Forum Arrowhead Research geopend

1. Hulskof 13 oktober 2021 05:29

   auteur info

   • Hulskof

     Lid sinds: 17 apr 2018

     Laatste bezoek: 10 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1226

     Gegeven: 295

   •    Aantal posts: 3.771

   quote:

   Tom3 schreef op 12 oktober 2021 23:07:

   [...]
   
   Hoe meer ik er over nadenk hoe meer ik geloof dat inbrx-101 complementair is aan ARO-AAT. Het kan de koersstijging vandaag tot gevolg hebben gehad. Voor Vertex is er zo weinig ruimte meer om iets te bedenken dat de lever (en longen) ontlast van de ophoping van verkeerde eiwitten.
   
   www.vrtx.com/research-development/pip...
   

   Dit kan ook een duit in het zakje gedaan hebben:
   
   CRISPR Therapeutics shares fall after updated results from early-stage CTX110 cancer study
   Oct. 12, 2021 4:18 PM ETCRISPR Therapeutics AG (CRSP)By: Aakash Babu, SA News Editor16 Comments
   The DNA molecule
   rommma/iStock via Getty Images
   
   CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP) shares fall more than 6% post market after announcing updated results from the company’s early-stage trial of its CAR-T cell therapy CTX110.
   Two patients in the phase 1 trial experienced Grade 3 or higher infections, with one patient having HHV-6 encephalitis, and another developing pseudomonal sepsis that resolved in four days.
   Study showed a 58% overall response rate (ORR) and 38% complete response (CR) rate in large B-cell lymphoma (LBCL) with a single dose of CTX110 at Dose Level 2 (DL2) and above on an intent-to-treat (ITT) basis.
   Durable responses in LBCL was achieved with six-month CR rate of 21% and longest response on-going at over 18 months after initial infusion.
   Based on the results, the company plans to expand into potentially registrational trial in the first quarter of 2022.
   In parallel, the company continues to advance the rest of its immuno-oncology portfolio and scale its manufacturing capabilities in its new state-of-the-art manufacturing facility in Framingham, Massachusetts.
   
   Wat ik ervan begrijp is dat vooral de duurzaamheid tegenvalt en niet beter is dan bestaande middelen. Nieuwe generatie CAR-T's zouden ook betere effectiviteit laten zien zonder de bijwerkingen van CRSP.
   
   
2. Hulskof 13 oktober 2021 06:13

   auteur info

   • Hulskof

     Lid sinds: 17 apr 2018

     Laatste bezoek: 10 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1226

     Gegeven: 295

   •    Aantal posts: 3.771

   Wel raar dat bv AUTL, ADAP of zelfs AFMD niet veel hoger zijn gegaan op het matige CRSP nieuws.
3. Acht 13 oktober 2021 08:56

   auteur info

   • Acht

     Lid sinds: 01 sep 2010

     Laatste bezoek: 10 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 98

     Gegeven: 223

   •    Aantal posts: 236

   quote:

   Hulskof schreef op 13 oktober 2021 06:13:

   Wel raar dat bv AUTL, ADAP of zelfs AFMD niet veel hoger zijn gegaan op het matige CRSP nieuws.
   

   Dat nieuws was nabeurs als ik me niet vergis.
4. harvester 13 oktober 2021 09:02

   auteur info

   • harvester

     Lid sinds: 01 apr 2004

     Laatste bezoek: 10 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2007

     Gegeven: 1890

   •    Aantal posts: 4.190

   quote:

   Hulskof schreef op 13 oktober 2021 06:13:

   Wel raar dat bv AUTL, ADAP of zelfs AFMD niet veel hoger zijn gegaan op het matige CRSP nieuws.
   

   Algoritmes werken veelal grof op een sector en niet direct op sub sectoren.
   Beleggers die zich wel verdiepen in verschillende gen therapieën reageren mogelijk niet allemaal onmiddellijk dus wellicht zien wij de komende tijd een verschuiving van focus naar alternatieven voor crispr cas.
5. Tom3 13 oktober 2021 17:38

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 10 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2933

     Gegeven: 632

   •    Aantal posts: 11.418

   quote:

   Hulskof schreef op 13 oktober 2021 05:29:

   [...]
   
   Wat ik ervan begrijp is dat vooral de duurzaamheid tegenvalt en niet beter is dan bestaande middelen. Nieuwe generatie CAR-T's zouden ook betere effectiviteit laten zien zonder de bijwerkingen van CRSP.
   
   

   Hetzelfde euvel waar Fate last van heeft. Ik hou mijn AFMD's nog steviger vast nu.
6. Tom3 15 oktober 2021 18:15

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 10 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2933

     Gegeven: 632

   •    Aantal posts: 11.418

   Zeer lezenswaardig stuk over mRNA. Als je dit combineert met RNAi heb je in mijn ogen het perfecte medicijn. RNAi verhindert dat het schadelijke eiwit ontstaat en mRNA zorgt er voor dat het lichaam het juiste eiwit aanmaakt. Pfizer zou dan (door overname van een RNAi speler ) een beslissend concurrentievoordeel hebben:
   www.cnbc.com/advertorial/2021/10/01/f...
7. Hulskof 16 oktober 2021 00:07

   auteur info

   • Hulskof

     Lid sinds: 17 apr 2018

     Laatste bezoek: 10 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1226

     Gegeven: 295

   •    Aantal posts: 3.771

   quote:

   Tom3 schreef op 15 oktober 2021 18:15:

   Zeer lezenswaardig stuk over mRNA. Als je dit combineert met RNAi heb je in mijn ogen het perfecte medicijn. RNAi verhindert dat het schadelijke eiwit ontstaat en mRNA zorgt er voor dat het lichaam het juiste eiwit aanmaakt. Pfizer zou dan (door overname van een RNAi speler ) een beslissend concurrentievoordeel hebben:
   www.cnbc.com/advertorial/2021/10/01/f...
   

   Ze doen in het stuk wel alsof die lipid nanoparticles (LNP) de heilige graal van delivery zijn. Als dat zo was, was het gros vn de ziekten allang opgelost. Delivery zal ook bij mrna de grootste uitdaging blijven, lijkt me.
8. de tuinman 16 oktober 2021 08:52

   auteur info

   • de tuinman

     Lid sinds: 15 dec 2009

     Laatste bezoek: 10 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4032

     Gegeven: 2224

   •    Aantal posts: 12.840

   quote:

   Hulskof schreef op 16 oktober 2021 00:07:

   [...]
   
   Ze doen in het stuk wel alsof die lipid nanoparticles (LNP) de heilige graal van delivery zijn. Als dat zo was, was het gros vn de ziekten allang opgelost. Delivery zal ook bij mrna de grootste uitdaging blijven, lijkt me.
   

   Dat delivery system heeft er toch ook voor gezorgd dat er op enorm grote schaal covid-vaccins gemaakt zijn? En deze geeft blijkbaar ook minder bijwerkingen, dan het oude vaccinatie systeem.
9. harvester 16 oktober 2021 10:29

   auteur info

   • harvester

     Lid sinds: 01 apr 2004

     Laatste bezoek: 10 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2007

     Gegeven: 1890

   •    Aantal posts: 4.190

   quote:

   de tuinman schreef op 16 oktober 2021 08:52:

   [...]
   
   Dat delivery system heeft er toch ook voor gezorgd dat er op enorm grote schaal covid-vaccins gemaakt zijn? En deze geeft blijkbaar ook minder bijwerkingen, dan het oude vaccinatie systeem.
   

   Om van het lab de sprong goed te maken naar alle uithoeken van een orgaan is een goed delivery systeem denk ik de sleutel.
   Hoe kleiner het is hoe meer kans dat het overal kan komen mits het wel meegenomen wordt in een transport systeem en de werking niet afneemt tijdens transport.
   
   Ik probeer het mee te wegen bij keuzes van aandelen maar lees graag meer over voor en nadelen van verschillende benaderingen van optimalisatie van werking van medicijnen en de combinatie van transportwegen (bloedvaten of lymfe stelsel) en transport middelen.
10. Hulskof 16 oktober 2021 10:39

    auteur info

    • Hulskof

      Lid sinds: 17 apr 2018

      Laatste bezoek: 10 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1226

      Gegeven: 295

    •    Aantal posts: 3.771

    quote:

    de tuinman schreef op 16 oktober 2021 08:52:

    [...]
    
    Dat delivery system heeft er toch ook voor gezorgd dat er op enorm grote schaal covid-vaccins gemaakt zijn? En deze geeft blijkbaar ook minder bijwerkingen, dan het oude vaccinatie systeem.
    

    Zover ik het goed begrijp zorgen die LNP's bij coronavaccins er (enkel) voor dat het rna in de cel wordt gebracht, dus op de plaats van de injectie. Maar in het artikel wordt de suggestie gewekt dat ze met mrna zo'n beetje elke cel in het lichaam kunnen bereiken en dat lijkt me erg voorbarig. Dat is namelijk iets waar vrijwel elke pharma en de hele biotech naar op zoek is.
    
    Zie ook mn post van 3 okt:
    
    Ik ben het intussen steeds meer met Ali Mortazavi eens: Everyone has the same problem. There’s too much focus on the cargo (siRNA, editors, etc) when the rate limiting factor is cell type specific delivery systems.
    Ook RNAi heeft nog veel te bewijzen buiten de lever. Wellicht dat daarom de koers zo hard terugliep na het pauzeren van het ENAC programma en de ietwat tegenvallende data rond HIF2: de markt rekende/hoopte op een sluitend bewijs dat ARWR in staat is dezelfde resultaten buiten de lever te behalen als in de lever?
11. de tuinman 16 oktober 2021 11:41

    auteur info

    • de tuinman

      Lid sinds: 15 dec 2009

      Laatste bezoek: 10 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4032

      Gegeven: 2224

    •    Aantal posts: 12.840

    quote:

    Hulskof schreef op 16 oktober 2021 10:39:

    [...]
    
    Zover ik het goed begrijp zorgen die LNP's bij coronavaccins er (enkel) voor dat het rna in de cel wordt gebracht, dus op de plaats van de injectie. Maar in het artikel wordt de suggestie gewekt dat ze met mrna zo'n beetje elke cel in het lichaam kunnen bereiken en dat lijkt me erg voorbarig. Dat is namelijk iets waar vrijwel elke pharma en de hele biotech naar op zoek is.
    
    Zie ook mn post van 3 okt:
    
    Ik ben het intussen steeds meer met Ali Mortazavi eens: Everyone has the same problem. There’s too much focus on the cargo (siRNA, editors, etc) when the rate limiting factor is cell type specific delivery systems.
    Ook RNAi heeft nog veel te bewijzen buiten de lever. Wellicht dat daarom de koers zo hard terugliep na het pauzeren van het ENAC programma en de ietwat tegenvallende data rond HIF2: de markt rekende/hoopte op een sluitend bewijs dat ARWR in staat is dezelfde resultaten buiten de lever te behalen als in de lever?
    

    Wat ik lees (vertaald)
    
    'Op dit moment, voor vaccins, word je geïnjecteerd met lipide nanodeeltjesformuleringen die mRNA bevatten en het komt in de juiste cellen om een immuunrespons te veroorzaken. Maar als de technologie evolueert om specifieke weefsels effectief te targeten, denken we dat dat veel potentieel zal ontsluiten.'
    
    Ik zie het toch al vaccineren 2.0 en met nieuwe ontwikkelingen komen ook nieuwe kansen.
    
    Hoe komt dat nu eigenlijk dat het voor RNAi zo moeilijk is om indicaties buiten de lever de te behandelen? Heeft dat ook te maken met het 'delivery system'?
12. Hulskof 16 oktober 2021 12:04

    auteur info

    • Hulskof

      Lid sinds: 17 apr 2018

      Laatste bezoek: 10 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1226

      Gegeven: 295

    •    Aantal posts: 3.771

    quote:

    de tuinman schreef op 16 oktober 2021 11:41:

    [...]
    
    Wat ik lees (vertaald)
    
    'Op dit moment, voor vaccins, word je geïnjecteerd met lipide nanodeeltjesformuleringen die mRNA bevatten en het komt in de juiste cellen om een immuunrespons te veroorzaken. Maar als de technologie evolueert om specifieke weefsels effectief te targeten, denken we dat dat veel potentieel zal ontsluiten.'
    
    Ik zie het toch al vaccineren 2.0 en met nieuwe ontwikkelingen komen ook nieuwe kansen.
    
    Hoe komt dat nu eigenlijk dat het voor RNAi zo moeilijk is om indicaties buiten de lever de te behandelen? Heeft dat ook te maken met het 'delivery system'?
    

    Precies. Maar als de technologie evolueert om specifieke weefsels effectief te targeten, denken we dat dat veel potentieel zal ontsluiten. De crux zit hem in het woordje 'als'. Naar die evolutie wordt al jaren gezocht.
    Nu worden enkel de cellen bereikt die zich in het gebied van de injectie begeven. De kunst is om celspecifieke targets te halen, b.v. alleen de nieren of longen of een bepaald soort eiwit of celtype... Dat is bepaald niet zo eenvoudig. Als dat wel zo was, was de conventionele medicatie in de vorm van small molecules stukken efficiënter en had het veel minder bijwerkingen, omdat het dan altijd het weefsel bereikte dat het moet bereiken ipv overal in het lichaam terecht te komen zoals nu het geval is.
13. wijzerplaat 19 oktober 2021 12:26

    auteur info

    • wijzerplaat

      Lid sinds: 20 jan 2008

      Laatste bezoek: 10 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 314

      Gegeven: 2767

    •    Aantal posts: 1.516

    Hedge Funds Are Piling Into Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (ARWR)
    
    Mon, October 18, 2021, 3:02 PM·6 min read
    
    finance.yahoo.com/news/hedge-funds-pi...
14. Matsversch 19 oktober 2021 12:48

    auteur info

    • Matsversch

      Lid sinds: 29 jul 2020

      Laatste bezoek: 08 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 365

      Gegeven: 798

    •    Aantal posts: 1.372

    quote:

    wijzerplaat schreef op 19 oktober 2021 12:26:

    Hedge Funds Are Piling Into Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (ARWR)
    
    Mon, October 18, 2021, 3:02 PM·6 min read
    
    finance.yahoo.com/news/hedge-funds-pi...
    

    Laat die P3's maar komen
15. Piddy 19 oktober 2021 13:50

    auteur info

    • Piddy

      Lid sinds: 29 okt 2019

      Laatste bezoek: 23 okt 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1064

      Gegeven: 1195

    •    Aantal posts: 2.430

    Kan ARO AAT (FAZIRSIRAN) volgend jaar al het middel op de markt krijgen bij goede data ( phase 2/3 SEQUOIA ) met completion date 07/2022 ?
    Ik plaatste info bij de buren en stelde dezelfde vraag bij DSCRD
16. de tuinman 19 oktober 2021 13:59

    auteur info

    • de tuinman

      Lid sinds: 15 dec 2009

      Laatste bezoek: 10 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4032

      Gegeven: 2224

    •    Aantal posts: 12.840

    clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT039452...
    
    Active, not recruiting
    
    Waarom wordt er niet gerekruteerd? Staan ze op het punt go/no go fase 3???
17. Piddy 19 oktober 2021 14:21

    auteur info

    • Piddy

      Lid sinds: 29 okt 2019

      Laatste bezoek: 23 okt 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1064

      Gegeven: 1195

    •    Aantal posts: 2.430

    Volgende week weten we hopelijk meer!
    Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ARWR) today announced that on October 26, 2021, at 3:00 p.m. ET it will host a key opinion leader (KOL) webinar on ARO-C3, the company's investigational RNA interference (RNAi) therapeutic being developed as a treatment for patients with various complement mediated diseases.
18. wijzerplaat 19 oktober 2021 14:44

    auteur info

    • wijzerplaat

      Lid sinds: 20 jan 2008

      Laatste bezoek: 10 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 314

      Gegeven: 2767

    •    Aantal posts: 1.516

    Study of ARO-C3 in Adult Healthy Volunteers and Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria and Complement-Mediated Renal Disease
    
    First Posted : October 19, 2021
    
    clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT050833...
19. Hulskof 19 oktober 2021 15:10

    auteur info

    • Hulskof

      Lid sinds: 17 apr 2018

      Laatste bezoek: 10 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1226

      Gegeven: 295

    •    Aantal posts: 3.771

    quote:

    de tuinman schreef op 19 oktober 2021 13:59:

    clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT039452...
    
    Active, not recruiting
    
    Waarom wordt er niet gerekruteerd? Staan ze op het punt go/no go fase 3???
    

    Omdat de studie al sinds 2019 loopt. Recruiten doe je enkel als je nog deelnemers nodig hebt. Dat is hier niet het geval.
20. de tuinman 19 oktober 2021 17:06

    auteur info

    • de tuinman

      Lid sinds: 15 dec 2009

      Laatste bezoek: 10 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4032

      Gegeven: 2224

    •    Aantal posts: 12.840

    quote:

    Hulskof schreef op 19 oktober 2021 15:10:

    [...]
    
    Omdat de studie al sinds 2019 loopt. Recruiten doe je enkel als je nog deelnemers nodig hebt. Dat is hier niet het geval.
    

    Dus volgens jou zijn alle patiënten gerekruteerd voor de fase 2b/3 onderzoek?
    
    40 participants
    Ik verwacht voor een fase 3 toch echt meer kandidaten.