Arrowhead Pharmaceuticals US04280A1007

Forum Arrowhead Research geopend

1. Piddybull 9 juli 2022 14:39

   auteur info

   • Piddybull

     Lid sinds: 01 sep 2017

     Laatste bezoek: 21 jul 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 85

     Gegeven: 864

   •    Aantal posts: 218

   + 16 % op 1 week.
   + 37 % op 1 maand.
   Nog zo'n maand en we staan YTD op 0 %
   
   Zoals eerder al gezegd, met biotech kan het snel gaan.
   Als ARWR dan nog wat in de belangstelling komt ...
2. Piddybull 13 juli 2022 11:32

   auteur info

   • Piddybull

     Lid sinds: 01 sep 2017

     Laatste bezoek: 21 jul 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 85

     Gegeven: 864

   •    Aantal posts: 218

   Corona heeft me beet.
   Koorts en buitentemperatuur zijn vrij gelijk ; 38 °C in de dag.
   Soort All -IN zei mijn vrouw ...geen idee of dat om te troosten was ;-)
   
   Munteenheid houdt van ronde getallen.
   De meeste steun uit die kant hebben we wel gehad.
   
   Gisteren viel ALNY op tov ARWR
   Hopelijk voor hen binnenkort goed nieuws ,lijkt me beter voor hele RNAi sektor.
3. Bruyne 13 juli 2022 11:35

   auteur info

   • Bruyne

     Lid sinds: 03 jun 2005

     Laatste bezoek: 10 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 302

     Gegeven: 283

   •    Aantal posts: 1.265

   Beterschap Piddy!
4. Hulskof 19 juli 2022 22:48

   auteur info

   • Hulskof

     Lid sinds: 17 apr 2018

     Laatste bezoek: 10 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1219

     Gegeven: 295

   •    Aantal posts: 3.762

   www.nature.com/articles/s41587-022-01...
   
   Van BioBoyScout:
   
   Check out the thread. It references a Nature article about Lp(a) and the drug landscape. I'm a bit surprised that hardly anyone out there calls these gene editing companies out; I think shareholders are being massively misled.
   
   What I do like about the article, is that it appears that Amgen just might be in a better position (despite being a few years behind) than Novartis for the Lp(a) drug, as Novartis for its pelacarsen drug may have enrolled patients with levels of Lp(a) that are too low, and that may not show great significance in the cardiovascular outcome trials.
   
   Thanks for all the likes on the Tweet. Most of you probably see where I'm coming from regarding gene editing vs. comparable alternatives. I'm a bit surprised that a study like Verve's VERVE-101 for PCSK9 was even approved, especially since Leqvio has been approved. I find there to be a huge medical moral issue, as there is no dire (unmet medical) need to test a gene editing drug where a safe alternative exists. Doing it for the convenience of a one-and-done treatment is fantastically ridiculous; there need to be better compelling reasons than just that.
   
   The medical community should be up in arms regarding this study, as it does not pass the simple moral medical issues involved and violates the medical ethics upon which drug testing is based on. IMO, If just one patient is harmed from this drug, that would be considered maleficence. If you want to understand more fully what I'm talking about, just google the following: - beneficence "alternative exists" -
   
   You'll find plenty of articles explaining the moral ethics of drug trials, and how you should not be conducting risky trials where less riskier alternatives exist, and that you should only perform such trials if there is a dire medical need such that no other alternatives exist. With regards to VERVE-101, the alternative of Leqvio exists, and there's zero risk of a fatal gene editing mistake. IMO, not ethical and not justified. Because you can have mistakes happen in gene editing, my guess it that this trial won't make it very far, and at possibly very costly consequences.
   
   Het feit dat de FDA een gene editing firma goedkeuring voor deze studie heeft gegeven terwijl er meerdere veilige alternatieven in ontwikkeling zijn is wellicht veelzeggend. Mogelijk staan ze minder afwijzend tegenover deze toekomstige technologie of schemert hier wederom iets van corruptie door zoals dat ook bij de coronavaccins was?
5. Hulskof 19 juli 2022 23:11

   auteur info

   • Hulskof

     Lid sinds: 17 apr 2018

     Laatste bezoek: 10 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1219

     Gegeven: 295

   •    Aantal posts: 3.762

   Toevoeging:
   
   This will eventually become a hot topic of discussion. Unfortunately, nobody wants to address it now - too many gene editing investment dollars and valuations at play, despite clear ethical guidelines. When gene edited patients start coming down with cancer, the paradigm will shift. I always thought that gene editing companies would be tackling horrible diseases that other drugs could not properly address, instead, these gene editing companies are picking easy, low-hanging fruit targets to try and prove that their technology works, as it's too difficult for these companies to address the undruggable diseases that other drugs can't. Unfortunately, that low-hanging fruit has fantastic alternatives (i.e. RNAi, mRNA, ASO), as ethics are thrown out the door to give gene editing companies valuations that are going through the roof. Eventually, they will all collapse like a house of cards.
   
   Dat laatste valt natuurlijk nog te bezien...
6. Piddybull 20 juli 2022 15:17

   auteur info

   • Piddybull

     Lid sinds: 01 sep 2017

     Laatste bezoek: 21 jul 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 85

     Gegeven: 864

   •    Aantal posts: 218

   Even komkommer bericht.
   Uitgeziekt maar zowel bij mij als bij vrouw bangelijke momenten gehad IVM eigen temperatuur en buitentemperatuur.
   Zo moest de koorts thermometer eerst in de frigo alvorens het wou werken.
   Na de heetste dag ( 42 °C ) derde brand in Gironde en op mijn Twitteraccount zie je het blusvliegtuig recht over onze chalet vliegen voor blusopdracht op 12 km van onze buurt.
   4 andere campings hier uitgebrand ,70.000 Ha bos weg! Onze camping Euronat bleef gespaard omdat een départementale bewaakt werd door de brandweer.
   Helaas snachts opnieuw opgeflakerde brandhaard en hele nacht rook ingeademd.
   Vandaag blijkt Parijs ons zelfs te rieken.
   Nacht met rook geraakte ik in paniek maar vrouw rook niks door haar Corona bijwerking.
   Eind goed al goed.
   We genieten terug wat meer maar toch bijzondere periode geweest.
   
   Als ik niets erger meer te melden heb post ik later terug graag over ARWR,beloofd.
7. de tuinman 20 juli 2022 17:57

   auteur info

   • de tuinman

     Lid sinds: 15 dec 2009

     Laatste bezoek: 10 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4030

     Gegeven: 2223

   •    Aantal posts: 12.839

   Ik heb liever dat je over Arrowhead blijft schrijven..
   
   ;)
8. Piddybull 22 juli 2022 16:18

   auteur info

   • Piddybull

     Lid sinds: 01 sep 2017

     Laatste bezoek: 21 jul 2023

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 85

     Gegeven: 864

   •    Aantal posts: 218

   Op de nationale feestdag van België werd de rioolrat uit De P.nne eindelijk geloosd op BRSG.BE ( Oxurion )
   
   Van een aangename verrassing gesproken.
   Het biotech werk van vriend Sanderus eindelijk wat in ere hersteld.
   
   Hier bij arwr blijft het wat draaien in het begin van de $40
   Weinig PB's geweest in juli en toch kan er elk moment nieuws uit de bus gaan vallen.
   Benieuwd of ze dat gaan bij elkaar sprokkelen voor op de eerstkomende Cc.
   
   Al bij al een flink herstel.
   Technisch heb ik een meevaller maar ik ben er nog niet geheel uit.
   GAK op Degiro staat op $46 en eigen berekeningen GAK op $48,95
   Iemand die me het mogelijke verschil kan verklaren?
   Niet meenemen kosten aankoop, dollar verrekening ?
9. Hulskof 25 juli 2022 20:14

   auteur info

   • Hulskof

     Lid sinds: 17 apr 2018

     Laatste bezoek: 10 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1219

     Gegeven: 295

   •    Aantal posts: 3.762

   Scientists at Tel Aviv University (TAU) warn that while the CRISPR genome-editing method is very effective, it is not always safe and that sometimes, rearranging pieces of DNA compromises genomic stability, possibly triggering cancer in the long run.
   
   m.jpost.com/health-and-wellness/artic...
   
   Uiteindelijk zal het kwartje wel vallen, zullen we maar denken...
10. Piddy 27 juli 2022 19:04

    auteur info

    • Piddy

      Lid sinds: 29 okt 2019

      Laatste bezoek: 23 okt 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1064

      Gegeven: 1195

    •    Aantal posts: 2.430

    Artikel in WSJ !
    Bron : Trimster3 (Twitter)
    
    www.wsj.com/articles/drugmakers-hope-...
    
    Amgen’s researchers are developing the RNAi drug olpasiran to reduce production of a fatty particle called lipoprotein(a) that is made by a gene at higher levels in about 20% of people. Researchers raced to develop drugs targeting Lp(a) after realizing it contributes to cardiovascular disease.
    
    “There was this ‘Aha’ moment: ‘Oh my gosh, it looks like the higher the Lp(a) level is, based on the genetics of the individual, the more predisposed they are to having these cardiovascular events,’ ” said Narimon Honarpour, Amgen’s vice president of global development.
    
    The drug recently produced promising results in a midstage study, reducing Lp(a) levels by up to 90% or more after 36 and 48 weeks of treatment, Amgen said.
11. Piddy 28 juli 2022 11:29

    auteur info

    • Piddy

      Lid sinds: 29 okt 2019

      Laatste bezoek: 23 okt 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1064

      Gegeven: 1195

    •    Aantal posts: 2.430

    Antwoord gekregen van Degiro op enkele persoonlijke vragen ivm GAK
    Ik hield te weinig rekening met de gunstigere $/€ evolutie.
    Altijd kosten ingecalculeerd maar gezien je bij Degiro bijna geen kosten hebt op US aandelen is dit voor mij enkel de 0,35 % belasting bij aankopen.
    Hierdoor is mijn GAK ineens verlaagt tot $ 46,0065
    Nog huidig verlies van slechts $ 19,1 K , hoogste verlies hier doorgegeven van $ 238K was toen ook wel wat minder ($ 223K).
    
    Zoals altijd behoud ik het volste vertrouwen in ARWR voor de volgende kwartalen.
    Een tegenvaller moet kunnen maar de hoop is groter dat we eens een stevige voltreffer gaan krijgen.
    ARGX is een prachtig voorbeeld hoe top biotech vleugels kan krijgen.
    Vandaag zijn we nog steeds dat piepkuiken maar er komt een dag dat we hoog uit gaan vliegen.
    
    Succes allen !
12. Piddy 28 juli 2022 11:34

    auteur info

    • Piddy

      Lid sinds: 29 okt 2019

      Laatste bezoek: 23 okt 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1064

      Gegeven: 1195

    •    Aantal posts: 2.430

    Wereld Hepatitis dag !
    
    vib.be/nl/grand-challenges-programma/...
13. Piddy 29 juli 2022 20:00

    auteur info

    • Piddy

      Lid sinds: 29 okt 2019

      Laatste bezoek: 23 okt 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1064

      Gegeven: 1195

    •    Aantal posts: 2.430

    25 stuks bijgekocht aan $42,07
14. Piddy 30 juli 2022 10:39

    auteur info

    • Piddy

      Lid sinds: 29 okt 2019

      Laatste bezoek: 23 okt 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1064

      Gegeven: 1195

    •    Aantal posts: 2.430

    De officiële cijfers in bijlage.
    + 0,3% gestegen op weekbasis.
    
    Enkele artikels doorgenomen ivm dollar/euro
    Er stroomt veel geld naar de dollar en de kans blijft reëel dat we naar 0,95 zullen afzakken.
    De Fed is op dit moment gewoon agressiever met een dollarbeleid dat strakker wordt.
    Dat geeft de munt de blijvende status als veilige haven.
    Mijn idee trouwens maar, de wisselkoers vliegt op dagbasis ook soms alle kanten uit.

    Bijlage:
15. Piddy 2 augustus 2022 10:15

    auteur info

    • Piddy

      Lid sinds: 29 okt 2019

      Laatste bezoek: 23 okt 2024

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1064

      Gegeven: 1195

    •    Aantal posts: 2.430

    van discord/breeze on tap/aat: Volledige tekst van TAK conf call transcript re: AAT… “Over de Arrowhead TAK-999 vraag, dus nogmaals, om u eraan te herinneren, alleen de gegevens die we tot nu toe in de openbaarheid hebben gezien labelstudie, de lopende open-labelstudie was net zo opmerkelijk in termen van het percentage knock-down. We zien 90% knockdown van het gemuteerde alfa-1 antitrypsine-RNA. We zien bijna 85% knockdown van het gemuteerde eiwitaggregaat. We zien trends in de richting van vermindering van leverfunctietesten. En op biopsie, nogmaals, niet-gecontroleerde setting, maar we zien eigenlijk een regressie in fibrose over zeer korte perioden van 24 en 48 weken. En dus zijn de gegevens die we tot nu toe hebben gezien overtuigend genoeg om een ??beslissing te nemen voor een cruciale studie.
    
    De placebo-gecontroleerde, geblindeerde Fase 2-gegevens die later dit jaar uitkomen, zullen natuurlijk op het congres worden gepresenteerd. Maar het is belangrijk op te merken dat die -- die studie wordt uitgevoerd door onze medewerker Arrowhead. Zij zullen dus verantwoordelijk zijn voor die presentatie. Ik denk dat die dataset belangrijk zal zijn om ons te helpen het algemene profiel van het molecuul beter te begrijpen. Maar op basis van de gegevens die we tot nu toe hebben gezien, denken we dat we voldoende overtuigend bewijs hebben om verder te gaan.
    
    We zijn er sterk van overtuigd dat we een volledige fase 3-studie nodig hebben om - voor goedkeuring. En we hopen dat we dit jaar met die fase 3-studie zullen beginnen. De specifieke eindpunten voor die studie zijn we aan het bespreken met de FDA en andere instanties."
    Minder
    
    Ter herinnering: ARWR en TAK delen 50/50 winst voor de verkoop in de VS, en buiten de VS zal ARWR 20-25% royalty's op de netto-omzet ontvangen van TAK.
    
    Het klinkt alsof Takeda al met FDA, EMA en andere instanties praat over Ph. 3-eindpunten voor goedkeuring in de VS en ex-VS. Zal waarschijnlijk een volledige fase 3 willen uitvoeren om aan al deze punten te voldoen. Details van het proefontwerp zullen belangrijk zijn. De start van fase 3 tegen het einde van het jaar zal een grote stap zijn voor zowel ARWR als TAK.
16. Hulskof 2 augustus 2022 11:00

    auteur info

    • Hulskof

      Lid sinds: 17 apr 2018

      Laatste bezoek: 10 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1219

      Gegeven: 295

    •    Aantal posts: 3.762

    Ik vraag me af of Takeda op veilig speelt door zo stellig te beweren een volledige Fase 3 nodig te hebben voor goedkeuring, terwijl Arrowhead al eens voorzichtig heeft aangestuurd op een AA. Natuurlijk wil je de FDA niet tegen de haren in strijken of voor je beurt praten. Daarnaast hoeft eea elkaar niet in de weg te zitten (F3 zou naast een AA kunnen lopen). Het blijft een zaak van afwachten. En wachten, dat valt meestal niet mee. ;-)
17. de tuinman 2 augustus 2022 15:03

    auteur info

    • de tuinman

      Lid sinds: 15 dec 2009

      Laatste bezoek: 10 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4030

      Gegeven: 2223

    •    Aantal posts: 12.839

    quote:

    Hulskof schreef op 2 augustus 2022 11:00:

    Ik vraag me af of Takeda op veilig speelt door zo stellig te beweren een volledige Fase 3 nodig te hebben voor goedkeuring, terwijl Arrowhead al eens voorzichtig heeft aangestuurd op een AA. Natuurlijk wil je de FDA niet tegen de haren in strijken of voor je beurt praten. Daarnaast hoeft eea elkaar niet in de weg te zitten (F3 zou naast een AA kunnen lopen). Het blijft een zaak van afwachten. En wachten, dat valt meestal niet mee. ;-)
    

    Zou zoiets ook kunnen halverwege een fase 3 studie?
18. Hulskof 2 augustus 2022 15:06

    auteur info

    • Hulskof

      Lid sinds: 17 apr 2018

      Laatste bezoek: 10 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1219

      Gegeven: 295

    •    Aantal posts: 3.762

    quote:

    de tuinman schreef op 2 augustus 2022 15:03:

    [...]
    
    Zou zoiets ook kunnen halverwege een fase 3 studie?
    

    Ja, zelfs al voor of aan het begin van een fase 3.
19. mvdln 3 augustus 2022 13:17

    auteur info

    • mvdln

      Lid sinds: 05 nov 2018

      Laatste bezoek: 03 mei 2023

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 314

      Gegeven: 11

    •    Aantal posts: 428

    Inderaad, dan is het een confirmatory phase 3 trial:
    
    A study that confirms how well a new treatment works after it was shown in early-phase clinical trials that it might be beneficial for patients. New drugs that are given an accelerated approval by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) to treat a serious or life-threatening disease, such as cancer, are required to be tested in a confirmatory clinical trial. This is done to verify that they really work when they are tested on many more people in a randomized study. The FDA may remove a drug from the market if a confirmatory clinical trial shows that the drug is not beneficial for patients.
20. Hulskof 3 augustus 2022 14:09

    auteur info

    • Hulskof

      Lid sinds: 17 apr 2018

      Laatste bezoek: 10 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1219

      Gegeven: 295

    •    Aantal posts: 3.762

    Alnylam Reports Positive Topline Results from APOLLO-B Phase 3 Study of Patisiran in Patients with ATTR Amyloidosis with Cardiomyopathy
    
    Aug 03, 2022
    
    – Patisiran Met the Primary Endpoint with a Statistically Significant Improvement in 6-Minute Walk Test Compared to Placebo at 12 Months –
    
    – Patisiran Also Met the First Secondary Endpoint with a Statistically Significant Improvement in Quality of Life, as Measured by the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire, Compared to Placebo at 12 Months –
    
    – Patisiran Demonstrated Encouraging Safety and Tolerability Profile in Patients with ATTR Amyloidosis with Cardiomyopathy –
    
    – Company Plans to File a Supplemental New Drug Application in U.S. in Late 2022 –
    
    – Full Data Will Be Presented at the 18th International Symposium on Amyloidosis –
    
    CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Aug. 3, 2022-- Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), the leading RNAi therapeutics company, today announced that the APOLLO-B Phase 3 study of patisiran, an investigational RNAi therapeutic in development for the treatment of transthyretin-mediated (ATTR) amyloidosis with cardiomyopathy, met the primary endpoint of change from baseline in the 6-Minute Walk Test (6-MWT) at 12 months compared to placebo (p-value 0.0162). The study also met the first secondary endpoint of change from baseline in quality of life compared to placebo, as measured by the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) (p-value 0.0397).
    
    The study also included additional secondary composite outcome endpoints to be tested in a hierarchical manner. A non-significant result (p-value 0.0574) was found on the secondary composite endpoint of all-cause mortality, frequency of cardiovascular events, and change from baseline in 6-MWT over 12 months compared to placebo. As a result, formal statistical testing was not performed on the final two composite endpoints, which were not powered for statistical significance given the short duration of the study — all-cause mortality and frequency of all-cause hospitalizations and urgent heart failure visits in patients not on tafamidis at baseline (nominal p-value 0.9888), and in the overall population (nominal p-value 0.5609). Patisiran also demonstrated an encouraging safety and tolerability profile, with deaths numerically favoring the patisiran arm.
    
    “We are thrilled that APOLLO-B successfully met all its major objectives, which we believe for the first time validates the hypothesis that TTR silencing by an RNAi therapeutic can be an effective approach for treating the cardiomyopathy of ATTR amyloidosis,” said Pushkal Garg, M.D., Chief Medical Officer of Alnylam. “ATTR amyloidosis with cardiomyopathy is an increasingly recognized cause of heart failure, affecting greater than 250,000 patients around the world. These patients have limited treatment options, and disease progression is common. As such, we are encouraged to see the potential of patisiran to improve the functional capacity and quality of life of patients living with this fatal, multi-system disease. I want to thank all the patients, caregivers, investigators, and study staff who have and continue to participate in APOLLO-B. We look forward to sharing full results at an upcoming conference in September, and based on these positive results, we plan to submit a supplemental NDA for patisiran with the U.S. Food and Drug Administration in late 2022.”
    
    APOLLO-B is a Phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled multicenter global study designed and powered to evaluate the effects of patisiran on functional capacity and quality of life in patients with ATTR amyloidosis with cardiomyopathy. The study enrolled 360 adult patients with ATTR amyloidosis (hereditary or wild-type) with cardiomyopathy at 69 sites in 21 countries. Patients were randomized 1:1 to receive 0.3 mg/kg of patisiran or placebo intravenously administered every three weeks over a 12-month double-blind treatment period. After 12 months, all patients will receive patisiran in an open-label extension period.
    
    The primary endpoint of APOLLO-B is the change from baseline in the 6-MWT at 12 months compared to placebo. The secondary endpoints evaluate the efficacy of patisiran vs. placebo over 12 months in a hierarchical manner with the following measures:
    
    Voorbeurs nu plus 55%. Goed nieuws voor rnai en dus ook voor ARWR.
    
    investors.alnylam.com/press-release?i...