sudo chmod schreef op 11 december 2024 07:21:
[...]
De medicijn wordt pas vanaf 2025 aangevraagd voor goedkeuring. De studie was klein met maar 21 kinderen en duurde kort (12 weken). Er was geen vergelijkingsgroep.
Haken en ogen dus. De goedkeuring kan jaren duren. Als het lukt, kan het middel duur worden - je weet hoe dat gaat met zeldzame ziektes. Plus: verzekeraars moeten het willen vergoeden.