uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

1. rationeel 27 november 2017 13:38

   auteur info

   • rationeel

     Lid sinds: 07 okt 2004

     Laatste bezoek: 18 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 22854

     Gegeven: 1806

   •    Aantal posts: 65.808

   www.elsevierweekblad.nl/uncategorized...
   
   Het griepvirus H7N9 is zich aan het ontwikkelen in een voor mensen gevaarlijke vorm. Experts houden het virus nauwlettend in de gaten, zonder onnodige paniek te willen veroorzaken.
   
   Onder virologen is H7N9 het onderwerp van gesprek. Het virus werd al in 2013 onder pluimvee in China vastgesteld, maar muteert langzaam in een vorm die gevaarlijk is voor mensen.
   
   Vijfde golf
   
   In 2013 raakten 338 patiënten die met de vogels in aanraking waren geweest, besmet. Hiervan zijn 66 patiënten overleden.
   
   Vanaf oktober vorig jaar stak de vijfde golf van het virus de kop op in China. In totaal besmette het virus ruim 1.600 mensen, van wie zo’n 40 procent is overleden.
   
   Ook hier waren de meeste patiënten in aanraking gekomen met levend pluimvee, maar van enkele gevallen wordt vermoed dat er mens-op-mens-besmetting had plaatsgehad. Dit is hoe dan ook nog niet bewezen.
   
   Hoe staat het er mee?
2. Prof. Dollar 27 november 2017 18:00

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 18 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 195

     Gegeven: 54

   •    Aantal posts: 2.291

   Benitec Biopharma provides update on OPMD orphan disease program blt.irmau.com/irm/showdownloaddoc.asp...
   
   Volgens mij heeft QURE de techniek voor Huntintons van Benitec. En dit mogelijk nieuwe programma doet hetzelfde: 'silence expression of the mutant gene'. Wel opgemerkt dat ze er ook een 'copy of the normal version of the same gene to restore gene function' instoppen.
3. T. Montana 28 november 2017 12:41

   auteur info

   • T. Montana

     Lid sinds: 23 okt 2015

     Laatste bezoek: 09 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 22

     Gegeven: 46

   •    Aantal posts: 390

   Ik geloof dat we met zijn allen altijd vonden dat de productiecapaciteit van QURE niet op waarde werd geschat. Maar ik had eerlijk gezegd geen idee dat het zo belangrijk was:
   
   www.nytimes.com/2017/11/27/health/gen...
4. [verwijderd] 28 november 2017 13:38

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Novel approaches to hemophilia therapy: successes and challenges
   Valder R. Arruda,1-3 Bhavya S. Doshi,1 and Benjamin J. Samelson-Jones1,2
   1
   The Children’s Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA; 2
   Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania, Philadelphia, PA; and 3
   Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics, Philadelphia, PA
   
   New therapies for hemophilia A and hemophilia will likely continue to change clinical practice. Ranging from extended half-life to nonfactor products and gene therapy, these innovative approaches have the potential to enhance the standard of care by decreasing infusion frequency to increase compliance, promoting prophylaxis, offering alternatives to inhibitor patients, and easing route of administration. Each category has intrinsic challenges that may limit the broader application of these promising therapies. To date, none specifically address the challenge of dispersing treatment to the developing world.
   (Blood. 2017;130(21):2251-2256)
   
   www.bloodjournal.org/content/bloodjou...
5. Prof. Dollar 28 november 2017 17:44

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 18 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 195

     Gegeven: 54

   •    Aantal posts: 2.291

   Synpromics announces collaboration with UCL to develop revolutionary gene therapy for Parkinson’s Disease www.synpromics.com/news-media/synprom...
6. Prof. Dollar 28 november 2017 21:58

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 18 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 195

     Gegeven: 54

   •    Aantal posts: 2.291

   Morgen webcast met Matt Kapusta (CEO) én Steve Zelenkofske (CMO)... zouden we toch een aankondiging van nieuwe programma's krijgen? Uit eerdere toespelingen lijkt mij de kans klein, maar toen zou enkel Matt spreken... We zullen zien. twitter.com/Prof_Dollar/status/935612...
7. Fartknock 29 november 2017 21:18

   auteur info

   • Fartknock

     Lid sinds: 24 aug 2010

     Laatste bezoek: 18 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 48

     Gegeven: 36

   •    Aantal posts: 262

   Webcast: Uniqure is bezig een nieuwe benadering voor het bestrijden van hemophilia A. Een die geschikt is voor alle patienten. Volgend jaar meer.
8. Prof. Dollar 30 november 2017 00:56

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 18 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 195

     Gegeven: 54

   •    Aantal posts: 2.291

   quote:

   Fartknock schreef op 29 november 2017 21:18:

   Webcast: Uniqure is bezig een nieuwe benadering voor het bestrijden van hemophilia A. Een die geschikt is voor alle patienten. Volgend jaar meer.
   

   Onderscheiden door nieuwe benadering is leuk en aardig, maar uiteindelijk moeten ze zich onderscheiden in hoge factor VIII. Hoop toch niet dat ze academisch gezien doorslaan.
   
   Ook uit de webcast: Verder gaat Huntington pas in 2019 de kliniek in. Nu loopt een zes maanden durend onderzoek in apen. Pas in 2H18 kan de IND plaatsvinden. Kortom, gaat allemaal weer veel langer duren.
   
   De nieuwe generatie vectoren worden ingezet voor aanpassingen in de dosering. Maar ook dat gaat nog wel twee jaar duren alvorens het wordt toegepast.
   
   Helaas, zonder de nieuwe programma's en geen update hartfalen is er de komende zes maanden weinig fantasie in het aandeel te verwachten.
9. Prof. Dollar 30 november 2017 19:14

   auteur info

   • Prof. Dollar

     Lid sinds: 04 mrt 2011

     Laatste bezoek: 18 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 195

     Gegeven: 54

   •    Aantal posts: 2.291

   Om een gooi te doen om te achterhalen waar QURE mogelijk mee bezig is voor het Hemofilie A programma, herinnerde ik mij een item in het AMC Magazine van september 2016. Het is de moeite waard om te lezen: issuu.com/amcamsterdam/docs/amc_magaz...
   
   Enerzijds wil je de stollingsfactoren stimuleren (hogere VIII), anderzijds wil je de stollingsremmers afremmen (dit zou een interessante aanvulling voor QURE kunnen zijn). Ook interessant is een route vinden waarin stollingsfactor VIII overbodig is.
10. [verwijderd] 30 november 2017 22:03

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Er gaat toch veel gebeuren in deze 6 maanden. Ze gaan 3 patienten behandelen
11. [verwijderd] 1 december 2017 13:53

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    $QURE initiated with a Buy at HCW $28 PT
12. Prof. Dollar 2 december 2017 10:04

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 18 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    quote:

    Spark99 schreef op 30 november 2017 22:03:

    Er gaat toch veel gebeuren in deze 6 maanden. Ze gaan 3 patienten behandelen
    

    Volgens mij niet.
    
    "Concurrent with the start of the six-month lead-in phase of the pivotal study, a short dose-confirmation study is expected to begin in the third quarter of 2018. Three patients will receive a single intravenous (IV) dose of AMT-061 at 2 x 1013 gc/kg and will be evaluated for a period of approximately six weeks to assess FIX activity levels and confirm the dose. [dat is dus over zeven maanden] Each patient will continue to be followed longer term, and no lead-in phase is required for the dose confirmation study."
    
    Grote kans dat QURE in december 2018 de voorlopige resultaten van deze drie patiënten bekendmaakt tijdens de American Society of Hematology (ASH). Dus dit jaar preklinisch, volgend jaar klinisch.
    
    Het betekent ook dat de andere patiënten (mogelijk zo'n 40 stuks) pas in januari 2019 (dus na hun zes maand observatie voor toediening) starten met de toediening van AMT-061.
    
    Nu kunnen we ook doorrekenen: Tijdens ASH 2019 resultaten na 6 maanden en mogelijk in 2Q20 indiening marktgoedkeuring op basis van 12 maanden follow-up.
    
    In 2018 verwacht ik niet dat ze andere patiënten behandelen. Huntington zie ik pas starten in 2019. Datzelfde geldt voor programma's rondom hartfalen. Hopelijk kan men eind 2018 aanvullen met pre-klinische data Hemofilie A (liefst al eerder), hartfalen (liefst ook eerder), Huntington en mogelijk nieuwe programma's. De verwachtingswaarde moet eind 2018 flink omhoog, omdat daarna waarschijnlijk een public offering volgt ter overbrugging tot eind 2020. Eventueel kan een milestone betaling van BMY of nieuw partership verwatering minimaliseren.
13. Prof. Dollar 2 december 2017 13:13

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 18 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    quote:

    T. Montana schreef op 8 november 2017 22:52:

    [..]Chardan verhoogde de PT voor de uitgifte. Maar we doen het er mee. Benieuwd naar de inhoud van het rapport en de argumentatie. Iemand op de lijst van Leerink? [..]
    

    De Chardan update van 19 oktober heb ik wel.
    Bij belangstelling, mail me op prof [punt] dollar [at] outlook.com
    In de reply ontvang je het rapport.
14. [verwijderd] 7 december 2017 10:14

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Interessante post op LifeSciVC:
    lifescivc.com/2017/11/search-novelty-...
    
    Hierin staat dat er beduidend minder aanvragen goedgekeurd zijn voor nieuwe medicatie en dat er ook op prijs wordt geconcureerd, direct na goedkeuring. Dat kan zo zijn invloed gaan hebben op de ontwikkeling van nieuwe therapien, denk ik.
    
15. de breyde 7 december 2017 16:50

    auteur info

    • de breyde

      Lid sinds: 21 sep 2012

      Laatste bezoek: 18 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 10

      Gegeven: 4

    •    Aantal posts: 88

    Gezien de bewegelijkheid van de koers zou je kunnen traden in dit aandeel,
    heeft iemand hier ervaring mee.???
    
    
16. T. Montana 7 december 2017 17:31

    auteur info

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 09 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    Spark/Pfizer publiceren (hele sterke) 1-jaars hem-b data in NEJM.
    
    www.fiercebiotech.com/biotech/one-yea...
    
    Misschien zit het al in de prijs (data al bekend immers), maar Spark is nauwelijks omhoog. QURE echter opeens 10% omhoog.
17. T. Montana 7 december 2017 17:34

    auteur info

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 09 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    Jefferies over de NEJM publicatie
    
    Spark Therapeutics (ONCE): NEJM editorial speaks highly of Factor IX program partnered with Pfizer
    Rating BUY
    Price Target $95.00
    Price $69.71
    Bloomberg NASDAQ: ONCE
    
    Key Takeaway
    Recent uncertainty around ONCE hemophilia programs although much of it seems to be sentiment-driven rather than any fundamental changes. NEJM editorial talks about "renaissance" in gene therapy...
    
    NEJM published the positive Phase I/II SPK-9001 Factor IX hemophilia B study which has shown remarkable and positive efficacy and safety with follow-up of around 1 year. While the data has been previously presented at ASH 2016 and an update is coming at ASH 2017 this month, we believe the overall positive editorial speaks to the notable good things going on in gene therapy hemophilia ("important milestone for community of pts with HemB"). As a reminder, Spark SPK-9001 is starting Phase III with Pfizer (PFE, Hold) in 2018 and we believe the SPK-8011 HemA program will continue to dose more patients in 2018 and move forward to Phase III by 2019.
    
    Near-term we appreciate there is some investor nervousness on Spark but we think many of these issues seem overblown and are not fundamentally problematic to the programs: (1) whether manufacturing issues for Luxturna (co comments point to no issues here and FDA review on track), (2) why the ASH investor was announced only 6 days before the data at ASH (scheduling issue only), (3) the upcoming separate Phase I/II HemA (Factor VIII) data for SPK-8011 coming at ASH this month - mostly because of somewhat high expectations (generally Street knows the drug works) and whether the limited follow-up on Cohort 2 and Cohort 3 are sufficient to paint a full picture of the three cohorts showing clear dose response and higher efficacy and clean safety. Specifically, there will be 5 patients presented on and only 3 of the patients we have data on including 2 at Cohort 1 (~12% efficacy) and 1 at Cohort 2 (trending at double the Cohort 1 implying heading towards 20-25%). But we do not know the other two patients - only that Spark has gone up to a 3rd cohort. Bottom line - (1) there is limited follow-up on the Cohort 3 so the patient may have variability as they increase and get followed, but with a trend hopefully at 50-100% of Cohort 2 and tracking towards 40%. There is also some concern on neutralizing antibodies as a competitor has talked up their broader market opportunity vs Spark but the assays used by the two companies are apples and oranges as they use different cutoffs for determining (+) or (-) for neutralizing antibodies.
    
    In the NEJM editorial, the author notes very positive aspects of the SPK-9001 program including (1) absence of serious adverse events and "striking" efficacy achieved of mean clotting activity of 33.7%; (2) almost complete elimination of need to deliver IV factor IX during the study period, (3) median savings of $200,000 per year, (4) smart engineering with 3 notable improvements in the drug (high tropism for liver, blocking immune response with steroid if necessary, using Padua variant to give high factor IX expression than normal).
    
    On the risks side - the editor noted (1) relatively short follow-up of 52 weeks (from July 2017 data cut off of publication) with more data coming at ASH 2017, (2) potential for AAV genome to integrate or cause cancer (controversial) and thus longer-term safety needed to determine risks, (3) fraction of patients excluded due to neutralizing antibody, (4) need to broaden applicability including in children, use in patients with antibodies, and reducing costs as most patients around the world cannot afford high costs.
    
18. rationeel 7 december 2017 17:58

    auteur info

    • rationeel

      Lid sinds: 07 okt 2004

      Laatste bezoek: 18 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22854

      Gegeven: 1806

    •    Aantal posts: 65.808

    Mooi in de uptrend gebleven:)
19. Prof. Dollar 7 december 2017 21:01

    auteur info

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 18 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 195

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 2.291

    quote:

    T. Montana schreef op 7 december 2017 17:31:

    Spark/Pfizer publiceren (hele sterke) 1-jaars hem-b data in NEJM.
    
    www.fiercebiotech.com/biotech/one-yea...
    
    Misschien zit het al in de prijs (data al bekend immers), maar Spark is nauwelijks omhoog. QURE echter opeens 10% omhoog.
    

    Dank voor het delen.
    
    Dit leest daarin ook lekker:
    
    'Spark and UniQure have emerged as front-runners'. Begin dit jaar was QURE compleet afgeschreven!!
    
    En:
    '[..] two patients who developed immune-response related side effects were able to have the reaction quickly curbed by using steroid drugs'. Een lapmiddel van Spark!
    
    En:
    '[..] some investors have been a little nervous about Spark due to [..] comments from a competitor on levels of neutralizing antibodies. [.. ] Jefferies says these concerns are “overblown and are not fundamentally problematic to [Spark’s] programs.”'. De rollen zijn compleet omgedraaid!
    
    Het is nu aan QURE om te laten zien dat ze een solide IP hebben met FIX-Padua. En dat hun preklinische resultaten ook klinisch het beoogde effect hebben zonder bijwerkingen. Dan kan de vlag echt uit! En niet vergeten: QURE heeft het programma in eigen beheer.
20. T. Montana 7 december 2017 22:06

    auteur info

    • T. Montana

      Lid sinds: 23 okt 2015

      Laatste bezoek: 09 mei 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 22

      Gegeven: 46

    •    Aantal posts: 390

    quote:

    Prof. Dollar schreef op 7 december 2017 21:01:

    [...]
    Dank voor het delen.
    
    Dit leest daarin ook lekker:
    
    'Spark and UniQure have emerged as front-runners'. Begin dit jaar was QURE compleet afgeschreven!!
    
    En:
    '[..] two patients who developed immune-response related side effects were able to have the reaction quickly curbed by using steroid drugs'. Een lapmiddel van Spark!
    
    En:
    '[..] some investors have been a little nervous about Spark due to [..] comments from a competitor on levels of neutralizing antibodies. [.. ] Jefferies says these concerns are “overblown and are not fundamentally problematic to [Spark’s] programs.”'. De rollen zijn compleet omgedraaid!
    
    Het is nu aan QURE om te laten zien dat ze een solide IP hebben met FIX-Padua. En dat hun preklinische resultaten ook klinisch het beoogde effect hebben zonder bijwerkingen. Dan kan de vlag echt uit! En niet vergeten: QURE heeft het programma in eigen beheer.
    

    Kennelijk leest de markt dit ook als een opsteker voor QURE. Als dat inderdaad zo is - en het lijkt de juiste lezing, dan valt me dat reuze mee. Toch nog onderscheidingsvermogen.