Delta2 schreef op 3 februari 2024 20:14:
Artikel 12-'23 Modulating the PI3K Signalling Pathway in Activated PI3K Delta Syndrome: a Clinical Perspective.
In de tab 'discussion' blijken de onderzoekers in algemene zin voorzichtig in hun conclusie's gezien het nog ontbreken van voldoende lange termijndata.
Zou zomaar kunnen dat de vragen bij de EMA lange termijn georiënteerd zijn geweest.
'Concluderend zal de behandeling van APDS waarschijnlijk een genuanceerde modulatie van de PI3K-route vereisen, aangezien de gevolgen van overremming net zo schadelijk kunnen zijn als die welke verband houden met overactiviteit. Specifieke PI3Kd-remming heeft een veelbelovende nieuwe en gerichte behandelingsoptie opgeleverd, maar een beter begrip van de effecten van PI3K-routeregulatie op verschillende punten, nauwkeurigere responsmetingen en veiligheidsgegevens op langere termijn zullen waarschijnlijk onze behandeling van patiënten met deze aandoening verbeteren.'
link.springer.com/article/10.1007/s10...