Pharming Januari 2022

1. [verwijderd] 5 januari 2022 23:12

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Eric de Rus schreef op 5 januari 2022 23:00:

   Morgen weer nieuwe ronden en kansen.
   
   We gaan 't zien :)))
   
   

   Wel goed douchen vantevoren. :-))))))
2. Wadloper 6 januari 2022 06:57

   auteur info

   • Wadloper

     Lid sinds: 14 okt 2010

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1701

     Gegeven: 3006

   •    Aantal posts: 3.221

   quote:

   Vince.be schreef op 5 januari 2022 22:37:

   [...]
   
   Braniek, jij hoopt omdat iedereen op het forum positief over Pharming spreekt dat de koers van het aandeel omhoog zal gaan. Ik geloof niet dat het zo simpel is.
   

   Vince, jij hoopt omdat iedereen op het forum negatief over Pharming spreekt dat de koers van het aandeel omlaag zal gaan. Ik geloof niet dat het zo simpel is.
   
3. Winst gevend 6 januari 2022 07:08

   auteur info

   • Winst gevend

     Lid sinds: 10 jul 2019

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6440

     Gegeven: 1117

   •    Aantal posts: 5.499

   
   
   PHARMING RECEIVES POSITIVE EMA DECISION ON
   PAEDIATRIC INVESTIGATION PLAN (PIP)
   FOR L E N I O L I S I B IN EUROPE.
   
   
4. Wadloper 6 januari 2022 07:11

   auteur info

   • Wadloper

     Lid sinds: 14 okt 2010

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1701

     Gegeven: 3006

   •    Aantal posts: 3.221

   quote:

   Winst gevend schreef op 6 januari 2022 07:08:

   PHARMING RECEIVES POSITIVE EMA DECISION ON
   PAEDIATRIC INVESTIGATION PLAN (PIP)
   FOR L E N I O L I S I B IN EUROPE.
   
   

   BINGO.
   
   Zie alleen nog niets in mijn mailbox van Pharming.
5. Janssen&Janssen 6 januari 2022 07:16

   auteur info

   • Janssen&Janssen

     Lid sinds: 27 jun 2020

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9656

     Gegeven: 2043

   •    Aantal posts: 4.368

   quote:

   Winst gevend schreef op 6 januari 2022 07:08:

   PHARMING RECEIVES POSITIVE EMA DECISION ON
   PAEDIATRIC INVESTIGATION PLAN (PIP)
   FOR L E N I O L I S I B IN EUROPE.
   
   

   Winstgevend krijg jij sneller biotech info dan VODA????
   WHOEHOE!!!!!
6. Hadrians project 6 januari 2022 07:17

   auteur info

   • Hadrians project

     Lid sinds: 25 sep 2001

     Laatste bezoek: 13 jun 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 172

     Gegeven: 11

   •    Aantal posts: 401

   Staat inmiddels ook in de mailbox
7. Grumpy-XL 6 januari 2022 07:17

   auteur info

   • Grumpy-XL

     Lid sinds: 27 jun 2020

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 927

     Gegeven: 26

   •    Aantal posts: 286

   finance.yahoo.com/news/pharming-recei...
8. Janssen&Janssen 6 januari 2022 07:18

   auteur info

   • Janssen&Janssen

     Lid sinds: 27 jun 2020

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9656

     Gegeven: 2043

   •    Aantal posts: 4.368

   An agreed PIP is the regulatory pathway to market authorization for leniolisib as a treatment of activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome in children
   
   LEIDEN, Netherlands, Jan. 6, 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" or "the Company") (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) announces that a positive decision has been made by the European Medicines Agency (EMA) on the Paediatric Investigation Plan (PIP) for leniolisib, a phosphoinositide 3-kinase (PI3K) inhibitor, currently in development for the treatment of activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS).
   
   The ongoing registration-enabling Phase II/III study has enrolled patients ages 12 years and older. Since APDS also affects younger children, Pharming, as part of the agreed PIP, has developed a clinical plan to include children as young as one year old in future studies.
   
   For the registration of new medicines in Europe, biopharmaceutical companies are required to provide a PIP which outlines the strategy for investigation of a new medicinal product in the paediatric population. The positive PIP opinion from the Paediatric Committee (PDCO) is an endorsement of the clinical program to evaluate the safety and efficacy of leniolisib in patients from 1 year of age to less than 18 years of age with APDS; and the subsequent positive PIP decision of EMA thus paves the way for the potential submission of a Marketing Authorisation Application (MAA) in Europe for leniolisib in the treatment of APDS in adults and adolescents in 2022.
   
   Upon successful completion of the agreed PIP, leniolisib would be eligible for up to an additional two years of marketing exclusivity in the EU, on top of the ten-year EU market exclusivity after market approval as result of its EU Orphan Drug Designation.
   
   Pharming remains on track to announce top-line data from the Phase II/III registration enabling clinical trial of leniolisib for the treatment APDS in Q1 2022.
   
   Chief Medical Officer of Pharming, Anurag Relan, commented:
   
   "We are pleased to have received a positive PIP decision from EMA and accomplish this important regulatory milestone as we continue to advance leniolisib for the treatment of APDS in Europe as well as globally. The approval of the PIP further supports our confidence in the potential of leniolisib to address this orphan disease and population and provides us with a pathway towards marketing approval in Europe, in parallel with our US regulatory strategy. Moving forward, we look forward to continuing to work with the regulatory authorities to bring leniolisib to the European market as expeditiously as possible".
   
   About the Paediatric Committee (PDCO)
   
   The Paediatric Committee (PDCO) is the European Medicines Agency's (EMA) scientific committee responsible for activities on medicines for children and to support the development of such medicines in the European Union by providing scientific expertise and defining paediatric needs.
   
   About the Paediatric Investigation Plan (PIP)
   
   A paediatric investigation plan (PIP) is a development plan aimed at ensuring that the necessary data are obtained through studies in children, to support the authorisation of a medicine for children in Europe. All applications for marketing authorisation for new medicines have to include the results of studies as described in an agreed PIP, unless the medicine is exempt because of a deferral or waiver.
   
   About Activated phosphoinositide 3-kinase d syndrome (APDS)
   
   APDS is an ultra-rare primary immunodeficiency disease that is caused by variants in either of two genes, PIK3CD or PIK3R1. Variants of these genes lead to hyperactivity of the PI3Kd (phosphoinositide 3-kinase delta) pathway.1,2 Balanced signaling in the PI3Kd pathway is essential for physiological immune function. When this pathway is hyperactive, immune cells fail to mature and function properly, leading to immunodeficiency and dysregulation.1,3 APDS is characterized by severe, recurrent sinopulmonary infections, lymphoproliferation, autoimmunity, and enteropathy.4,5 Patients with APDS suffer a median 7-year diagnostic delay.6 Because APDS is a progressive disease, this delay may lead to an accumulation of damage over time, including permanent lung damage and lymphoma.4-7
   
   www.prnewswire.com/nl/persberichten/p...
9. Janssen&Janssen 6 januari 2022 07:18

   auteur info

   • Janssen&Janssen

     Lid sinds: 27 jun 2020

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9656

     Gegeven: 2043

   •    Aantal posts: 4.368

   About leniolisib
   
   Leniolisib is a small molecule inhibitor of the delta isoform of the 110 kDa catalytic subunit of class IA PI3K with immunomodulating and potentially anti-neoplastic activities. Leniolisib inhibits the production of phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphate (PIP3). PIP3 serves as an important cellular messenger specifically activating AKT (via PDK1) and regulates a multitude of cell functions such as proliferation, differentiation, cytokine production, cell survival, angiogenesis, and metabolism. Unlike PI3Ka and PI3Kß which are ubiquitously expressed, PI3K? and PI3K? are expressed primarily in cells of hematopoietic origin. The central role of PI3K? in regulating numerous cellular functions of the adaptive immune system (B-cells and to a lesser extent T cells) as well as the innate immune system (neutrophil, mast cells, and macrophages) strongly indicates that PI3K? is a valid and potentially effective therapeutic target for several immune diseases.
   
   To date, leniolisib has proven to be safe and well tolerated during the Phase 1 first-in-human trial in healthy subjects, and in the 12-week dose-escalation study in APDS patients
   
   About Pharming Group N.V.
   
   Pharming Group N.V. is a global, commercial stage biopharmaceutical company developing innovative protein replacement therapies and precision medicines for the treatment of rare diseases and unmet medical needs.
   
   The flagship of our portfolio is our recombinant human C1 esterase inhibitor (rhC1INH) franchise. C1INH is a naturally occurring protein that down regulates the complement and contact cascades in order to control inflammation in affected tissues.
   
   Our lead product, RUCONEST®, is the first and only plasma-free rhC1INH protein replacement therapy. It is approved for the treatment of acute hereditary angioedema (HAE) attacks. We are commercializing RUCONEST® in the United States, the European Union and the United Kingdom through our own sales and marketing organization, and the rest of the world through our distribution network.
   
   In addition, we are investigating the clinical efficacy of rhC1INH in the treatment of further indications, including pre-eclampsia, acute kidney injury and severe pneumonia as a result of COVID-19 infections.
   
   We are also studying our oral precision medicine, leniolisib (a phosphoinositide 3-kinase delta, or PI3K delta, inhibitor), for the treatment of activated PI3K delta syndrome, or APDS, in a registration enabling Phase 2/3 study in the United States and Europe.
   
   Additionally, we entered into a strategic collaboration with Orchard Therapeutics to research, develop, manufacture and commercialize OTL-105, a newly disclosed investigational ex-vivo autologous hematopoietic stem cell (HSC) gene therapy for the treatment of HAE.
   
   Furthermore, we are leveraging our transgenic manufacturing technology to develop next-generation protein replacement therapies, most notably for Pompe disease, which is currently in preclinical development.
   
   Forward-looking Statements
   
   This press release contains forward-looking statements, including with respect to timing and progress of Pharming's preclinical studies and clinical trials of its product candidates, Pharming's clinical and commercial prospects, Pharming's ability to overcome the challenges posed by the COVID-19 pandemic to the conduct of its business, and Pharming's expectations regarding its projected working capital requirements and cash resources, which statements are subject to a number of risks, uncertainties and assumptions, including, but not limited to the scope, progress and expansion of Pharming's clinical trials and ramifications for the cost thereof; and clinical, scientific, regulatory and technical developments. In light of these risks and uncertainties, and other risks and uncertainties that are described in Pharming's 2020 Annual Report and the Annual Report on Form 20-F for the year ended December 31, 2020 filed with the U.S. Securities and Exchange Commission, the events and circumstances discussed in such forward-looking statements may not occur, and Pharming's actual results could differ materially and adversely from those anticipated or implied thereby. Any forward-looking statements speak only as of the date of this press release and are based on information available to Pharming as of the date of this release.
10. Wadloper 6 januari 2022 07:18

    auteur info

    • Wadloper

      Lid sinds: 14 okt 2010

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1701

      Gegeven: 3006

    •    Aantal posts: 3.221

    quote:

    tcc schreef op 6 januari 2022 07:17:

    Staat inmiddels ook in de mailbox
    

    Heb ik een tragere mailbox haha.
    But thanks.
11. TonR 6 januari 2022 07:18

    auteur info

    • TonR

      Lid sinds: 22 jan 2018

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6454

      Gegeven: 21182

    •    Aantal posts: 6.227

    quote:

    Eric de Rus schreef op 5 januari 2022 19:43:

    [...]
    
    Wat ben je de laatste tijd narrig Wilbar? :))
    

    Hij is wel te pruimen.
12. sportliefhebber 6 januari 2022 07:19

    auteur info

    • sportliefhebber

      Lid sinds: 22 nov 2004

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1492

      Gegeven: 2248

    •    Aantal posts: 6.387

    quote:

    Winst gevend schreef op 6 januari 2022 07:08:

    PHARMING RECEIVES POSITIVE EMA DECISION ON
    PAEDIATRIC INVESTIGATION PLAN (PIP)
    FOR L E N I O L I S I B IN EUROPE.
    
    

    Ik zie het staan op de site van pharming.
    De stijging naar 1,- kan beginnen.
    Prachtig nieuws.
13. TonR 6 januari 2022 07:21

    auteur info

    • TonR

      Lid sinds: 22 jan 2018

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6454

      Gegeven: 21182

    •    Aantal posts: 6.227

    quote:

    Vince.be schreef op 5 januari 2022 20:07:

    [...]
    
    Zouden we niet allemaal stoppen met die persoonlijke aanvallen die begonnen met iemand die mij een idioot noemde ....
    
    Uiteindelijk, gaat het over het feit dat we allemaal Pharming graag alle dagen groen op de beurs willen zien.
    

    Stop jij dan met je eeuwige klaagzang?
14. The passenger 6 januari 2022 07:28

    auteur info

    • The passenger

      Lid sinds: 18 feb 2019

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1281

      Gegeven: 1987

    •    Aantal posts: 881

    quote:

    sportliefhebber schreef op 6 januari 2022 07:19:

    [...]
    Ik zie het staan op de site van pharming.
    De stijging naar 1,- kan beginnen.
    Prachtig nieuws.
    

    Ze moesten wel publiceren, anders waren wij er wsl als de kippen bij….
    
    Let the hunger games begin.
    
    Pharming #1
    
    Salut
15. ron stw 6 januari 2022 07:30

    auteur info

    • ron stw

      Lid sinds: 25 jun 2020

      Laatste bezoek: 25 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 172

      Gegeven: 715

    •    Aantal posts: 643

    quote:

    Wadloper schreef op 6 januari 2022 06:57:

    [...]
    
    Vince, jij hoopt omdat iedereen op het forum negatief over Pharming spreekt dat de koers van het aandeel omlaag zal gaan. Ik geloof niet dat het zo simpel is.
    
    

    eind dit jaar gaan we pas de een euro zien .(zonder te onderbouwen)
16. Wadloper 6 januari 2022 07:31

    auteur info

    • Wadloper

      Lid sinds: 14 okt 2010

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1701

      Gegeven: 3006

    •    Aantal posts: 3.221

    quote:

    ron stw schreef op 6 januari 2022 07:30:

    [...] eind dit jaar gaan we pas de een euro zien .(zonder te onderbouwen)
    

    'zonder te onderbouwen' ??? Waar ben jij mee bezig man ?
17. Bromsnor 6 januari 2022 07:34

    auteur info

    • Bromsnor

      Lid sinds: 11 feb 2001

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2237

      Gegeven: 330

    •    Aantal posts: 5.266

    Zou dit echt iets met de koers gaan doen?
    We gaan het zien om 09.00 uur.
18. Iris 6 januari 2022 07:35

    auteur info

    • Iris

      Lid sinds: 28 jun 2020

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1682

      Gegeven: 1744

    •    Aantal posts: 741

    Dus ook bevestiging dat de uitslag van de trail in Q1 komt. Zijn we voor nu ook even weer klaar met die discussie:)
19. Theo3 6 januari 2022 07:37

    auteur info

    • Theo3

      Lid sinds: 01 jan 2000

      Laatste bezoek: 26 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3570

      Gegeven: 1508

    •    Aantal posts: 11.753

    quote:

    Wadloper schreef op 6 januari 2022 07:11:

    [...]
    
    BINGO.
    
    Zie alleen nog niets in mijn mailbox van Pharming.
    

    Jawel hoor alleen jammer dat amerika weer eens onderuit is gegaan
    goed bericht slechte timing
    
20. sportliefhebber 6 januari 2022 07:40

    auteur info

    • sportliefhebber

      Lid sinds: 22 nov 2004

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1492

      Gegeven: 2248

    •    Aantal posts: 6.387

    quote:

    Theo3 schreef op 6 januari 2022 07:37:

    [...]
    
    Jawel hoor alleen jammer dat amerika weer eens onderuit is gegaan
    goed bericht slechte timing
    
    

    Ach....Pharming is altijd al tegendraads.
    Eindelijk nieuws, dat er toe doet.
    Nog wel een lange weg te gaan, maar nu laten ze tenminste zien op de goede weg te zijn.