Pharming februari 2024

1. Natal 2 februari 2024 12:06

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 18 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4970

     Gegeven: 523

   •    Aantal posts: 8.643

   Mee eens Bangku.
2. BassieNL 2 februari 2024 12:12

   auteur info

   • BassieNL

     Lid sinds: 13 okt 2018

     Laatste bezoek: 18 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9700

     Gegeven: 2526

   •    Aantal posts: 14.074

   quote:

   Sharen schreef op 2 februari 2024 10:53:

   [...]
   En dat snap ik dus niet van Pharming: ze hebben een grote kans gemist.
   
   Want iedereen begrijpt dat zolang er geen/nauwelijks winst is er ook niet veel van de koers hoeft te worden verwacht.
   
   Men had dus minimaal al een kostenbesparingsprogramma moeten aankondigen, toen men die verder best mooie omzetcijfers meldde in januari.
   

   De een beetje winst of verlies is voor de koers niet zo van belang.
   
   Aandeelhouders worden wél enthousiast van een spectaculaire omzetstijging.
   Dat zag na het PB van een maand geleden.
   
   De focus ligt op omzetgroei en uitbreiding van de businesscase en niet op kostenbesparingen.
   Ik snap dat wel.
3. Braniek 2 februari 2024 12:25

   auteur info

   • Braniek

     Lid sinds: 04 mrt 2020

     Laatste bezoek: 18 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9958

     Gegeven: 3635

   •    Aantal posts: 6.422

   quote:

   Japaho schreef op 2 februari 2024 07:58:

   [...]
   
   De roze bril blijft gewoon op. Er zijn hier posters die stellen dat ze op dit moment meer dan 14.000 euro in de plus staan met Pharming. Dat ze dan niet verkopen en in de Tech / chippers gaan, zoals de USA aandelen Microsoft, Nvidia, AMD , Amazon, ( Of Besi, ASML en ASMI) waar het geld tegen de plinten klotst en de koersen maar doordenderen, daar begrijp ik helemaal niks van....
   

   ach Japiooo. Af en toe contrair beleggen heeft mij geen windeieren gebracht. zoals Altice, Delta Lloyd, claims Avantium, Corbion. daarnaast wat solide beleggingen ASMI, ASML, BESI, NN, Prosus, , ING. misschien snap je nu me een beetje. en afgunst ken ik al helemaal niet. door wantrouwen zie ik bij anderen juist afgunst. daar begrijp ik helemaal niets van
4. biobert 2 februari 2024 13:22

   auteur info

   • biobert

     Lid sinds: 19 jun 2000

     Laatste bezoek: 18 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 344

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 1.139

   Weet iemand wanneer de EMA beslist over toelating leniolisib in Europa?
5. De amateur 2 februari 2024 13:37

   auteur info

   • De amateur

     Lid sinds: 09 okt 2014

     Laatste bezoek: 18 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4385

     Gegeven: 833

   •    Aantal posts: 8.324

   www.iex.nl/Premium/Adviezen/789855/Be...
   
   Voor de premium leden. (Inhoud niet delen dat levert een schorsing op)
6. rabbit in your headlights 2 februari 2024 13:40

   auteur info

   • rabbit in your headlights

     Lid sinds: 23 dec 2019

     Laatste bezoek: 18 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2033

     Gegeven: 9426

   •    Aantal posts: 1.215

   quote:

   Lord Apollyon schreef op 1 februari 2024 15:25:

   [...]
   Heel verstandig. Een verloren wedstrijd kun je niet meer winnen, de volgende nog wel.
   

   Met deze opmerking denk je alles te weten , feit is je weet helemaal niets.
7. Vertrouwen 2 februari 2024 13:43

   auteur info

   • Vertrouwen

     Lid sinds: 14 apr 2023

     Laatste bezoek: 18 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2973

     Gegeven: 2103

   •    Aantal posts: 2.014

   quote:

   biobert schreef op 2 februari 2024 13:22:

   Weet iemand wanneer de EMA beslist over toelating leniolisib in Europa?
   

   Verwacht wordt Q1 2024.
   Dus kan nog tot eind maart.
8. Rikos 2 februari 2024 13:52

   auteur info

   • Rikos

     Lid sinds: 31 mrt 2020

     Laatste bezoek: 18 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1766

     Gegeven: 1954

   •    Aantal posts: 1.788

   quote:

   biobert schreef op 2 februari 2024 13:22:

   Weet iemand wanneer de EMA beslist over toelating leniolisib in Europa?
   

   Bijlage:
9. Lord Apollyon 2 februari 2024 14:00

   auteur info

   • Lord Apollyon

     Lid sinds: 14 jun 2021

     Laatste bezoek: 18 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2209

     Gegeven: 450

   •    Aantal posts: 3.802

   quote:

   Braniek schreef op 2 februari 2024 12:25:

   [...]
   ach Japiooo. Af en toe contrair beleggen heeft mij geen windeieren gebracht. zoals Altice, Delta Lloyd, claims Avantium, Corbion. daarnaast wat solide beleggingen ASMI, ASML, BESI, NN, Prosus, , ING. misschien snap je nu me een beetje. en afgunst ken ik al helemaal niet. door wantrouwen zie ik bij anderen juist afgunst. daar begrijp ik helemaal niets van
   

   Gaap ... dit doet me denken aan een forumlid met alias The Best Trader of the World dat tijdje terug op IEX actief was ... familie?
10. Gadus morhua 2 februari 2024 14:13

    auteur info

    • Gadus morhua

      Lid sinds: 12 mrt 2021

      Laatste bezoek: 18 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1966

      Gegeven: 2585

    •    Aantal posts: 5.723

    Iex-Premium heeft een stuk geschreven over Pharming.
    door Martin Crum
11. Gesina49 2 februari 2024 14:17

    auteur info

    • Gesina49

      Lid sinds: 05 dec 2016

      Laatste bezoek: 18 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 176

      Gegeven: 111

    •    Aantal posts: 717

    Rikos,
    Dank v bijlage.
12. roon 2 februari 2024 14:20

    auteur info

    • roon

      Lid sinds: 30 dec 2014

      Laatste bezoek: 18 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4286

      Gegeven: 2913

    •    Aantal posts: 7.038

    [Modbreak IEX: Gelieve hier geen betaalde IEX Premium content zoals advies en/of koersdoel te plaatsen, bericht is bij dezen verwijderd. Deze account is geschorst.]
13. indianrider 2 februari 2024 14:21

    auteur info

    • indianrider

      Lid sinds: 12 nov 2017

      Laatste bezoek: 18 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 175

      Gegeven: 98

    •    Aantal posts: 721

    Intellia Therapeutics kondigt publicatie aan van positieve tussentijdse fase 1-gegevens voor NTLA-2002 bij patiënten met erfelijk angio-oedeem in de New England Journal of Medicine,
    31 januari 2024.
    PDF-versie
    
    Gegevens versterken het potentieel van NTLA-2002 om angio-oedeemaanvallen te elimineren bij mensen met erfelijk angio-oedeem (HAE) na een enkele dosis
    Een enkele dosis NTLA-2002 leidde tot een gemiddelde vermindering van 95% van het maandelijkse HAE-aanvalspercentage, waarbij 9 van de 10 patiënten volledig aanvalsvrij bleven na de primaire observatieperiode van 16 weken tot en met de laatst gerapporteerde follow-up
    NTLA -2002 werd goed verdragen op alle dosisniveaus
    Tweede NEJM-publicatie van initiële klinische gegevens voor Intellia's in vivo CRISPR-gebaseerde onderzoekstherapieën
    
    CAMBRIDGE, Mass., 31 januari 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NTLA), een toonaangevend genbewerkingsbedrijf in de klinische fase dat zich richt op het revolutioneren van de geneeskunde met op CRISPR gebaseerde therapieën, heeft vandaag aangekondigd dat tussentijdse resultaten van het fase 1-gedeelte van de fase 1/2-studie van NTLA-2002 online zijn gepubliceerd in de New England Journal. van de geneeskunde (NEJM). NTLA-2002 is een in vivo CRISPR-gebaseerde genbewerkingstherapie die in ontwikkeling is als een behandeling met een enkele dosis voor erfelijk angio-oedeem (HAE), een zeldzame genetische aandoening die leidt tot potentieel levensbedreigende zwellingsaanvallen.
    
    “Ondanks de momenteel beschikbare behandelingen worden mensen met erfelijk angio-oedeem nog steeds geconfronteerd met frequente angst voor hun volgende zwellingsaanval. De tussentijdse gepubliceerde klinische gegevens van NTLA-2002 suggereren dat een enkele dosis NTLA-2002 angio-oedeemaanvallen kan elimineren bij mensen die lijden aan erfelijk angio-oedeem”, aldus Intellia President en Chief Executive Officer John Leonard, MD. “We zijn zeer bemoedigd door deze gegevens en kijken ernaar uit Ik kijk ernaar uit om later dit jaar een uitgebreide follow-up van fase 1 en de resultaten van fase 2 te presenteren. Bovendien blijven we op koers om in de tweede helft van 2024 een wereldwijd cruciaal onderzoek naar NTLA-2002 te starten, onder voorbehoud van feedback van de toezichthouders. Dit is het tweede opeenvolgende op Intellia in vivo CRISPR gebaseerde programma waarvan de eerste klinische gegevens worden gepubliceerd in de New England Journal of Medicine, wat de enorme potentiële impact die ons eigen genbewerkingsplatform zou kunnen hebben op de toekomst van de menselijke gezondheid verder ondersteunt.”
    
    Uit de gerapporteerde gegevens bleek dat een enkele dosis NTLA-2002 leidde tot een gemiddelde vermindering van 95% van het maandelijkse aantal HAE-aanvallen bij alle 10 patiënten in het Fase 1-gedeelte. Negen van de tien patiënten bleven volledig aanvalsvrij na de primaire observatieperiode van 16 weken tot en met de laatste follow-up. Bovendien hebben alle patiënten die stopten met de gelijktijdige langdurige HAE-profylaxebehandeling na toediening van NTLA-2002 (n=6) geen HAE-aanvallen gerapporteerd sinds het staken ervan. NTLA-2002 wordt bij alle dosisniveaus goed verdragen. De meest frequent gemelde bijwerkingen waren milde, voorbijgaande infusiegerelateerde reacties en vermoeidheid. De gegevens werden eerder gedeeld in een late presentatie op het Hybrid Congress van de European Academy of Allergy and Clinical Immunology in 2023.
    
    Over het NTLA-2002 Klinische Programma
    Intellia's lopende Fase 1/2 studie evalueert de veiligheid en activiteit van NTLA-2002 bij volwassenen met Type I of Type II erfelijk angio-oedeem (HAE). De fase 1/2 is een internationale, open-label studie die is ontworpen om een ??dosisniveau van NTLA-2002 te identificeren voor verdere evaluatie in een fase 3-studie. De inschrijving voor fase 1/2 is voltooid. Intellia is van plan om de mondiale, cruciale fase 3-studie in de tweede helft van 2024 te starten, onder voorbehoud van feedback van de toezichthouders. Bezoek klinischetrials.gov (NCT05120830) voor meer details.
    
    Over NTLA-2002
    Gebaseerd op de Nobelprijswinnende CRISPR/Cas9-technologie, heeft NTLA-2002 het potentieel om de eerste eenmalige behandeling voor erfelijk angio-oedeem (HAE) te worden. NTLA-2002 is ontworpen om HAE-aanvallen te voorkomen door het kallikreïne B1-gen (KLKB1) te inactiveren, dat codeert voor prekallikreïne, het voorlopereiwit van kallikreïne. Tussentijdse klinische gegevens uit Fase 1 lieten een dramatische vermindering van het aanvalspercentage zien, evenals een consistente, diepe en duurzame vermindering van de kallikreïnespiegels. NTLA-2002 heeft vijf opmerkelijke aanduidingen van de toezichthouders ontvangen, waaronder de weesgeneesmiddel- en RMAT-aanduiding door de Amerikaanse Food and Drug Administration, het Innovation Passport door de Britse Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), de Priority Medicines (PRIME)-aanduiding door de European Medicines Agency, evenals de aanwijzing als weesgeneesmiddel door de Europese Commissie.
    
    Over erfelijk angio-oedeem
    Erfelijk angio-oedeem (HAE) is een zeldzame, genetische ziekte die wordt gekenmerkt door ernstige, terugkerende en onvoorspelbare ontstekingsaanvallen in verschillende organen en weefsels van het lichaam, die pijnlijk, invaliderend en levensbedreigend kunnen zijn. Er wordt geschat dat één op de 50.000 mensen last heeft van HAE. Hoewel er geen remedie bekend is voor HAE, zijn er preventieve en on-demand behandelingsopties om de aandoening te helpen beheersen, inclusief profylaxe op lange en korte termijn om zwellingsaanvallen te voorkomen. De huidige behandelingsopties omvatten vaak levenslange therapieën, waarvoor mogelijk chronische intraveneuze (IV) of subcutane (SC) toediening van wel tweemaal per week of dagelijkse orale toediening nodig is om een ??constante onderdrukking van het ziektepad voor ziektecontrole te garanderen. Ondanks chronische toediening komen er nog steeds doorbraakaanvallen voor. Kallikreïne-remming is een klinisch gevalideerde strategie voor de preventieve behandeling van HAE-aanvallen.
    
    Over Intellia Therapeutics
    Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA) is een toonaangevend genbewerkingsbedrijf in de klinische fase dat zich richt op het revolutioneren van de geneeskunde met op CRISPR gebaseerde therapieën. De in vivo-programma's van het bedrijf maken gebruik van CRISPR om nauwkeurige bewerking van ziekteverwekkende genen direct in het menselijk lichaam mogelijk te maken. De ex vivo-programma's van Intellia maken gebruik van CRISPR om menselijke cellen buiten het lichaam te ontwikkelen voor de behandeling van kanker en auto-immuunziekten. De diepgaande wetenschappelijke, technische en klinische ontwikkelingservaring van Intellia, samen met haar mensen, helpt de norm te bepalen voor een nieuwe klasse medicijnen. Om het volledige potentieel van genbewerking te benutten, blijft Intellia de mogelijkheden van zijn op CRISPR gebaseerde platform uitbreiden met nieuwe bewerkings- en leveringstechnologieën. Lees meer op intelliatx.com en volg ons @intelliatx.
14. roon 2 februari 2024 14:22

    auteur info

    • roon

      Lid sinds: 30 dec 2014

      Laatste bezoek: 18 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4286

      Gegeven: 2913

    •    Aantal posts: 7.038

    Goed lezen,
    
    Taxaties
    Er is vooralsnog geen reden wijzigingen door te voeren in onze taxaties voor Pharming. De omzet uit Ruconest zal naar verwachting voor de komende jaren (nog) niet geraakt worden door de CRISPR-Cas-methode: dat zal vermoedelijk pas een aantal jaar later het geval zijn, en in ieder geval nog niet voor de periode t/m 2026. Dat laatste jaartal is overigens onze eigen schatting.
    
    En nu hup die koers weer omhoog,hahaha.
    
    Goed gezien,Crum.
15. De amateur 2 februari 2024 14:24

    auteur info

    • De amateur

      Lid sinds: 09 okt 2014

      Laatste bezoek: 18 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4385

      Gegeven: 833

    •    Aantal posts: 8.324

    @roon, zou je post nog verwijderen als het kan. Premium artikelen mag je NIET delen.
16. roon 2 februari 2024 14:28

    auteur info

    • roon

      Lid sinds: 30 dec 2014

      Laatste bezoek: 18 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4286

      Gegeven: 2913

    •    Aantal posts: 7.038

    quote:

    De amateur schreef op 2 februari 2024 14:24:

    @roon, zou je post nog verwijderen als het kan. Premium artikelen mag je NIET delen.
    

    Echt,dat kan toch iedereen zien op de iex site.Dit artikel is toch al geplaatst voor iedereen op iex.En ik heb geen Premium.
17. Roonie giant 2 februari 2024 14:39

    auteur info

    • Roonie giant

      Lid sinds: 23 sep 2021

      Laatste bezoek: 18 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 531

      Gegeven: 3447

    •    Aantal posts: 370

    Fase 3 is de meest omvangrijke klinische onderzoeksfase. Deze onderzoeken kunnen meer dan vier jaar duren.
    
    En dan moet dat medicijn nog door de FDA/EMA keuring geraken ...
18. Rikos 2 februari 2024 14:39

    auteur info

    • Rikos

      Lid sinds: 31 mrt 2020

      Laatste bezoek: 18 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1766

      Gegeven: 1954

    •    Aantal posts: 1.788

    quote:

    Gesina49 schreef op 2 februari 2024 14:17:

    Rikos,
    Dank v bijlage.
    

    De dank is voor G. Hendriks denk ik, die heeft dit schema hier destijds geplaatst, ik heb het alleen gekopiëerd.
19. Beur 2 februari 2024 14:42

    auteur info

    • Beur

      Lid sinds: 26 dec 2022

      Laatste bezoek: 18 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6219

      Gegeven: 459

    •    Aantal posts: 3.409

    Bijzonder maar ook weer niet echt, die plotselinge verbazing en ophef over de mogelijkheden van crispr-therapieën voor HAE.
    Ik plaatste hier al minstens 8 jaar geleden allerlei info over. Maar als pakweg de NOS of De Telegraaf hierover berichten is het plotseling groot nieuws, wordt men wakker en neemt men het serieus. Ondertussen wordt er op dit vlak al veel meer gedaan dan louter hetgene dat nu bekend is geworden door de wetenschappers in Amsterdam
20. Vertrouwen 2 februari 2024 14:49

    auteur info

    • Vertrouwen

      Lid sinds: 14 apr 2023

      Laatste bezoek: 18 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2973

      Gegeven: 2103

    •    Aantal posts: 2.014

    quote:

    Beur schreef op 2 februari 2024 14:42:

    Bijzonder maar ook weer niet echt, die plotselinge verbazing en ophef over de verschillende crispr-therapieën voor HAE.
    Ik plaatste hier al minstens 8 jaar jaren geleden allerlei info over. Maar als pakweg de NOS of De Telegraaf hierover berichten is het plotseling groot nieuws, wordt men wakker en neemt men het serieus.
    

    Zou die huidige publicatie en belangstelling komen door het feit dat er nu echt mensen mee zijn behandeld ?
    
    Denk het wel.