Internationaal schreef op 22 maart 2023 14:47:
De potentiele gebruikscasus voor Leniolisib is veel breeder dan de kleine groep die nu een formele diagnose APDS hebben. Zie de hieronder weergegeven citaten. In alle genoemde symptomatologie, is het gebruik van dit middel mogelijk als onderdeel van een breder behandeling. Ook gevallen van ontregelde immuunrespons als gevolg van orgaan transplantatie gelden als gegadigde kandidaten voor dit middel.
“The clinical phenotype of APDS typically includes significant nonmalignant lymphoproliferation (including bronchial and intestinal lymphoid hyperplasia and lymphadenopathy/splenomegaly/hepatomegaly), increased risk of malignant lymphoma and immunodysregulation resulting in recurrent oto-sino-pulmonary infections and bronchiectasis, chronic Epstein-Barr virus (EBV) and cytomegalovirus (CMV) viremia, and an increased risk of autoimmune disease including cytopenias.2,6,18,20”
“leniolisib may be a new treatment option for patients with pathological activation of the PI3Kd pathway, as in B-cell malignancies or autoimmune disorders including Sjögren syndrome, systemic lupus erythematosus, or rheumatoid arthritis”
www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...