schimmel schreef op 3 april 2015 00:07:
Ik begrijp het vertrouwen in de getallen over doorstroom naar Darwin 3 niet helemaal, zegt volgens mij weinig.
Kenmerk van patienten die aan dit soort studies meedoen is dat er op moment van deelname een hoge nood tot behandeling is bij falen standaardbehandeling. Door het natuurlijke beloop van de ziekte is er dan vervolgens een redelijke kans dat het beter gaat ongeacht behandeling met actieve drug of placebo.
Klinici maken vervolgens samen met pt afweging of voortzetten behandeling opportuun is. Bij uitblijven onacceptabele bijwerkingen en (subjectieve of objectieve) verbetering van ziekte kan er dan al genoeg reden zijn om behandeling in Darwin 3 voort te zetten lijkt me. Zegt echter weinig over efficacy van geneesmiddel onder de streep (dus vs. placebo).
overigens denk ik heel gebruikelijk dat een centrum meedoet met de follow-up studie, en kan voor een groot deel onafhankelijk zijn van succes van de eerste studie.
Misschien mis ik een belangrijk punt, in dat geval hoor ik het graag.
Vroeg me verder af of er anderszins reden is om zoveel vertrouwen in deze compound te hebben. Statistisch gezien is de kans van slagen vanaf fase 2 (dus marketing approval) ~15%. Hebben we reden om dit middel hoger in te schatten? Ik vind zo snel geen fase I studie waarin duidelijk proof of concept is aangetoond voor dit middel. Maar misschien zijn die er wel voor andere JAK1 inhibitors?