Winst gevend 20 februari 2020 14:28 auteur info Winst gevend Lid sinds: 10 jul 2019 Laatste bezoek: 09 feb 2025 Aanbevelingen Ontvangen: 6385 Gegeven: 1112 Aantal posts: 5.462 quote:De Monitor schreef op 20 februari 2020 14:23:Mijn overzicht met concurrenten blijkt weer incompleet te zijn:ionispharma.com/indications/hereditar...Ook Ionis werkt aan een middel: IONIS-PKK-LIONIS-PKK-LRx is a Generation 2+ ligand-conjugated antisense (LICA) drug designed to reduce the production of prekallikrein, or PKK, to treat patients with hereditary angioedema, or HAE. PKK plays an important role in the activation of inflammatory mediators associated with acute attacks of HAE. HAE is a rare genetic disease characterized by rapid and painful attacks of inflammation in the hands, feet, limbs, face, abdomen, larynx and trachea. HAE can be fatal if swelling occurs in the larynx. In patients with frequent or severe attacks, doctors may use prophylactic treatment approaches to prevent and reduce the severity of HAE attacks. However, current prophylactic treatment approaches are very limited and have major tolerability issues due to challenging administration requirements leaving patients with few therapeutic options.Volgens de pipeline pagina in Fase IIwww.ionispharma.com/ionis-innovation/...Er is er NOG een met een 90% resultaat.Pas een PR geweest, ben ff de naam kwijt, maar 90% is een goed resultaat. Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Winst gevend 20 februari 2020 14:28 auteur info Winst gevend Lid sinds: 10 jul 2019 Laatste bezoek: 09 feb 2025 Aanbevelingen Ontvangen: 6385 Gegeven: 1112 Aantal posts: 5.462 Pharming gaat helaas de tijl in. Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
BassieNL 20 februari 2020 14:29 auteur info BassieNL Lid sinds: 13 okt 2018 Laatste bezoek: 08 feb 2025 Aanbevelingen Ontvangen: 9522 Gegeven: 2502 Aantal posts: 13.971 quote:De Monitor schreef op 20 februari 2020 14:23:Mijn overzicht met concurrenten blijkt weer incompleet te zijn:....haei.org/resources/treatment/hae_trea... Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
[verwijderd] 20 februari 2020 14:32 auteur info [verwijderd] Lid sinds: 01 jan 0001 Laatste bezoek: 01 jan 0001 Aanbevelingen Ontvangen: 0 Gegeven: 0 Aantal posts: 0 En dan heb je Adverum nog, die in preclinical stage is met een gen-therapie blijkbaar:angioedemanews.com/2018/08/30/adverum...adverum.com/science/#section-03FDA Grants Orphan Drug Status to Gene Therapy Candidate ADVM-053 for HAEAUGUST 30, 2018 Vijaya Iyer, PhDBY VIJAYA IYER, PHD IN NEWS.FDA Grants Orphan Drug Status to Gene Therapy Candidate ADVM-053 for HAEClick here to subscribe to the Angioedema News Newsletter!A new gene therapy candidate, ADVM-053, developed by Adverum Biotechnologies, was granted orphan drug status by the U.S. Food and Drug Administration for the treatment of hereditary angioedema (HAE).The FDA’s orphan drug designation program grants orphan status to investigational therapies being developed for the diagnosis or treatment of rare diseases that affect fewer than 200,000 people in the United States.The designation offers incentives to pharmaceutical companies, such as tax credits toward the cost of clinical trials and waivers for prescription drug user fees. It also entitles Adverum to exclusive marketing rights over ADVM-053 in the U.S. for seven years if the drug is approved for hereditary angioedema.“We are pleased to receive the Orphan Drug Designation for ADVM-053 from the FDA,” Leone Patterson, CEO and interim president of Adverum Biotechnologies, said in a press release.HAE is caused by a mutation that results in low levels of C1-esterase inhibitor (C1EI) protein, which is responsible for controlling inflammation. The defect causes an accumulation of liquid (edema) in tissues and swelling of the airways, gastrointestinal tract, hands, feet, and face.ADVM-053 is an adeno-associated virus (AAV)-based gene therapy candidate for the treatment of HAE designed to correct hereditary angioedema’s underlying cause by providing a continuous supply of C1 esterase-inhibitor protein. The therapy was designed as a potentially single-administration treatment.In mice with HAE, a single intravenous dose of ADVM-053 increased C1EI protein to levels above the therapeutic threshold, and was able to lower blood vessel permeability, which can help in decreasing edema, according to Adverum.Adverum plans to submit an investigational new drug (IND) application for ADVM-053 to the FDA to test its safety and effectiveness in clinical trials. The IND application is expected to be submitted by the end of 2018.“We are committed to developing effective treatments for patients living with HAE and the support from the FDA will be invaluable towards this goal,” Patterson said. “We look forward to submitting our IND application in the fourth quarter.”Hereditary angioedema is a genetic condition affecting 6,000 to 8,000 people in the U.S.Adverum Biotechnologies is a clinical-stage company developing gene therapy based treatments for rare diseases. In addition to ADVM-053 for HAE, the company’s pipeline also includes investigational products for the treatment of alpha-1 antitrypsin deficiency and age-related macular degeneration. Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
[verwijderd] 20 februari 2020 14:34 auteur info [verwijderd] Lid sinds: 01 jan 0001 Laatste bezoek: 01 jan 0001 Aanbevelingen Ontvangen: 0 Gegeven: 0 Aantal posts: 0 quote:BassieNL schreef op 20 februari 2020 14:29:[...]haei.org/resources/treatment/hae_trea...Ik zal de missende er ook in plaatsen. Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
voda 20 februari 2020 14:34 auteur info voda Lid sinds: 02 dec 2005 Laatste bezoek: 08 feb 2025 Aanbevelingen Ontvangen: 92667 Gegeven: 22751 Aantal posts: 382.884 quote:Winst gevend schreef op 20 februari 2020 14:28:Pharming gaat helaas de tijl in.Ik heb een teil nodig. :-) Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Winst gevend 20 februari 2020 14:35 auteur info Winst gevend Lid sinds: 10 jul 2019 Laatste bezoek: 09 feb 2025 Aanbevelingen Ontvangen: 6385 Gegeven: 1112 Aantal posts: 5.462 @monitorVergeet je deze niet?90% effectief in HAE - maar nog geen FDA-statusangioedemanews.com/2020/02/13/intelli...KEMPEN GAAT GELIJK KRIJGEN !!!!!!!!!!!! Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
BassieNL 20 februari 2020 14:36 auteur info BassieNL Lid sinds: 13 okt 2018 Laatste bezoek: 08 feb 2025 Aanbevelingen Ontvangen: 9522 Gegeven: 2502 Aantal posts: 13.971 Zouden de concurrerende medicijnen ook voor meerdere indicaties kunnen worden ingezet. Op dezelfde wijze als Ruconest voor PE en AKI? Nee toch? Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
[verwijderd] 20 februari 2020 14:36 auteur info [verwijderd] Lid sinds: 01 jan 0001 Laatste bezoek: 01 jan 0001 Aanbevelingen Ontvangen: 0 Gegeven: 0 Aantal posts: 0 quote:Bella's zusje schreef op 20 februari 2020 14:11:Zo, weer even bijgelezen en de sfeer geproefd op het Pharming forum. Niet veel geleerd, niet veel wijzer geworden en (voor mij) het voornaamste, ook niet vrolijk van geworden. Ik wens een ieder een fijne (Pharming) dag verder. Ik ben er ook weer vandoor, sowieso voor vandaag. De groeten. Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
[verwijderd] 20 februari 2020 14:41 auteur info [verwijderd] Lid sinds: 01 jan 0001 Laatste bezoek: 01 jan 0001 Aanbevelingen Ontvangen: 0 Gegeven: 0 Aantal posts: 0 quote:Capital schreef op 20 februari 2020 14:36:[...]Ik ben er ook weer vandoor, sowieso voor vandaag. De groeten.Jij wist wel af van deze concurrenten? Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
BassieNL 20 februari 2020 14:41 auteur info BassieNL Lid sinds: 13 okt 2018 Laatste bezoek: 08 feb 2025 Aanbevelingen Ontvangen: 9522 Gegeven: 2502 Aantal posts: 13.971 quote:De Monitor schreef op 20 februari 2020 14:34:[...]Ik zal de missende er ook in plaatsen.Ja... en dan elke dag hier plaatsen! Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Winst gevend 20 februari 2020 14:42 auteur info Winst gevend Lid sinds: 10 jul 2019 Laatste bezoek: 09 feb 2025 Aanbevelingen Ontvangen: 6385 Gegeven: 1112 Aantal posts: 5.462 Parming gaat het niet redden zo lijkt het, maar dat betwijfel ik nog steeds.....Een ding is zeker, De CEO slaapt en heeft geen weerwoord terwijl het aandeelrichting de 1 euro valt.Mijn geloof in Pharming ebt langzaam maar gestaag weg............... Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
BassieNL 20 februari 2020 14:42 auteur info BassieNL Lid sinds: 13 okt 2018 Laatste bezoek: 08 feb 2025 Aanbevelingen Ontvangen: 9522 Gegeven: 2502 Aantal posts: 13.971 quote:De Monitor schreef op 20 februari 2020 14:41:[...]Jij wist wel af van deze concurrenten?De grote vraag is, wanneer bereikt Pharming een piekomzet in HAE en hoe ver zijn ze dan gevorderd met de nieuwe indicaties? Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
[verwijderd] 20 februari 2020 14:44 auteur info [verwijderd] Lid sinds: 01 jan 0001 Laatste bezoek: 01 jan 0001 Aanbevelingen Ontvangen: 0 Gegeven: 0 Aantal posts: 0 quote:Bella's zusje schreef op 20 februari 2020 14:11:Zo, weer even bijgelezen en de sfeer geproefd op het Pharming forum. Niet veel geleerd, niet veel wijzer geworden en (voor mij) het voornaamste, ook niet vrolijk van geworden. Ik wens een ieder een fijne (Pharming) dag verder. Ik sluit me hier volledig bij aan ....... de groeten allemaal Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
BassieNL 20 februari 2020 14:46 auteur info BassieNL Lid sinds: 13 okt 2018 Laatste bezoek: 08 feb 2025 Aanbevelingen Ontvangen: 9522 Gegeven: 2502 Aantal posts: 13.971 quote:De Rijdende Rechter schreef op 20 februari 2020 14:44:[...]Ik sluit me hier volledig bij aan ....... de groeten allemaal Doei en rijd veilig! Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
[verwijderd] 20 februari 2020 14:46 auteur info [verwijderd] Lid sinds: 01 jan 0001 Laatste bezoek: 01 jan 0001 Aanbevelingen Ontvangen: 0 Gegeven: 0 Aantal posts: 0 quote:De Rijdende Rechter schreef op 20 februari 2020 14:44:[...]Ik sluit me hier volledig bij aan ....... de groeten allemaal Ach. Er wordt eindelijk eens inhoudelijk iets besproken, dat in dit geval over concurrentie gaat, en je gaat lopen? Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
[verwijderd] 20 februari 2020 14:48 auteur info [verwijderd] Lid sinds: 01 jan 0001 Laatste bezoek: 01 jan 0001 Aanbevelingen Ontvangen: 0 Gegeven: 0 Aantal posts: 0 quote:BassieNL schreef op 20 februari 2020 14:42:[...]De grote vraag is, wanneer bereikt Pharming een piekomzet in HAE en hoe ver zijn ze dan gevorderd met de nieuwe indicaties?Ik verwacht dat die omzet nog wel wat jaartjes zal blijven groeien. Of deze nog groeiende is voor een eventuele goedkeuring van een nieuwe indicatie lijkt me niet. Als er maar voldoende inkomsten binnen komen om deze onderzoeken te betalen is het prima. Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
[verwijderd] 20 februari 2020 14:49 auteur info [verwijderd] Lid sinds: 01 jan 0001 Laatste bezoek: 01 jan 0001 Aanbevelingen Ontvangen: 0 Gegeven: 0 Aantal posts: 0 quote:De Rijdende Rechter schreef op 20 februari 2020 14:44:[...]Ik sluit me hier volledig bij aan ....... de groeten allemaal Insgelijks, m'n monitor gaat voor vandaag in de off modus voor dit forum Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Winst gevend 20 februari 2020 14:49 auteur info Winst gevend Lid sinds: 10 jul 2019 Laatste bezoek: 09 feb 2025 Aanbevelingen Ontvangen: 6385 Gegeven: 1112 Aantal posts: 5.462 quote:BassieNL schreef op 20 februari 2020 14:42:[...]De grote vraag is, wanneer bereikt Pharming een piekomzet in HAE en hoe ver zijn ze dan gevorderd met de nieuwe indicaties?Dat is een hele goede opmerking.Aangezien de CEO verwacht dat Q4 2019 gelijkwaardig wordt aan Q3 2019zou betekenen dat er nu al stagnatie is, dus geen groei meer? Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
[verwijderd] 20 februari 2020 14:51 auteur info [verwijderd] Lid sinds: 01 jan 0001 Laatste bezoek: 01 jan 0001 Aanbevelingen Ontvangen: 0 Gegeven: 0 Aantal posts: 0 quote:Winst gevend schreef op 20 februari 2020 14:49:[...]Dat is een hele goede opmerking.Aangezien de CEO verwacht dat Q4 2019 gelijkwaardig wordt aan Q3 2019zou betekenen dat er nu al stagnatie is, dus geen groei meer?Je loopt hier al lang genoeg mee om te weten dat Q4 en Q1 vaak de wat mindere kwartalen zijn in de HAE markt. Een gelijke omzet behalen is gewoon goed nieuws. Aanbevelingen 0 ” Quote Reageren Niet oké
Beurscodes, betekenis en hulp bij zoeken Europa AEX Euronext Amsterdam BRU Euronext Brussels PSE Euronext Paris LIS Euronext Lissabon CHX CBOE Europe, grote(re) EU aandelen NAV Investment Funds (NAV) Noord-Amerika NYS New York Stock Exchange OTC CBOE BZX Exchange (US) TSE Toronto Stock Exchange Kunt u een instrument niet vinden? Zoek dan via de zogenaamde ISIN code. Elk instrument, aandeel etc. heeft een unieke code. Kies vervolgens - wanneer er meerdere resultaten zijn - de notering op de beurs van uw keuze. Waar vind ik die ISIN code? Google de naam van het instrument, aandeel etc. met de toevoeging 'ISIN'. Als zoeken op ISIN code geen resultaten oplevert hebben wij het instrument of aandeel niet in onze koersendatabase.