antop schreef op 23 september 2024 11:42:
[...]
(ABM FN-Dow Jones) De lopende regulatoire beoordeling van het middel leniolisib van Pharming voor de behandeling van APDS in de Europese Unie loopt vertraging op. Dit meldde Pharming donderdagavond laat.
Na de bijeenkomst van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik, of CHMP, van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) tussen 27 en 30 mei, ontving Pharming een bijgewerkte Lijst van Uitstaande Kwesties.
"Hierin werd het positieve klinische voordeel en de veiligheid van leniolisib voor patiënten met APDS bevestigd, conform de beoordeling door de Ad Hoc Expert Group (AEG), echter bevatte het document nog één kwestie op het gebied van chemie, productie en controles (CMC)", aldus het Leidse bedrijf.
De CMC-kwestie heeft volgens Pharming betrekking op de definitie van regulatoire startmaterialen die zijn toegepast in het productieproces voor leniolisib.
"Omdat Pharming is gecommitteerd om aan alle specifieke vereisten van het CHMP te voldoen, werden aanvullende gegevens en kwaliteitscontroles verstrekt en stelde Pharming voor om het CMC-verzoek na goedkeuring uit te voeren", maar daar ging het CHMP niet mee akkoord.
Het Comité stelde dat deze inspanningen voorafgaand aan een goedkeuring moeten worden voltooid en verleende Pharming daarom uitstel tot januari 2026 om de kwestie te beantwoorden.
"Pharming is reeds gestart met de door het CHMP vereiste productieactiviteiten, en verwacht deze voor het eind van deze deadline af te ronden", zei het bedrijf donderdagavond.
CEO Sijmen de Vries gaf aan "teleurgesteld" te zijn door het uitstel van de Europese licentie, maar tegelijkertijd is Pharming "verheugd" dat het CHMP positief heeft geoordeeld over het klinische voordeel van leniolisib voor APDS-patiënten.
Terwijl Pharming nauw blijft samenwerken met het EMA en het CHMP om goedkeuring te verkrijgen voor leniolisib in Europa voor mensen met APDS, zet het bedrijf alle klinische ontwikkelings- en vroege toegangsprogramma's voort, aldus de topman.
Leniolisib is al wel commercieel beschikbaar in de Verenigde Staten, nadat ruim een jaar geleden goedkeuring werd verkregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration.
De vertraging die de goedkeuring oploopt in de EU, heeft geen invloed op de eerder afgegeven indicatie voor de totale omzet in 2024, aldus Pharming.