Pharming januari 2025

1. pakman 8 januari 2025 12:47

   auteur info

   • pakman

     Lid sinds: 10 jul 2020

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2357

     Gegeven: 3348

   •    Aantal posts: 4.686

   quote:

   BassieNL schreef op 8 januari 2025 12:37:

   [...]
   Ik snap je punt.
   Denk je dat er bij hele overtuigende tussenresultaten andere woorden waren gebruikt?
   
   Het ging nog maar om 40 personen, die 24 weken zijn behandeld.
   Uiteindelijk moet het gaat om 180 personen, die 48 weken zijn behandeld.
   

   dat niet alleen ook omdat de patienten zeer moeilijk te vinden zijn en 2 het meestal voorkomt bij oudere dames dus mensen op leeftijd en als je bij deze groep de 30sec zit en staand test gaat doen zullen er heel veel oudere last van hebben hoe ouder hoe slappere spieren cq kracht verdwijnt en al met al denk ik dan ook dat dit 1 vd reden zal zijn voor de fda om het af te wijzen en geen enkel bedrijf zich hieraan gaat wagen mbt een overname...
2. Rikos 8 januari 2025 12:51

   auteur info

   • Rikos

     Lid sinds: 31 mrt 2020

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1708

     Gegeven: 1935

   •    Aantal posts: 1.745

   quote:

   aextracker schreef op 8 januari 2025 12:15:

   [...]
   
   Zoals aangehaald, ben ik geen kenner, doch een liefhebber, die een mening en visie post.
   Het woord kenner is door jouw gebruikt Rikos.
   Lees je eigen pist gewoon ff terug :).
   
   Wat Sijmen zei en zegt, trekt U zelf telkenmale in twijfel.
   Toch gaat U er nu op koersen.
   Dat is op zijn minst merkwaardig, doch vind het zelf wel grappig eigenlijk.
   Ondanks de open deur van beur :).
   
   Ik verwacht, dat het sneller en goedkoper gaat met Abliva AB dan Sijmen voorspelde deze keer.
   Hij laat de toko netjes achter voor zijn opvolger met kennis van zaken.
   Hopelijk volgt er Q1 finale goedkeuring.
   
   De NOK gebruik ik niet licht, en wordt soms door de Moderator overgenomen.
   Niet altijd, want dat recht is exclusief voorbehouden aan Henk !
   
   Je hoeft het nl. niet eens te zijn om iets af te keuren :)
   Een mening en visie delen is nooit misleidend, zeker niet als je op een forum als deze acteert !
   

   U bent degene die meldt kennis, ervaring en inzicht te hebben in Pharming. (Zie onder)
   Dus wederom, Uw woorden niet die van mij. ( weer zo'n kleine subtiele misleiding)
   
   Het gaat er niet om dat ik het niet eens ben met een mening, het gaat om het feit dat de Vries zegt dat de door ontwikkeling 100 tot 125 miljoen kost en u een compleet ander onrealistich bedrag post als "visie". Dat is gewoon pure misleiding en al het andere wat u er bij haalt is een pure afleidingspoging zoals ook de reactie op de post van Beur die u subtiel maar duidelijk op uw misleidingen wijst.
   
   Een visie in gebaseerd op feiten en realiteiten en niet op een droom/verzinsel zoals uw begroting van de toekomstige ontwikkelings kosten i.r.t KL1333, dan heet het gewoon misleiding omdat S de Vries, die we volgens u altijd moet geloven, met heel andere bedragen komt
   
   U mag maar daar voor nokken maar het zijn toch echt uw teksten.
   
   Wel mooi dat u op z'n " Branieks" nog even de moderatie er bij wil halen. Geeft schitterend uw intentie aan.
   
   M.i. dan
   
   
   
   aextracker
   17 april 2021 11:31
   
   Ik investeer inmiddels bewust in Pharming, omdat ik e o.b.v. de feiten en de ontwikkelingen welke ik zie steeds meer in geloof en zelfs wet een beetje trots wat "dutch b io-tech's laten zien" !
   
   Mijn geloof is gericht op een koersdoel van ergens tussen een bandbreedte van Euro 1.80 - 2,10.
   Bij die waardering is Pharming ca, euro 1.5 Mrd waard, wat in 2023 , ca. 6 keer de dan geldende omzet is (Euro 250 Mln)
   Omzet die ik tegen die tijd winstgevender acht te kunnen zijn, dan het nu is o.b.v. lagere produktie en researchkosten en een 2e vol jaar omzet met leniolisb die dan kan zijn gerealiseerd. In de tussenfase kan Pharming (zonder allocatie \overname tussentijds) ca. euro 200 Mln aan cash middelen tot haar beschikking hebben, die aangewend kan worden om de pipeline verder uit te bouwen.
   
   Je doet het bedrijf en de CEO naar mijn kennis en ervaring \ inzicht in Pharming , opgebouwd in de laatste 5 jaar , volstrekt onrecht aan naar mijn mening. Voorheen belegde ik er af en toe in , maar meer voor de sport en de ritjes.
   
3. Natal 8 januari 2025 12:51

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4863

     Gegeven: 506

   •    Aantal posts: 8.547

   quote:

   pakman schreef op 8 januari 2025 12:47:

   [...]
   
   dat niet alleen ook omdat de patienten zeer moeilijk te vinden zijn en 2 het meestal voorkomt bij oudere dames dus mensen op leeftijd en als je bij deze groep de 30sec zit en staand test gaat doen zullen er heel veel oudere last van hebben hoe ouder hoe slappere spieren cq kracht verdwijnt en al met al denk ik dan ook dat dit 1 vd reden zal zijn voor de fda om het af te wijzen en geen enkel bedrijf zich hieraan gaat wagen mbt een overname...
   

   Nee hoor, wetenschappelijke relevante testen. Dat is al een tijdje geleden besproken op het forum . Niet gelezen?
4. Natal 8 januari 2025 12:54

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4863

     Gegeven: 506

   •    Aantal posts: 8.547

   Zo langzamerhand zie ik nogal wat zinloze forum vervuiling in de vorm van persoonlijke vetes Moderator. Misschien zo langzamerhand tijd om in te grijpen? Niet te haggelen dit :-(
5. antop 8 januari 2025 12:59

   auteur info

   • antop

     Lid sinds: 05 nov 2007

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3712

     Gegeven: 176

   •    Aantal posts: 13.294

   1,8 mil verhandeld nu en groen €0,933 Voda blijf nog maar ff weg.Op je brommer?
6. roon 8 januari 2025 13:02

   auteur info

   • roon

     Lid sinds: 30 dec 2014

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4225

     Gegeven: 2868

   •    Aantal posts: 6.972

   Er moet iets bekend zijn anders is dit niet te verklaren met een beurs die omlaag gaat.
7. E Green 8 januari 2025 13:03

   auteur info

   • E Green

     Lid sinds: 30 sep 2018

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 244

     Gegeven: 265

   •    Aantal posts: 520

   Hij gaat er stiekem vandoor!!
8. BLOO7 8 januari 2025 13:05

   auteur info

   • BLOO7

     Lid sinds: 28 mrt 2017

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1514

     Gegeven: 1327

   •    Aantal posts: 5.885

   quote:

   E Green schreef op 8 januari 2025 13:03:

   Hij gaat er stiekem vandoor!!
   

   Voda is wandelen…. :-)
9. Beur 8 januari 2025 13:09

   auteur info

   • Beur

     Lid sinds: 26 dec 2022

     Laatste bezoek: 03 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6111

     Gegeven: 448

   •    Aantal posts: 3.361

   quote:

   BassieNL schreef op 8 januari 2025 12:37:

   [...]
   Ik snap je punt.
   Denk je dat er bij hele overtuigende tussenresultaten andere woorden waren gebruikt?
   
   Het ging nog maar om 40 personen, die 24 weken zijn behandeld.
   Uiteindelijk moet het gaat om 180 personen, die 48 weken zijn behandeld.
   

   Ja, ik vermoed dat Abliva het bij echt overtuigende resultaten toch wat "juichender" anders had gepresenteerd maar ik wil hiermee zeker niet zeggen dat ik denk dat die resultaten per definitie niet goed zullen zijn. Ze kunnen ook kiezen voor een voorzichtige, meer bescheiden initiële benadering ervan.
   Eigenlijk heb je bij een geschatte PMD-populatie van 85.000 zoals bij PMD zelfs een kleine 400 honderd pp nodig voor een foutmarge van 0,05 maar bij farmaceutische trials werkt men in overleg met de instanties doorgaans met kleinere onderzoeksgrootten en al helemaal bij rare diseases.
   En over die groep van 40pp had je toch wel cijfermatig iets "harders" kunnen zeggen lijkt me. De Fase II/II Leniolisib studie omvatte bijvoorbeeld ook maar 37 pp..
10. Sharen 8 januari 2025 13:18

    auteur info

    • Sharen

      Lid sinds: 06 feb 2018

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 11075

      Gegeven: 6067

    •    Aantal posts: 5.085

    quote:

    Natal schreef op 8 januari 2025 12:54:

    Zo langzamerhand zie ik nogal wat zinloze forum vervuiling in de vorm van persoonlijke vetes Moderator. Misschien zo langzamerhand tijd om in te grijpen? Niet te haggelen dit :-(
    

    Het is inderdaad ongelofelijk hoe iemand steeds alleen maar mede-forumgenoten berispt om daar naar zijn mening 'misleiding' mee tegen te gaan.
    
    Maar niet uniek, want wie wel eens op Station Leiden komt:
    
    Daar zit aan de oostkant van het station een oudere verwarde vrouw die dagelijks urenlang tegen vertrekkende fietsers roept: "Niet op de stoep fietsen, niet doen.. ".
    
    Urenlang, elke dag weer, winter en zomer :-)
11. E Green 8 januari 2025 13:32

    auteur info

    • E Green

      Lid sinds: 30 sep 2018

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 244

      Gegeven: 265

    •    Aantal posts: 520

    quote:

    BLOO7 schreef op 8 januari 2025 13:05:

    [...]
    
    Voda is wandelen…. :-)
    

    blijft maar lopen Vida,was schijnbeweging!!
12. antop 8 januari 2025 13:38

    auteur info

    • antop

      Lid sinds: 05 nov 2007

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3712

      Gegeven: 176

    •    Aantal posts: 13.294

    Het was idd een beweging om hoog te verkopen en ff 65 0,9265 om de koers weer lager te zetten…centen werk..daar moet je geduld voor hebben..Je zie5 dat ze dat zowel omhoog als omlaag kunnen zetten met deze volumes.
    Maar hoeveel aandelen staan er ook alweer uit…dus
13. Rikos 8 januari 2025 13:42

    auteur info

    • Rikos

      Lid sinds: 31 mrt 2020

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1708

      Gegeven: 1935

    •    Aantal posts: 1.745

    quote:

    Sharen schreef op 8 januari 2025 13:18:

    [...]
    Het is inderdaad ongelofelijk hoe iemand steeds alleen maar mede-forumgenoten berispt om daar naar zijn mening 'misleiding' mee tegen te gaan.
    
    Maar niet uniek, want wie wel eens op Station Leiden komt:
    
    Daar zit aan de oostkant van het station een oudere verwarde vrouw die dagelijks urenlang tegen vertrekkende fietsers roept: "Niet op de stoep fietsen, niet doen.. ".
    
    Urenlang, elke dag weer, winter en zomer :-)
    

    Weet u wat ongelooflijk is?
    
    Dat u mij aanspreekt dat ik niet inhoudelijk genoeg ben en als ik dan een misleiding bloot leg vergezeld van feiten die door pharming naar buiten wordt gebracht ( dus inhoud vanuit pharming ) dan begint u nu weer te klagen.
    
    Het is natuurlijk wel inhoudelijk om hier een fitness leeftijd te posten of te posten over een oudere verwarde vrouw aan de oostkant van station Leiden.
    
    Wat u dus eigelijk zegt is dat als mensen über positief en grof misleidend posten iedereen zijn mond moet houden en als ze dat niet doen dan moet men maar onzinnige vergelijkingen met verwarde mensen maken?????.
    
    Vreemde redenering van iemand die anderen berispt over de niet inhoudelijkheid.
    
    M.i. dan
14. BassieNL 8 januari 2025 13:44

    auteur info

    • BassieNL

      Lid sinds: 13 okt 2018

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 9670

      Gegeven: 2517

    •    Aantal posts: 14.063

    quote:

    Beur schreef op 8 januari 2025 13:09:

    [...]Ja, ik vermoed dat Abliva het bij echt overtuigende resultaten toch wat "juichender" anders had gepresenteerd maar ik wil hiermee zeker niet zeggen dat ik denk dat die resultaten per definitie niet goed zullen zijn. Ze kunnen ook kiezen voor een voorzichtige, meer bescheiden initiële benadering ervan.
    Eigenlijk heb je bij een geschatte PMD-populatie van 85.000 zoals bij PMD zelfs een kleine 400 honderd pp nodig voor een foutmarge van 0,05 maar bij farmaceutische trials werkt men in overleg met de instanties doorgaans met kleinere onderzoeksgrootten en al helemaal bij rare diseases.
    En over die groep van 40pp had je toch wel cijfermatig iets "harders" kunnen zeggen lijkt me. De Fase II/II Leniolisib studie omvatte bijvoorbeeld ook maar 37 pp..
    

    Dank voor je reactie.
    
    De interim resultaten na 24 weken met die 40 patienten (Wave 1)waren dus positief.
    Later in 2024 is nog gemeld dat laatste patient in Wave 1 de 48 weken heeft volbracht.
    This month, the program reached a significant milestone with the completion of the 48-week dosing in the final patient in Wave 1, marking the end of the first phase of the study.
    
    De resultaten daarvan zijn niet gepubliceerd. Maar wel is de volgende opmerking gemaakt:
    now, we have demonstrated that KL1333 maintains a strong safety profile even after long-term dosing, with no drug-related serious adverse events (SAEs) reported to date.
    
    En Pharming zal ongetwijfeld wel de data hebben kunnen inzien in de d.d. fase voorafgaand aan het overnamebod.
15. Triple A 8 januari 2025 13:48

    auteur info

    • Triple A

      Lid sinds: 04 nov 2021

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5015

      Gegeven: 690

    •    Aantal posts: 1.536

    quote:

    Beur schreef op 8 januari 2025 13:09:

    [...]Ja, ik vermoed dat Abliva het bij echt overtuigende resultaten toch wat "juichender" anders had gepresenteerd maar ik wil hiermee zeker niet zeggen dat ik denk dat die resultaten per definitie niet goed zullen zijn. Ze kunnen ook kiezen voor een voorzichtige, meer bescheiden initiële benadering ervan.
    Eigenlijk heb je bij een geschatte PMD-populatie van 85.000 zoals bij PMD zelfs een kleine 400 honderd pp nodig voor een foutmarge van 0,05 maar bij farmaceutische trials werkt men in overleg met de instanties doorgaans met kleinere onderzoeksgrootten en al helemaal bij rare diseases.
    En over die groep van 40pp had je toch wel cijfermatig iets "harders" kunnen zeggen lijkt me. De Fase II/II Leniolisib studie omvatte bijvoorbeeld ook maar 37 pp..
    

    Het doel van een interim analyse is om vast te stellen of het zin heeft om door te gaan met de studie (geen onnodige verspilling van gelden). In de groep van 40 personen zit naar ik aanneem ook een deel placebo patiënten. Dus de groep die KL1333 kreeg is kleiner.
    
    Na de tussentijdse resultaten is er een grotere kans dat deze studie voor de volledige groep statistisch significante eindresultaten gaat opleveren (“passed futility”)
    
    Het zou buitengewoon onverstandig zijn geweest om bij een groep van 40 patiënten waarvan een deel placebo kreeg al iets te roepen over statistische significantie. Als de eindresultaten dan beter of slechter zijn leidt dat alleen maar tot discussie of teleurstelling. Bovendien kunnen te concrete uitspraken over effectiviteit ook het resultaat van de rest van de studie beïnvloeden.
    
    -
16. BassieNL 8 januari 2025 13:51

    auteur info

    • BassieNL

      Lid sinds: 13 okt 2018

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 9670

      Gegeven: 2517

    •    Aantal posts: 14.063

    quote:

    Triple A schreef op 8 januari 2025 13:48:

    [...]
    
    Het doel van een interim analyse is om vast te stellen of het zin heeft om door te gaan met de studie. In de groep van 40 personen zit naar ik aanneem ook een deel placebo. Dus de groep die KL1333 kreeg is kleiner.
    
    Na de tussentijdse resultaten is er een grotere kans dat deze studie voor de volledige groep statistisch significante eindresultaten gaat opleveren (“passend fuyility”)
    
    Het zou buitengewoon onverstandig zijn geweest om bij een groep van 40 patiënten waarvan een deel placebo kreeg al iets te roepen over statistische significantie. Als de eindresultaten dan beter of slechter zijn leidt dat alleen maar tot discussie of teleurstelling. Bovendien kunnen te concrete uitspraken over effectiviteit ook het resultaat van de rest van de studie beïnvloeden.
    
    -
    

    verhouding medicijn:placebo is 3:2
17. voda 8 januari 2025 14:06

    auteur info

    • voda

      Lid sinds: 02 dec 2005

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 93368

      Gegeven: 22894

    •    Aantal posts: 384.247

    quote:

    antop schreef op 8 januari 2025 12:59:

    1,8 mil verhandeld nu en groen €0,933 Voda blijf nog maar ff weg.Op je brommer?
    

    Ja, scooter.... helaas zakte het weer in elkaar (die koers dan)
    
    0,927
    8-jan-2025 14:00:13
    -0,002 (-0,22%)
    Dagrange 0,918 - 0,945
    2.951.678
    Gem. (3M) 6,7M
18. [verwijderd] 8 januari 2025 14:11

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    youtu.be/qny8N5vhaJI?feature=shared
    
    KL1333: Innovative therapy in late-stage development
    Project status: Positive interim analysis of data from patients in Wave 1 of the FALCON study
    FALCON is a Phase 2, global, randomized, placebo-controlled, potentially registrational study evaluating the safety and efficacy of KL1333 in adult patients with primary mitochondrial disease who experience consistent, debilitating fatigue and myopathy (muscle weakness), the most common and impairing symptoms.
    
    A total of 180 patients with mitochondrial DNA mutations who meet the eligibility criteria are randomized 3:2 to receive KL1333 (50mg-100mg) or placebo twice daily for 48 weeks. The two alternative primary endpoints assess consistent fatigue (using the PROMIS Fatigue Mitochondrial Disease Short Form) and myopathy (using the 30 second Sit-to-Stand test), only one of which must be positive to file for marketing approval.
    
    In June 2023, the first patient was dosed. In July 2024, an interim analysis evaluating 24-week data from the first wave of patients confirmed the strong safety profile of KL1333, and both primary endpoints passed futility, meaning that both have the potential to demonstrate benefit in the final analysis of the study.
    
    KL1333 has Orphan Drug Designation (ODD) in both Europe and the U.S. as well as Fast Track designation in the U.S.
19. G3rwin 8 januari 2025 14:37

    auteur info

    • G3rwin

      Lid sinds: 24 nov 2010

      Laatste bezoek: 28 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 209

      Gegeven: 84

    •    Aantal posts: 256

    quote:

    Butterfly schreef op 8 januari 2025 14:11:

    youtu.be/qny8N5vhaJI?feature=shared
    
    KL1333: Innovative therapy in late-stage development
    Project status: Positive interim analysis of data from patients in Wave 1 of the FALCON study
    FALCON is a Phase 2, global, randomized, placebo-controlled, potentially registrational study evaluating the safety and efficacy of KL1333 in adult patients with primary mitochondrial disease who experience consistent, debilitating fatigue and myopathy (muscle weakness), the most common and impairing symptoms.
    
    A total of 180 patients with mitochondrial DNA mutations who meet the eligibility criteria are randomized 3:2 to receive KL1333 (50mg-100mg) or placebo twice daily for 48 weeks. The two alternative primary endpoints assess consistent fatigue (using the PROMIS Fatigue Mitochondrial Disease Short Form) and myopathy (using the 30 second Sit-to-Stand test), only one of which must be positive to file for marketing approval.
    
    In June 2023, the first patient was dosed. In July 2024, an interim analysis evaluating 24-week data from the first wave of patients confirmed the strong safety profile of KL1333, and both primary endpoints passed futility, meaning that both have the potential to demonstrate benefit in the final analysis of the study.
    
    KL1333 has Orphan Drug Designation (ODD) in both Europe and the U.S. as well as Fast Track designation in the U.S.
    

    Fasttrack is al +- 100 miljoen waard toch als het goedgekeurd wordt?
20. voda 8 januari 2025 14:48

    auteur info

    • voda

      Lid sinds: 02 dec 2005

      Laatste bezoek: 03 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 93368

      Gegeven: 22894

    •    Aantal posts: 384.247

    Dat was een leuke piek in de koers, en een aardig volume.

    Bijlage: