaluatie en -beperkingsstrategie (REMS), die vereist dat instellingen die zijn goedgekeurd om de behandeling te verstrekken, onder specialistische training en protocollen.
"Zodra de ziekte van een folliculair lymfoompatiënt recidiveert, verkort de duur van de respons op zorg met elke therapieronde," zei Caron A. Jacobson, medisch directeur, Immune Effector Cell Therapy Program, Dana-Farber Cancer Institute en assistent hoogleraar geneeskunde, Harvard Medical School. "Bovendien is de vijfjaarsoverleving voor folliculaire patiënten in de derde therapielijn slechts 20%, wat de dringende behoefte benadrukt aan behandelingen die een reële kans bieden op duurzame remissie."
Jacobson voegde hieraan toe: "Indrukwekkend is dat 91% van de folliculaire lymfoompatiënten in de ZUMA-5 studie reageerde op een enkele infusie van axicabtagene ciloleucel, waaronder naar schatting 75% van de patiënten in een voortgezette remissie na 18 maanden, waardoor deze patiënten de broodnodige hoop krijgen en oncologen een belangrijke aanvulling op het behandelingsarmamentarium."
Christi Shaw, chief executive officer van Kite, verklaarde: "Terwijl we ernaar streven om meer patiënten in nood de hoop op overleving te bieden, betekent de beslissing van de FDA van vandaag een echte stap voorwaarts in ons engagement in hematologische maligniteiten. Het bevorderen van CAR T-therapieën voor patiënten met lymfomen blijft een hoeksteen van ons celtherapie-ontwikkelingsprogramma, en we zijn enthousiast over het potentieel van Yescarta voor patiënten met indolent folliculair lymfoom."
Gilead kondigde vandaag ook nieuwe, langetermijngegevens aan van zijn open-label extension (OLE) studie van twee Fase III studies (Studie 1489 en Studie 1490) van Biktarvy. De gegevens toonden de werkzaamheid en veiligheid van het geneesmiddel aan voor de behandeling van HIV-1 bij behandelings-naïeve volwassenen, zonder behandelings-emergente resistentie. Het bedrijf presenteerde de gegevens op de 28e Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections (virtuele CROI 2021).
In beide studies bereikte en behield meer dan 98% van de deelnemers die een behandeling met Biktarvy startten en in de studie bleven een ondetecteerbare viral load, gedefinieerd als minder dan 50 kopieën per milliliter, gedurende vier jaar follow-up. Deze hoge werkzaamheid en virale onderdrukking werden ook gezien bij patiënten die overstapten van een dolutegravir-bevattende drievoudige therapie naar Biktarvy voor de 48 weken durende OLE-periodes.
"Gilead zet zich in voor de ontwikkeling van innovatieve hiv-behandelingen, zoals Biktarvy, die helpen tegemoet te komen aan de onvervulde behoeften van mensen die vandaag de dag leven met hiv, waaronder het bereiken en behouden van een ondetecteerbare viral load op de lange termijn", zegt Diana Brainard, senior vice president, Virology Therapeutic Area, Gilead. "Deze gegevens versterken dat Biktarvy duurzame virale onderdrukking, sterke werkzaamheid en een hoge barrière tegen resistentie biedt bij zowel volwassenen die nieuw zijn voor hiv-therapie als volwassenen die hun bestaande behandeling vervangen."