G. Hendriks schreef op 29 april 2021 09:51:
Veel interpretaties en ander gedoe hier. Back to basics. Om de geheugens wat op te frissen enkele hoofdlijnen van de COVID-trial:
- de studie is gestart op 6 augustus 2020
- beoogd aantal deelnemers is 120
- in de studie krijgen patiënten met tussenpozen van 8 uur 9 keer een injectie met Ruconest
- iedere injectie kost 5 tot 10 minuten
- de totale behandeling neemt 72 uur in beslag
- waarin in totaal 20 standaardeenheden Ruconest worden toegediend (1x4U en 8x2U)
- de uitkomsten worden gemeten aan de hand van primaire (1), secondaire (3) en andere (20) criteria
- en dat gebeurt in een tijdbestek van maximaal 28 dagen na de behandeling
- op 10 augustus 2020 werd melding gemaakt van de eerste, behandelde patiënt
- na 40 en 80 behandelde patiënten volgt een tussenanalyse
- publicatiedatum van de resultaten is onbekend
Tot zover de feiten. Laten we hierop eens drie scenario’s loslaten:
a. optimistisch scenario: snelle werving patiënten, immers veel COVID-patiënten
b. realistisch scenario: gemiddelde duur werving patiënten, zoektocht en consent kosten nu eenmaal tijd
c. pessimistisch scenario: weinig animo voor deelname
Scenario aIedere dag stemt een patiënt in met deelname aan de studie. Pharming moet ervoor zorgen dat steeds voldoende Ruconest beschikbaar is, desnoods door het te onttrekken aan andere trials. Om tot het beoogde aantal van 120 patiënten te komen zijn 120 dagen nodig, grofweg 4 maanden dus. Begin december 2020 zou de werving klaar zijn. Dan komen er nog 28 dagen voor de laatste meting bij. Begin januari is dan de studie klaar, Vervolgens moet het eindrapport worden gemaakt. Dat kost ongetwijfeld de nodige tijd. Stel ruim 3 maanden, dan publicatie eind april/begin mei. In dit scenario is geen rekening gehouden met tussenpozen vanwege het opstellen van de tussentijdse analyses (de verkoop ging dus door tijdens de verbouwing). Indien de tussenanalyses wel zorgen voor tussenpozen, dan mag hier dus nog wel een periode bij worden opgeteld.
Scenario bZoeken naar de juiste patiënten (die dus voldoen aan de inclusiecriteria) en vervolgens verkrijgen van consent kost gemiddeld 2,5 dag (= halve werkweek) per patiënt. In principe is er voldoende Ruconest beschikbaar. Om 120 patiënten in de trial te krijgen zijn inclusief de meettijd na de laatste patiënt zo’n 330 dagen nodig. Laatste interventie bij een patiënt vindt dan in juni 2021 plaats. Begin juli 2021 is de studie dan klaar. Laten we ook hier uitgaan van een duur van drie maanden op het rapport op te stellen. Publicatie zou dan in oktober 2021 plaatsvinden. Tussenanalyses hebben niet gezorgd voor tussenpozen in de trial, ze zijn gelijktijdig met het verloop van de trial opgesteld. Dit scenario komt het meest overeen met het in de trial aangegeven moment van de laatste interventie bij de laatste patiënt (juli 2021).
Scenario cZoeken naar de patiënten kost vijf dagen (werkweek) per patiënt. Er is hoe-dan-ook voldoende Ruconest beschikbaar. Om 120 patiënten in de trial te krijgen zijn inclusief de meettijd na de laatste patiënt zo’n 630 dagen nodig. Laatste interventie bij een patiënt vindt dan in mei 2022 plaats. Juni 2022 is de studie dan klaar. Laten we ook hier uitgaan van een duur van drie maanden op het rapport op te stellen. Publicatie zou dan in september 2022 plaatsvinden. Tussenanalyses hebben niet gezorgd voor tussenpozen in de trial, ze zijn gelijktijdig met het verloop van de trial opgesteld.
Voor mij is het werken met scenario’s een hulpmiddel om enigszins beredeneerde keuzen te maken. Let wel: ze weerspiegelen niet noodzakelijk de werkelijkheid. Ze ordenen een veelheid aan informatie en acties (en bovenstaande zijn uiteraard niet volledig, verre van zelfs). In feite zitten in ieder scenario knoppen. Als er aan zo’n knop gedraaid wordt, stel ik ze bij en bieden ze weer een nieuw perspectief. Wellicht hebben jullie er wat aan bij jullie beoordeling van de activiteiten van Pharming. Misschien ook niet. Dan heb ik enkel een kijkje gegeven op mijn manier van werken.