De adviseur schreef op 1 november 2018 14:21:
Super!
Overzicht van de belangrijkste gegevens van het abstract met als data-afsluitdatum 31 juli 2018 (inclusief):
• Van de zeven r/r AML patiënten in de studie die de per-protocol dosis CYAD-01 kregen en van wie de respons kon geëvalueerd worden, was de beste globale respons ratio 42% (drie patiënten). Twee bijkomende patiënten ondervonden belangrijke klinische vooruitgang met verbetering in bloedwaarden en een verminderd aantal blastcellen in het beenmerg, wat leidt tot klinische activiteit in 71% (vijf patiënten).
• Één patient ondervond een volledige remissie met gedeeltelijk herstel van de bloedwaarden (CRh) en twee patiënten ondervonden een volledige remissie met onvolledig herstel van het beenmerg (CRi). Éen CRh en één CRi gebeurden bij dosis niveau 1 (DL1) met een bijkomende CRi op dosis niveau 3. Alledrie de responsieve patiënten behaalden de respons voor dag 29 (i.e., vóór de derde toediening van CYAD-01).
• De patient met CRh van DL1 onderging een allogene hematopoïetische stamceltransplantatie (allo-HSCT) op dag +97 na behandeling met CYAD-01. Deze patient blijft in duurzame volledige moleculaire remissie (CRMRD-) voor langer dan een jaar (voortlopend). Een gedetailleerd casusrapport van deze patient werd gepubliceerd in Haematologica in april 2018.
• Van de twee bijkomende r/r AML patiënten die klinische vooruitgang ondervonden, had één patient een vermindering in blastcelwaarden van 24% naar 10%, de tweede patient had een vermindering van 9.8% naar 5.5%. Stabilisatie van de ziekte in deze patiënten werd geobserveerd voor drie en voor meer dan vier maanden respectievelijk en loopt nog steeds voort. Beide patiënten warden behandeld in dosis niveau 2 van de studie.
• Globaal hebben 12 patiënten met hematologische kankers (AML, myelodysplastisch syndroom and multipel myeloom) in de cohorte behandeld met CYAD-01 de veiligheidsopvolging voltooid. De meest voorkomende behandelingsgerelateerde negatieve bijwerkingen (AEs) omvatten pyrexie, cytokine release syndroom (CRS), hypoxie, lymphopenie, vermoeidheid en misselijkheid. CRS kwam voor in vijf patiënten (drie graad 1/2 AEs en twee graad 3 AEs), die snel kon verholpen worden na de gepaste behandeling, waaronder tocilizumab. Globaal ondervonden vijf patiënten graad 3/4. Er werden geen neurotoxiciteit AEs waargenomen in patiënten behandeld met CYAD-01.