Leber’s Congenital Amaurosis Type 10

1. nb 18 december 2018 19:28

   auteur info

   • nb

     Lid sinds: 09 sep 2009

     Laatste bezoek: 26 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 641

     Gegeven: 144

   •    Aantal posts: 3.798

   laatste zin niet echt heel prettig, al is het dan een vaste inkomstenbron
2. Tom3 18 december 2018 20:29

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 25 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2934

     Gegeven: 633

   •    Aantal posts: 11.419

   quote:

   nb schreef op 18 december 2018 19:28:

   laatste zin niet echt heel prettig, al is het dan een vaste inkomstenbron
   

   Bij de Spark Luxturna behandeling wordt het oog ook "geopereerd". Ging dus is 1 geval (van de 20 geloof ik) helemaal fout. Ik vraag me af of mensen dit risico willen lopen als het ook anders kan.
3. Tom3 11 januari 2019 12:02

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 25 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2934

     Gegeven: 633

   •    Aantal posts: 11.419

   De koersmalaise bij ProQR wordt door deze SA schrijver toegeschreven aan een verminderd veiligheidsprofiel van #110 en niet het langere wachten op DEB:
   seekingalpha.com/news/3422203-selloff...
   
   Selloff continues in ProQR Therapeutics, shares down 9%
   Jan. 10, 2019 3:51 PM ET|About: ProQR Therapeutics (PRQR)|By: Douglas W. House, SA News Editor
   Thinly traded micro cap ProQR Therapeutics (PRQR -8.5%) is down on almost double normal volume. Shares have retreated ~30% this week in apparent response to its timeline for sepofarsen (QR-110) for the treatment of a certain type of Leber’s congenital amaurosis 10 (LCA10), an inherited disorder that causes childhood blindness.
   
   On Monday, it announced that the FDA signed off on the design of a 30-subject Phase 2/3 clinical trial, ILLUMINATE, in LCA10 sufferers who harbor a mutation in the CEP290 gene called p.Cys998X. The primary endpoint will be the change from baseline in visual acuity compared to control at month 12.
   
   Patients in the control arm will have the option to cross over to active treatment. All participants will continue to receive sepofarsen for another 12 months. Topline data should be available by year-end 2020.
   
   Another factor that may be depressing shares is the longer-term safety profile of PQ-110-001, in Phase 1/2 development for the same patient population. 11 patients have been dosed thus far. Two developed cystoid macular edema which responded to standard-of-care treatment and six experienced lens opacities, three who had their corrective lenses replaced. The events were determined to be likely related to PQ-110-001. There were no discontinuations.
4. Tom3 11 januari 2019 12:45

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 25 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2934

     Gegeven: 633

   •    Aantal posts: 11.419

   eyewiki.aao.org/Cystoid_Macular_Edema
   
   Het moet niet chronisch worden.
5. Tom3 22 januari 2019 16:58

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 25 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2934

     Gegeven: 633

   •    Aantal posts: 11.419

   Editas heeft haar LCA10 project beschreven in Nature:
   
   www.nature.com/articles/s41591-018-03...
   
   Vandaag hebben zowel de CEO en CFO evenwel hun vertrek bij Editas aangekondigd. Het aandeel is daardoor vandaag 21% goedkoper geworden. De koers van ProQR is daarentegen juist opgeveerd vandaag (op een bloedrode biotech dag). Gaan de zaken toch niet zo lekker als voorgespiegeld door Editas? De een zijn dood is de ander zijn brood.
6. Lingus 22 januari 2019 18:57

   auteur info

   • Lingus

     Lid sinds: 29 jul 2001

     Laatste bezoek: 25 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2791

     Gegeven: 2660

   •    Aantal posts: 2.741

   Rommelig bij Editas. CEO vertrekt zonder duidelijke reden en in december vertrok de CFO al. Hoeft niet te betekenen dat de onderzoeksresultaten tegenvallen, dit zie je vaak ook gebeuren als er onenigheid is over het te voeren beleid. Misschien frictie met het Broad Institute? Verder nieuws maar afwachten.
7. Tom3 26 augustus 2019 13:49

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 25 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2934

     Gegeven: 633

   •    Aantal posts: 11.419

   Sepofarsen was dus ook een uitvinding van het Radboud team, met dank aan de US Fighting Blindness fondsen (zie het Twitterbericht van 15 augustus en het gehele interview op de Website van ProQR):
   
   twitter.com/proqr
8. [verwijderd] 5 februari 2020 19:49

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   edmonton.citynews.ca/video/2020/02/04...
   
   Alberta carpenter regains vision thanks to experimental drug
   An Alberta carpenter who lost his vision years ago can once again read the numbers on his measuring tape. Rachelle Elsiufi reports.
   Feb 04, 2020, 6:12 PM