Pharming Group NL0010391025

Pharming Mei 2024

1. Natal 29 mei 2024 13:54

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 01 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4621

     Gegeven: 454

   •    Aantal posts: 8.273

   quote:

   Beur schreef op 29 mei 2024 13:46:

   [...]De fout die jij een een paar anderen hier steeds maken is te wijzen op een oral explanation van "slechts 20 minuten" , die met andere woorden daarom weinig om het hand zal hebben.
   Die 20 minuten slaan alleen maar op de tijd die Ph. krijgt om op basis van wetenschappelijke argumenten de issues die de CHMP ziet uit de weg te ruimen.
   Ná die 20 minuten volgt er nog een discussie tussen de Commissie en Ph.. Het is dus geen kwestie van alles even in een twintigtal minuutjes afhandelen.
   

   Prima om dat te weten, dan is het meer de wetenschappelijke argumenten presenteren lijkt me. En daarna de discussie.
   
   Fijn dat het meer duidelijk is geworden.
2. aextracker 29 mei 2024 14:16

   auteur info

   • aextracker

     Lid sinds: 23 feb 2006

     Laatste bezoek: 31 jan 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 10298

     Gegeven: 1921

   •    Aantal posts: 15.048

   Laat het proces bij CHMP-EMA gewoon zijn\haar werk doen.
   Onbetreden wetenschappelijke paden, leiden nou eenmaal tot veel vragen.
   In de EU leidt de aanvraag blijkbaar tot meer vragen dan in de procedure die de FDA in USA volgde.
   
   Zolang er niets NIET is besloten JOENJA toe te laten blijft ALLES mogelijk qua toelating van Leniolisib tot de EU markt.
   Gewoon een kwestie van geduld hebben en houden !
   Alle speculaties, veronderstellingen en posts op dit forum maken het verschil niet.
3. Natal 29 mei 2024 14:21

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 01 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4621

     Gegeven: 454

   •    Aantal posts: 8.273

   quote:

   aextracker schreef op 29 mei 2024 14:16:

   Laat het proces bij CHMP-EMA gewoon zijn\haar werk doen.
   Onbetreden wetenschappelijke paden, leiden nou eenmaal tot veel vragen.
   In de EU leidt de aanvraag blijkbaar tot meer vragen dan in de procedure die de FDA in USA volgde.
   
   Zolang er niets NIET is besloten JOENJA toe te laten blijft ALLES mogelijk qua toelating van Leniolisib tot de EU markt.
   Gewoon een kwestie van geduld hebben en houden !
   Alle speculaties, veronderstellingen en posts op dit forum maken het verschil niet.
   

   Denk je dan dat wij invloed kunnen uitoefenen op de EMA.
   
   Het bespreken van het proces, mogelijkheden, onmogelijkheden etc, dat is toch iets wat bij uitstek.op een forum thuishoort.
4. Beleggersfront_K10 29 mei 2024 14:21

   auteur info

   • Beleggersfront_K10

     Lid sinds: 03 mrt 2020

     Laatste bezoek: 31 jan 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 174

     Gegeven: 272

   •    Aantal posts: 148

   Ruconest in de EU levert echt bijna niks op.
   Joenja in Europa moet ongeveer €350.000 per patiënt opleveren lezen wij. Weet iemand of dit accuraat is?
5. Melkkoe APDS 29 mei 2024 14:27

   auteur info

   • Melkkoe APDS

     Lid sinds: 23 sep 2020

     Laatste bezoek: 31 jan 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1282

     Gegeven: 50

   •    Aantal posts: 1.308

   quote:

   Beleggersfront_K10 schreef op 29 mei 2024 14:21:

   Ruconest in de EU levert echt bijna niks op.
   Joenja in Europa moet ongeveer €350.000 per patiënt opleveren lezen wij. Weet iemand of dit accuraat is?
   

   Voor future indicaties is het weldegelijk van belang.
6. Kees J 29 mei 2024 14:45

   auteur info

   • Kees J

     Lid sinds: 26 jan 2023

     Laatste bezoek: 29 jan 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 233

     Gegeven: 104

   •    Aantal posts: 182

   quote:

   Beur schreef op 29 mei 2024 10:20:

   [...]Zie na mijn reactie nu ook jouw post. In die zin oneens dat ik op dit moment nog geen eventueel bericht van withdrawal verwacht zou hebben: Ph. heeft zelf mogelijk nog geen feedback ontvangen.
   In wat betreft de scope van de aanvraag: die heeft alleen betrekking op Joenja voor APDS en niet op mogelijke uitbreidingen.
   

   Dankje. Ik bedoelde trouwens niet uitbreidingen naast APDS (mag zeker niet), maar uitbreiding van APDS (weet ik nog steeds niet hoe dat zit).
   
   Ik dacht trouwens dat normaal gesproken ontvangt de aanvrager direct na de besloten commissie discussie feedback krijgt over de trend. Zoals ik het begreep is feedback over de trend normaal de afsluiting van de OE. Uiteraard is niet gezegd dat deze aangegeven trend volledig overeenkomt met de uiteindelijk formeel gecommuniceerde aanbevelingen. P9 op www.ema.europa.eu/en/documents/other/...
   
   "4. The Committee, working party or scientific advisory group as appropriate shall not make any
   conclusions during these presentations in the presence of the company representatives or the third
   parties.
   5. In all cases the applicant/marketing authorisation holder is informed of the trend at CHMP level at
   the end of the scientific discussion ahead of any formal vote to conclude the evaluation process."
7. Kees J 29 mei 2024 14:48

   auteur info

   • Kees J

     Lid sinds: 26 jan 2023

     Laatste bezoek: 29 jan 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 233

     Gegeven: 104

   •    Aantal posts: 182

   Had geen zin om veel te googlen en te lezen. Heb dus ff ChatGPT gebruikt welke stappen er zijn in het OE process :-)
   
   De mondelinge toelichtingsvergadering van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) in de Europese Unie omvat verschillende stappen:
   
   1) Voorbereiding door de aanvrager: De aanvrager dient zijn aanvraagdossier voor vergunning voor het in de handel brengen (MAA) in bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Dit dossier bevat uitgebreide gegevens over de kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel.
   
   2) Voorbereiding door het EMA: De wetenschappelijke comités van het EMA, waaronder het CHMP, beoordelen het MAA-dossier en bereiden zich voor op de mondelinge toelichtingsvergadering.
   
   3) Mondelinge toelichtingsvergadering: Tijdens deze vergadering presenteert de aanvrager zijn MAA aan de leden van het CHMP. De presentatie omvat doorgaans belangrijke gegevens met betrekking tot de kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel. De leden van het CHMP kunnen vragen stellen en verduidelijking vragen aan de aanvrager tijdens de presentatie.
   
   4) Discussie en vragen: Na de presentatie van de aanvrager is er een discussie onder de leden van het CHMP over de MAA. Commissieleden kunnen verdere vragen stellen, aanvullende informatie vragen of bezorgdheid uiten over specifieke aspecten van de aanvraag.
   
   5) Reacties van de aanvrager: De aanvrager gaat in op eventuele vragen of zorgen die door de leden van het CHMP naar voren zijn gebracht tijdens de discussie. Ze verstrekken uitleg, aanvullende gegevens of verduidelijkingen indien nodig om hun aanvraag te ondersteunen.
   
   5) Beraadslaging: Na de presentatie van de aanvrager en de daaropvolgende discussie beraadslagen de leden van het CHMP over de MAA. Ze overwegen alle gepresenteerde informatie, inclusief de reacties van de aanvrager en de beoordeling van de gegevens door de commissie.
   
   6) Feedback en aanbevelingen: Het CHMP geeft feedback aan de aanvrager over de trend van de discussie tijdens de vergadering. Deze feedback kan initiële indrukken, zorgen of gebieden bevatten waar verdere informatie of verduidelijking nodig is. Het CHMP formuleert vervolgens zijn aanbevelingen met betrekking tot de MAA, die meestal na de vergadering aan de aanvrager worden meegedeeld.
   
   7) Kennisgeving van de uitkomst: De uiteindelijke uitkomst van de beoordeling van het CHMP, inclusief de aanbevelingen voor de MAA, wordt schriftelijk aan de aanvrager meegedeeld na de vergadering. Deze kennisgeving omvat meestal eventuele voorwaarden of vereisten die moeten worden vervuld voor de verlening van de MAA, evenals eventuele aanvullende stappen die nodig kunnen zijn.
   
   Deze stappen zijn ontworpen om een grondig en transparant beoordelingsproces te waarborgen voor geneesmiddelen die een vergunning voor het in de handel brengen aanvragen in de Europese Unie.
8. [verwijderd] 29 mei 2024 15:00

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Beleggersfront_K10 schreef op 29 mei 2024 14:21:

   Ruconest in de EU levert echt bijna niks op.
   Joenja in Europa moet ongeveer €350.000 per patiënt opleveren lezen wij. Weet iemand of dit accuraat is?
   

   Dat zijn afspraken die Pharming per land gaat maken met de verzekeraars. Enkele dagen terug had ik een overzicht gemaakt met uitgangspunt 1 patiënt per M inwoners en vergoeding West-Europa € 200.000,- en Oost-Europa € 100.000,-
   Die 1 per M is aan de lage (veilige) kant. Eer zijn diverse bronnen die spreken van 1,5 per M
   Ook heb ik alleen die landen meegenomen waar een verplichte zorgverzekering is. USA heeft die niet en volgens gegevens is 8,7% niet verzekerd en daarom dat percentage van totaal afgetrokken. Totale omzet dan $ 258M
   
   Helaas kwamen er alleen reacties die het aantal patiënten in de USA in twijfel trokken. Pharming heeft er meer dan 200 geïdentificeerd terwijl ik het over een prognose voor toekomstige omzet had. En dan reken ik op 306 mogelijke patiënten.
   
   Mijn bijdrage kwam voort omdat de P/E ratio voor Pharming zo rond de 2 ligt. Dat zie je alleen bij groeiaandelen. Dus is het zaak te onderzoeken in hoeverre en toekomstige groei zit in de omzet/winst van Pharming.
   De vraag heb ik ook gesteld aan Copilot (IA), die zegt het volgende ervan. Zie onder. Wereldwijd 840 geïdentificeerd, dus met mijn 938 potentiële patiënten zit ik m.i. aan de voorzichtige kant.
   
   Pharming heeft in de Verenigde Staten meer dan 200 patiënten geïdentificeerd met Activated Phosphoinositide 3-kinase Delta Syndrome (APDS). Wereldwijd zijn er meer dan 840 patiënten met APDS geïdentificeerd. Bovendien zijn er in de VS meer dan 1.100 patiënten met een genetische variant waarvan een deel mogelijk als APDS moet worden beschouwd. Deze cijfers zijn gebaseerd op de meest recente financiële resultaten en updates van Pharming Group.

   Bijlage:
9. bammie 29 mei 2024 15:01

   auteur info

   • bammie

     Lid sinds: 03 jun 2012

     Laatste bezoek: 31 jan 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1624

     Gegeven: 475

   •    Aantal posts: 12.492

   quote:

   Natal schreef op 29 mei 2024 13:54:

   [...]
   
   Prima om dat te weten, dan is het meer de wetenschappelijke argumenten presenteren lijkt me. En daarna de discussie.
   
   Fijn dat het meer duidelijk is geworden.
   

   Het hele stappenplan staat omschreven in onderstaande link.
   
   Bron:
   www.ema.europa.eu/en/human-regulatory...
10. Natal 29 mei 2024 15:03

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 01 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4621

      Gegeven: 454

    •    Aantal posts: 8.273

    Wat mag ik onder trend verstaan?
11. De amateur 29 mei 2024 15:06

    auteur info

    • De amateur

      Lid sinds: 09 okt 2014

      Laatste bezoek: 31 jan 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4344

      Gegeven: 829

    •    Aantal posts: 8.280

    quote:

    Beleggersfront_K10 schreef op 29 mei 2024 14:21:

    Ruconest in de EU levert echt bijna niks op.
    Joenja in Europa moet ongeveer €350.000 per patiënt opleveren lezen wij. Weet iemand of dit accuraat is?
    

    Weet zelfs Pharming niet. Gaat allemaal afhangen van onderhandelingen die per land gedaan worden.
12. Kees J 29 mei 2024 15:16

    auteur info

    • Kees J

      Lid sinds: 26 jan 2023

      Laatste bezoek: 29 jan 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 233

      Gegeven: 104

    •    Aantal posts: 182

    quote:

    Natal schreef op 29 mei 2024 15:03:

    Wat mag ik onder trend verstaan?
    

    Of de commissie overwegend positief, overwegend negatief of duidelijk mixed is richting de opinie of dat ze bijvoorbeeld toch nog extra info willen hebben omdat ze nog geen goede opinie voor adoption kunnen vormen.
13. Jinxter 29 mei 2024 15:29

    auteur info

    • Jinxter

      Lid sinds: 15 mrt 2020

      Laatste bezoek: 31 jan 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1799

      Gegeven: 546

    •    Aantal posts: 1.209

    quote:

    Kees J schreef op 29 mei 2024 12:22:

    Mocht Pharming trouwens een positief/negatief advies krijgen deze week, dan hoeven ze niet perse te wachten met de press release tot de publicatie van de highlights. Hetzelfde geldt trouwens als ze een nieuwe lijst met outstaning issues krijgen, maar een PB voor de highlights wordt hier meestal niet gedaan omdat dit een standaard onderdeel is van het MAA proces en je anders aangeeft dat er iets sterk afwijkends is. De vorige keer hebben ze dat dacht ik ook niet gedaan.
    
    @Jinxter, ik zou eerder verwachten dat als ze deze week een opinion krijgen, dat dat vrijdag voorbeurs gecommuniceerd wordt.
    

    Kees J,
    
    Dat is zeker een mogelijkheid, echter is Pharming aanwezig geweest en heeft een presentatie gegeven, zijn er mogelijk vragen beantwoord welke aan pharming gesteld zijn en heeft Pharming hierop feedback gekregen.
    Donderdag is de laatste bijeenkomt, ik dacht sluiting 21:30 uur.....
    Na beurs Nasdaq en voorbeurs Euronext zou er dan zoalsik verwacht een PB gepubliceerd worden.
    
    Vrijdag morgen worden de highlights gepubliceerd op de EMA website
    
    Nogmaals het is een verwachting van mij persoonlijk.
    
    Cheers
14. Natal 29 mei 2024 15:35

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 01 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4621

      Gegeven: 454

    •    Aantal posts: 8.273

    quote:

    Kees J schreef op 29 mei 2024 15:16:

    [...]
    
    Of de commissie overwegend positief, overwegend negatief of duidelijk mixed is richting de opinie of dat ze bijvoorbeeld toch nog extra info willen hebben omdat ze nog geen goede opinie voor adoption kunnen vormen.
    

    Ok verstansen
15. Kees J 29 mei 2024 15:45

    auteur info

    • Kees J

      Lid sinds: 26 jan 2023

      Laatste bezoek: 29 jan 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 233

      Gegeven: 104

    •    Aantal posts: 182

    quote:

    Jinxter schreef op 29 mei 2024 15:29:

    [...]
    
    Kees J,
    
    Dat is zeker een mogelijkheid, echter is Pharming aanwezig geweest en heeft een presentatie gegeven, zijn er mogelijk vragen beantwoord welke aan pharming gesteld zijn en heeft Pharming hierop feedback gekregen.
    Donderdag is de laatste bijeenkomt, ik dacht sluiting 21:30 uur.....
    Na beurs Nasdaq en voorbeurs Euronext zou er dan zoalsik verwacht een PB gepubliceerd worden.
    
    Vrijdag morgen worden de highlights gepubliceerd op de EMA website
    
    Nogmaals het is een verwachting van mij persoonlijk.
    
    Cheers
    

    Yup, ik denk ook dat we ff moeten afwachten tot donderdag avond nabeurs / vrijdag ochtend voorbeurs (Voor grotere impact events denk ik dat ze eerder voorbeurs kiezen). En anders nog iets langer de notulen eind van de vrijdag ochtend afwachten.
16. Winst gevend 29 mei 2024 16:09

    auteur info

    • Winst gevend

      Lid sinds: 10 jul 2019

      Laatste bezoek: 31 jan 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6377

      Gegeven: 1112

    •    Aantal posts: 5.452

    Q1 2024 Joenja omzet berekening.
    
    Joenja 1e kwartaalomzet was 9.6 miljoen met 83 patiënten met betaalde contracten.
    dat is/was dus 116,000 per kwartaal-contract,
    
    Joenja-jaaromzet zit momenteel dus op van 464,000 per jaarcontract.
    De rest gaat/ging op aan royalties, couponkortingen en andere kosten.
    
    Met een Joenja-OpEx van 30,2 miljoen in Q1
    kwam Pharming uit op een NetLoss van 12,4 miljoen tegen 9,6 miljoen omzet uit Joenja, ook in Q1.
    
    Met de bevestigde outlook van 280 miljoen in 2024, voor ruconest en joenja,
    zou dit vooruitzicht voor Pharming winstgevend kunnen zijn ergens in 2024.
    
    Maar dan zullen het aantal Joenja contracten in Q2 wel flink moeten groeien.
17. Emmen2019 29 mei 2024 16:30

    auteur info

    • Emmen2019

      Lid sinds: 14 mrt 2016

      Laatste bezoek: 22 jan 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 662

      Gegeven: 154

    •    Aantal posts: 1.272

    bammie
    29 mei 2024 15:01
    auteur info
    quote:
    Natal schreef op 29 mei 2024 13:54:
    
    [...]
    
    Prima om dat te weten, dan is het meer de wetenschappelijke argumenten presenteren lijkt me. En daarna de discussie.
    
    Fijn dat het meer duidelijk is geworden.
    Het hele stappenplan staat omschreven in onderstaande link.
    
    Bron:
    www.ema.europa.eu/en/human-regulatory...
    
    Bammie : Hartelijk dank voor de link , even een en ander vertaald met Translate en dan weet je hoe dicht Pharming bij de Potienele eindstreep is gekomen, persoonlijk vind ik de opmerking dat normaal gesproken de Commissie in Consensus een advies uitbrengt veel zeggend , is er geen Concensus dan loopt het proces nog weer even door, waarbij Pharming ook nog weer in Beroep kan gaan mocht er geen Positief eind beslissing vallen. Althans zo lees ik het in grote lijnen, maar dat het voor nu dicht bij de Eindstreep is dan lees ik er ook weer uit., het si dus gewoon wachten hoe het kwartje valt eind deze week.
    
    Met vriendelijke en nuchtere groet vanuit het mooie Drenthe Emmen
18. Pimplepurple 29 mei 2024 16:34

    auteur info

    • Pimplepurple

      Lid sinds: 15 apr 2020

      Laatste bezoek: 31 jan 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 167

      Gegeven: 336

    •    Aantal posts: 88

    Toch weer een duw naar beneden vandaag. Vertrouwen blijkt te voet te komen, voorlopig zit de pas er niet in.
    
    Ik verwacht zelf deze week ook geen nieuws die de koers heftig zal doen bewegen, daarvoor zullen we nog een maandje geduld moeten hebben.
19. retro 29 mei 2024 16:43

    auteur info

    • retro

      Lid sinds: 05 okt 2017

      Laatste bezoek: 31 jan 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 386

      Gegeven: 1109

    •    Aantal posts: 2.086

    Zelf ga ik alvast een kooporder zetten van 0.71 je weet nooit.
20. fanaat 29 mei 2024 16:51

    auteur info

    • fanaat

      Lid sinds: 26 apr 2018

      Laatste bezoek: 31 jan 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3819

      Gegeven: 107

    •    Aantal posts: 4.386

    Wegwezen nog altijd het beste advies. Waarom omdat pharming niet open is over toekomst joenja en wat de problemen zijn bij de EMA. De repercussie voor de usa komt steeds dichterbij