Winst gevend schreef op 4 december 2023 01:26:
.
As a gene therapy, the overarching aim of OTL-105 is to deliver a non-mutated version of the SERPING1 gene
to patients’ cells, thereby restoring their ability to produce a functional version of the C1-INH protein.
According to Orchard Therapeutics, preclinical studies to date show the investigational therapy,
leads to high levels of SERPING1 gene activity in several cell types, and to C1-INH protein production.
Met nog 27 dagen op de calender wachten we op de "beloofde" stand van zaken bij OTL-105
en eveneens de FDA gerelateerde uitkomst over de 2e indicatie voor leniolisib.
Al het andere nieuws wordt verwacht in Q1 en Q2 2024 met als toetje de Joenja verkopen,
van de in totaal in aanmetking komende 150 gevonden 12+ patiënten in de US,
en hopelijk "Eindelijk" de Europese goedkeuring voor Joenja en vergelijkbare UK aanvraag.
Voorloping ga ik er vanuit dat de totale omzet HAE & APDS
dit jaar gaat uitkomen zo rond de 230 miljoen.