WD40 schreef op 8 juli 2021 20:48:
Erfelijk angio-oedeem (HAE) is in slechts 13 jaar van een hardnekkige, levensbedreigende, zeldzame ziekte uitgegroeid tot een veld met acht op de markt gebrachte medicijnen. Als Pharming zijn zin krijgt, zou een van de volgende toevoegingen een gentherapie kunnen zijn. De Nederlandse groep heeft een vooruitbetaling van 17,5 miljoen dollar getekend met Orchard Therapeutics voor wereldwijde rechten op OTL-105. OTL-105 werkt door ex vivo een of meer functionele kopieën van het SERPING1-gen in de eigen hematopoëtische stamcellen van de patiënt in te voegen, waardoor de productie van het C1-INH-eiwit dat HAE-patiënten missen, mogelijk wordt. Pharming zou best een mars op marktleider Takeda kunnen stelen door nu in gentherapie te investeren; de Japanse reus, wiens Takhzyro dit jaar naar verwachting de blockbuster-status zal bereiken, lijkt geen aandeel te hebben in een dergelijke technologie in HAE. Innovatie op kortere termijn in HAE omvat de orale projecten van Kalvista en Pharvaris in zowel de acute als de profylactische ruimte. Verschillende groepen kijken naar langer werkende mechanismen, waaronder CSL met zijn maandelijkse MAb, terwijl in vivo genbewerking en RNAi-projecten zich elders in een vroeg stadium bevinden. Mochten deze benaderingen slagen, dan zou een minder gemakkelijke gentherapie wel eens nuttig kunnen zijn alleen voor de meest ernstige gevallen, maar met nog veel werk te doen, blijft dat een discussie voor de toek