€URO-Trader schreef op 15 mei 2023 15:22:
De sponsoring is in april 2022 overgedragen aan Pharming Technologies BV, Nederland.
Sectie uitvouwen
Sectie samenvouwen
Wat is geactiveerd fosfoinositide 3-kinase-deltasyndroom (APDS)?
Wat is het geschatte aantal patiënten met de aandoening?
Op het moment van aanwijzing trof het geactiveerde fosfoinositide 3-kinase-deltasyndroom ongeveer 0,01 op de 10.000 mensen in de Europese Unie (EU). Dit kwam overeen met een totaal van ongeveer 500 mensen*
en ligt onder het plafond voor de aanwijzing wees , dat 5 mensen op de 10.000 is. Dit is gebaseerd op de informatie verstrekt door de sponsor en de kennis van het Comité voor weesgeneesmiddelen ( COMP ) .
*Ten behoeve van de aanwijzing wordt het aantal patiënten met de aandoening geschat en beoordeeld op basis van gegevens uit de Europese Unie, IJsland, Liechtenstein, Noorwegen en het Verenigd Koninkrijk. Dit vertegenwoordigt een bevolking van 519.200.000 (Eurostat 2020).
Toch wel een dingetje, weesgeneesmiddel???