lower schreef op 30 mei 2017 11:57:
Omzet is alles. Van daaruit kan men gaan betalen.
Nu al operatineel resultaat geeft deze burger moed.
Pipeline vind ik grootste zorg, goed nieuws op preventief verlicht dat wat.
Pompe en Fabry, volgens dhr. Wright op de AVA miljardenmarkten.
Hij noemde de concurrenten ook.
POMPE
- Sanofi-Genzyme 2 producten met blackbox-warmings.
The world's most pricey drugs
Apr 19, 2017
www.fiercepharma.com/marketing/world-...POMPE:
Lumizyme, $626,400
The therapy is used to treat Pompe disease, an enzyme deficiency that affects an estimated one in 40,000 live births each year, or 5,000 to 10,000 people worldwide. Sanofi acquired the med and its sister Pompe treatment, Myozyme, in its 2011 Genzyme buyout. Sanofi reports its Pompe disease sales as a franchise—they amounted to 725 million euros last year worldwide—but Myozyme isn’t available in the U.S. anymore. Stateside sales in Pompe disease were 240 million euros, or $257 million at today’s exchange rates.
De ziekte van Pompe, ook wel glycogeenstapelingsziekte type II of zure-maltasedeficiëntie genoemd
nl.wikipedia.org/wiki/Glycogeenstapel...FABRY
Shire 1 product en Sanofi-Genzyme 1 product.
High
-
Priced Drugs: Estimates of Annual Per-Patient Expenditures for 150 Specialty Medications
APRIL 2016
www.ahip.org/wp-content/uploads/2016/...Fabrazyme Genzyme Fabry’s Disease FSS 229,488 (cost per year)
In many instances, the FSS price is the lowest, publically-available price point for a given drug.
sales, generating an estimated $295m. By the end of the forecast period in 2024, Fabry disease sales are expected to grow to $1.25 billion
Ziekte van Fabry
nl.wikipedia.org/wiki/Ziekte_van_FabryUitleg over Fabry pagina 8 en verder:
www.fabrydisease.org/images/The_Fabry... producten
NOTE;
Pompe en Fabry bij Pharming in pre-klinische fase.
Over 5-10 jaar op de markt?
Er zijn vast wel andere bedrijven die al veel verder zijn.
Het heeft echter wel precies met de eiwitten en suikers te maken die Pharming op een efficiente wijze als biosimilar kan produceren. Voor Fabry heeft men al een lead-molecule.