pilletje voor de lamas schreef op 6 februari 2017 08:03:
Ablynx staat voor laatste hindernis
Het biotechbedrijf Ablynx heeft bij het Europese Geneesmiddelenagentschap de aanvraag ingediend om zijn eerste medicijn op de markt te brengen.
Als alles goed loopt, zal Ablynx begin 2018 de eerste verkopen van zijn medicijn caplacuzimab boeken. Ablynx verwacht dat de jaaromzet van het medicijn op de piek zal oplopen tot 400 miljoen euro. Volgens beursanalisten is caplacuzimab het meest waardevolle onderzoeksproject in de pijplijn van Ablynx.
Het bedrijf meldt vandaag dat de aanvraag tot marktlancering is ingediend bij het European Medicines Agency. In principe neemt die laatste zowat een jaar de tijd om alle data en testresultaten te doorgronden en een oordeel te vellen.
Voorkeursbehandeling
Het dossier is gebaseerd op de resultaten van een beperkte patiëntenstudie (fase 2). In normale omstandigheden kunnen farmabedrijven slechts een aanvraag indienen indien ze hun medicijn getest hebben in grootschalige patiëntenproeven (fase 3). Ablynx krijgt evenwel een voorkeursbehandeling ('fast track') wegens een 'dringende, medische behoefte' aan nieuwe medicijnen om de bloedziekte TTP te behandelen.
Ablynx heeft caplacizumab volledig zelf ontwikkeld. Er komt geen ander farmabedrijf aan te pas. Doordat de bloedziekte TTP zeer zeldzaam is, is de ontwikkeling en commercialisering behapbaar voor kleinere biotechbedrijven.
Caplacuzimab wordt geen goedkoop medicijn. Ablynx mikt op een prijs van
175.000 dollar per behandeling in de VS en 85.000 euro in Europa.
Zeldzaam, acuut en dodelijk
Caplacizumab is een medicijn tegen TTP, een acute en dodelijke bloedziekte. De ziekte is zeer zeldzaam en treft wereldwijd amper 8.000 mensen per jaar. Bij patiënten klitten bloedplaatjes samen waardoor zich bloedklonters vormen, zuurstoftransport belemmerd wordt en vitale organen beschadigd raken.
Patiënten die op spoed binnenkomen, krijgen standaard gedurende enkele dagen vers bloedplasma toegediend. Bij ongeveer een op de vijf heeft dat evenwel geen effect met overlijden als gevolg. Met caplacizumab als extra medicijn kan het aantal dagen behandeling en hospitalisatie verminderd worden en blijken ook ernstige aandoeningen als beroerte of longembolie veel minder voor te komen tijdens en na de behandeling.
Ablynx verwacht de aanvraag voor lancering in de VS volgend jaar in te dienen.
Bron:"De Tijd"