Orchard ORTX

1. The passenger 25 februari 2022 18:10

   auteur info

   • The passenger

     Lid sinds: 18 feb 2019

     Laatste bezoek: 21 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1281

     Gegeven: 1984

   •    Aantal posts: 880

   Hi allen,
   
   Heb mijn positie uitgebreid naar 8.500 stuks.
   
   OTX houdt zich opvallend sterk. Op korte termijn verwacht ik meer duidelijkheid over de vergoeding voor Libmeldy Duitsland. Ik vermoed zelf tussen 1.5M - 2.0M per patiënt.
   
   Indien dit het geval, met circa 40 tot 80 patiënten per jaar, kan OTX een aanzienlijk deel van de organisatiekosten dekken, waarvan merendeel voor R&D (ALS, Crohn). Daar komt minimaal 1 land bij, voor juli.
   
   Wordt eenmaal hierin een verdienmodel gezien, door de grotere pharmaceuten GSK bv kan het snel gaan.
   
   Mocht de koers verder zakken, koop ik volgende maand pas weer bij.
   
   Gezien de situatie in Oekraïne, blijf ik behoudend.
   
   Erg naargeestig allemaal, mocht mij onverhoopt op een mening gevraagd worden hoe dit zich verder zal ontvouwen, voorzie ik een scenario waarbij Rusland zijn gasreserves inzet om na annexatie van Oekraïne uit te ruilen tegen lagere sancties.
   
   Wat ik verder uiterst bedroevend vind, zijn het aantal troepen van de EU / USA die onder meer in de Baltische staten worden gestationeerd. 1500 hier, 1000 daar.
   
   Ook zal door Rusland de inname van Oekraïne niet als annexatie worden aangemerkt, maar meer de status krijgen van protectoraat, waarbij Oekraïne zelfstandigheid blijft behouden, e doch onder een aantal restricties, waaronder geen NATO lidmaatschap. Rusland zal geen aanval inzetten op een Nato-land.
   
   Een vergelijkbaar lot lijkt ook voor Taiwan te gelden, al denk ik dat China deze stap niet zal zetten.
   
   Eenieder desondanks een fijn weekend toegewenst, geniet ervan, het wordt immers schitterend weer.
   
   Salut
   
   
2. The passenger 25 februari 2022 21:37

   auteur info

   • The passenger

     Lid sinds: 18 feb 2019

     Laatste bezoek: 21 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1281

     Gegeven: 1984

   •    Aantal posts: 880

   Hi,
   
   Bij deze wil ik alsnog een rectificatie plaatsen op mijn vorige post.
   
   Ik heb even naar de geboortecijfers gekeken, van EU / USA, ongeveer 4m / 4m, aangezien de kans op Libmeldy 1 op 100;000 is, zou het aantal patiënten uitkomen op 80. In Duitsland, ligt het geboortecijfer op 700K, hierdoor komt het aantal nieuwe patiënten op 7 uit, afgezien van een evt inhaalslag, kinderen > 0 jaar met Libmeldy.
   
   Zie bijgaande link:
   
   www.statista.com/statistics/611376/nu...
   
   De list price is EUR 3.3M. DE zou goed zijn voor een jaarlijkse omzet van 20M. De NHS in de UK heeft een special discount gekregen, het geboortecijfers ligt daar op hetzelfde niveau als in DE. Ik schat daar de omzet in op 10M.
   
   De USA bij evt goedkeuring zou tegen de list prijs de omzet 40 * 3M = 120M bedragen.
   
   De cash burn is ongeveer 100M per jaar.
   
   Salut
   
   
   [/quote]
3. bendani 27 februari 2022 11:53

   auteur info

   • bendani

     Lid sinds: 04 dec 2000

     Laatste bezoek: 20 mei 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 163

     Gegeven: 103

   •    Aantal posts: 258

   Orchard Therapeutics heeft de plannen bevestigd om Libmeldy (atidarsagene autotemcel) via het BeNeLuXa-initiatief in te dienen, wat leidt tot voortdurend overleg tussen de groep en het bedrijf. Het einde van de gezamenlijke gezondheidstechnologiebeoordeling (HTA)-procedure is gepland voor juni 2022, maar de tijdlijn houdt geen rekening met mogelijke klokstops op verschillende tijdstippen tijdens de procedure.
   Volgens BeNeLuXa heeft Orchard in december 2021 een dossier ingediend met klinisch en farmaco-economisch bewijs ter ondersteuning van terugbetaling in België, Ierland en Nederland. Als zodanig beoordelen de drie instanties de therapie in het kader van het initiatief. Op basis van de uitkomst van de HTA bepalen de betrokken partijen of de gezamenlijke beoordeling kan worden gevolgd door een gezamenlijke prijsonderhandeling.
   De therapie is in de Europese Unie goedgekeurd voor kinderen met laat infantiele of vroeg juveniele vormen van metachromatische leukodystrofie (MLD) die nog geen symptomen hebben ontwikkeld of voor kinderen met vroeg juveniele MLD die aanvankelijke symptomen hebben maar nog steeds zelfstandig kunnen lopen en vóór het begin van cognitieve achteruitgang. De aard van de therapie betekent echter dat er een hoge prijs aan verbonden is, en ondanks de goedkeuring van de Europese Commissie blijven er nog steeds belemmeringen voor patiënten bestaan.
   DE DETAILS
   
   BRUSSEL, België — Orchard Therapeutics heeft plannen bevestigd om Libmeldy (atidarsagene autotemcel) in te dienen via het BeNeLuXa-initiatief, wat de aanzet geeft tot voortdurend overleg tussen de groep en het bedrijf.
   
   Het einde van de gezamenlijke gezondheidstechnologiebeoordeling (HTA)-procedure is gepland voor juni 2022, maar de tijdlijn houdt geen rekening met mogelijke klokstops op verschillende tijdstippen tijdens de procedure.
   
   De autologe gentherapie is in de Europese Unie goedgekeurd voor de behandeling van metachromatische leukodystrofie (MLD) en is dat sinds december 2020. De aard van de therapie betekent echter dat er een hoge prijs aan verbonden is, en ondanks de goedkeuring van de Europese Commissie, barrières voor de patiënt nog steeds blijven. In het bijzonder is de therapie in de regio goedgekeurd voor kinderen met laat infantiele of vroeg juveniele vormen van de ziekte die nog geen symptomen hebben ontwikkeld of voor kinderen met vroeg juveniele MLD die de eerste symptomen hebben maar nog steeds zelfstandig kunnen lopen en vóór het begin van cognitieve achteruitgang .
   
   Volgens BeNeLuXa heeft Orchard in december 2021 een dossier ingediend met klinisch en farmaco-economisch bewijs ter ondersteuning van terugbetaling in België, Ierland en Nederland. Als zodanig beoordelen de drie instanties de therapie in het kader van het initiatief. Op basis van de uitkomst van de HTA bepalen de betrokken partijen of de gezamenlijke beoordeling kan worden gevolgd door een gezamenlijke prijsonderhandeling.
   
   BeNeLuxEen Succes
   
   De grensoverschrijdende prijssamenwerking heeft eerdere succesvolle ervaring met het beoordelen van gentherapieën, aangezien het in oktober 2021 een akkoord bereikte over de prijs van AveXis/Novartis' Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi). Destijds stelde de groep vast dat de spinale musculaire atrofie ( SMA) gentherapie wordt vergoed voor patiënten met een bi-allelische mutatie in het SMN1-gen en een klinische diagnose van type 1 en voor presymptomatische patiënten met maximaal drie kopieën van het SMN2-gen.
   
   Het resultaat was de eerste keer dat België, Ierland en Nederland samen tot overeenstemming konden komen over de prijs van een medicijn.
   
   Het BeNeLuxA-initiatief werd oorspronkelijk opgericht in 2015 om grensoverschrijdende samenwerking op het gebied van horizonscanning, informatie-uitwisseling, beleidsuitwisseling en HTA's door België en Nederland te bevorderen. Datzelfde jaar sloot Luxemburg zich aan bij het initiatief, gevolgd door Oostenrijk in 2016 en Ierland meest recentelijk, in juni 2018.
   
   Via BeNeLuxA willen deelnemende landen de efficiëntie van de beoordeling, prijsstelling en terugbetaling van geneesmiddelen verhogen door expertise uit te wisselen en door wederzijdse erkenning van HTA's. Belangrijk in het geval van Zolgensma was dat de groep gezamenlijke prijsonderhandelingen voerde voor specifieke producten om een ??snellere en bredere toegang voor patiënten te bieden.
   
   BeNeLuxA heeft tot op heden ongeveer 16 HTA's voltooid en totdat Zolgensma het meest succesvol was met prijs- en vergoedingsonderhandelingen met betrekking tot een andere SMA-behandeling, Biogen's Spinraza (nusinersen), die in juli 2018 tot stand kwam. Na onderhandelingen bereikten België en Nederland met succes een overeenkomst over de vergoeding van de SMA-behandeling van Biogen.
   
   Als een van Europa's meest volwassen grensoverschrijdende initiatieven, zouden de BeNeLuxA en haar toekomstige succes met onderhandelingen over toegang tot innovatieve geneesmiddelen, zoals de definitieve beslissing over Zolgensma, een indicatie kunnen zijn van grensoverschrijdende samenwerking als toekomstig standaardprotocol in Europa. De Libmeldy-uitkomst zal een andere goede indicator zijn voor de toekomst van deze processen.
4. [verwijderd] 3 maart 2022 17:09

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Het gaat vandaag wel erg hard in zijn achteruit, zat gisteren nog te twijfelen over bijkopen maar ik wacht en kijk het even aan.
5. The passenger 3 maart 2022 18:06

   auteur info

   • The passenger

     Lid sinds: 18 feb 2019

     Laatste bezoek: 21 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1281

     Gegeven: 1984

   •    Aantal posts: 880

   quote:

   Smile1964 schreef op 3 maart 2022 17:09:

   Het gaat vandaag wel erg hard in zijn achteruit, zat gisteren nog te twijfelen over bijkopen maar ik wacht en kijk het even aan.
   

   Ja, erg lastig dilemma inderdaad. Ik koop elke maand een pluk. Zakt deze, dan breid ik verder uit.
   
   Stijgt deze onverhoopt, verkoop ik en ben er al tevreden mee met 8.500 stuks. Zodra de behandelvergoeding in Dui bekend wordt gemaakt, voorzie ik een positieve impuls.
   
   Succes.
   
   Salut
6. The passenger 4 maart 2022 18:47

   auteur info

   • The passenger

     Lid sinds: 18 feb 2019

     Laatste bezoek: 21 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1281

     Gegeven: 1984

   •    Aantal posts: 880

   quote:

   The passenger schreef op 3 maart 2022 18:06:

   [...]
   
   Ja, erg lastig dilemma inderdaad. Ik koop elke maand een pluk. Zakt deze, dan breid ik verder uit.
   
   Stijgt deze onverhoopt, verkoop ik en ben er al tevreden mee met 8.500 stuks. Zodra de behandelvergoeding in Dui bekend wordt gemaakt, voorzie ik een positieve impuls.
   
   Succes.
   
   Salut
   

   Hi,
   
   Ik las vanochtend onderstaand nieuwsbericht:
   
   www.telegraaf.nl/nieuws/504025089/ms-...
   
   Peter is inmiddels een maand in de Russische hoofdstad. Hij heeft al ruim 20 jaar multiple sclerose (MS), een hersenaandoening waarbij in het lichaam ontstekingen ontstaan. De aandoening is ongeneeslijk, maar medicatie kan wel helpen om het proces van achteruitgang te stoppen.
   
   Peters perspectief in Nederland was niet geweldig, maar een stamceltransplantatie in een gespecialiseerde kliniek in Moskou (die in Nederland enkel voor wetenschappelijk onderzoek gebruikt wordt) zou daarin verandering kunnen brengen. De ingreep kost ongeveer 50.000 euro, waarvoor de familie Van Straalen geld opgehaald heeft.
   
   Bij zo’n ingreep wordt iemand eerst onderzocht, waarna er miljoenen stamcellen uit het lichaam gehaald worden. De persoon krijgt vervolgens chemotherapie, waarna er goede stamcellen teruggeplaatst worden. Daarna moet hij in quarantaine en herstellen. Het is een ingreep die er inhakt, vertelt Peter vanuit het ziekenhuis.
   
   MS valt gericht myeline aan in een proces genaamd demyelinisatie. Dit zorgt ervoor dat de zenuwen niet meer zo goed functioneren als daarvoor. ALS valt daarentegen eerst de zenuwen aan. Bij ALS begint het demyelinisatieproces later, nadat de zenuwen zijn begonnen met afsterven.
   
   Nu twijfel ik niet aan de behandeling in Rusland, alhoewel ik mij afvraag of deze aan EMA-standaarden voldoet. Wel lijkt het erop, dat de HSC Gen Therapy wellicht een uitstekende methode kan zijn, voor MS als ALS, door Pharming bevestigd dat HSC als gentherapie veelbelovend is.
   
   Ik ga er even vanuit dat men dit soort behandelingen ook binnen EU zou willen aanbieden, zeker gezien de huidige situatie in Rusland, om de meerkosten van ALS / MS patiënten te voorkomen en te voorkomen dat patiënten hun toevlucht elders zoeken, in een wellicht minder gecontroleerde omgeving.
   
   Salut
   
   
7. [verwijderd] 6 maart 2022 22:51

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   De na verkoop van afgelopen vrijdag +5,02% maakt mij wel nieuwsgierig naar wat er maandag komt.
8. Jinxter 6 maart 2022 23:23

   auteur info

   • Jinxter

     Lid sinds: 15 mrt 2020

     Laatste bezoek: 22 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1827

     Gegeven: 549

   •    Aantal posts: 1.236

   quote:

   Smile1964 schreef op 6 maart 2022 22:51:

   De na verkoop van afgelopen vrijdag +5,02% maakt mij wel nieuwsgierig naar wat er maandag komt.
   

   Alle berichten even globaal terug lezen, Libmeldy daar gaat naar verwachting nieuws over komen.
9. [verwijderd] 18 maart 2022 17:32

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Smile1964 schreef op 3 maart 2022 17:09:

   Het gaat vandaag wel erg hard in zijn achteruit, zat gisteren nog te twijfelen over bijkopen maar ik wacht en kijk het even aan.
   

   En? Nog gedaan? De koers gaat de laatste dagen wel érg goed.
10. [verwijderd] 18 maart 2022 19:18

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Mega Marr schreef op 18 maart 2022 17:32:

    [...]
    
    En? Nog gedaan? De koers gaat de laatste dagen wel érg goed.
    

    Ja, 9 maart heb ik al bij gekocht, zit nu net boven mijn gak dus tevreden met hoe het nu gaat ;-)
11. Jinxter 18 maart 2022 20:51

    auteur info

    • Jinxter

      Lid sinds: 15 mrt 2020

      Laatste bezoek: 22 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1827

      Gegeven: 549

    •    Aantal posts: 1.236

    In de nabije toekomst zal ORTX meer en meer onder de aandacht komen.
    Door de koersdalingen van afgelopen maan op de beurs helaas niet bij kunnen kopen,.
    Dit ligt wel in de planning.
    
    IEX gevraag om een forum, echter hebben ze de data niet voorhanden. Ik volg het op een forum in de USA.
    
    Cheers to ORTX
12. [verwijderd] 19 maart 2022 11:04

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Smile1964 schreef op 18 maart 2022 19:18:

    [...]
    
    Ja, 9 maart heb ik al bij gekocht, zit nu net boven mijn gak dus tevreden met hoe het nu gaat ;-)
    

    Goed gedaan! :-)
13. [verwijderd] 19 maart 2022 11:04

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Jinxter schreef op 18 maart 2022 20:51:

    In de nabije toekomst zal ORTX meer en meer onder de aandacht komen.
    Door de koersdalingen van afgelopen maan op de beurs helaas niet bij kunnen kopen,.
    Dit ligt wel in de planning.
    
    IEX gevraag om een forum, echter hebben ze de data niet voorhanden. Ik volg het op een forum in de USA.
    
    Cheers to ORTX
    

    Ik zeg proost! :-)
14. The passenger 22 maart 2022 19:21

    auteur info

    • The passenger

      Lid sinds: 18 feb 2019

      Laatste bezoek: 21 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1281

      Gegeven: 1984

    •    Aantal posts: 880

    quote:

    Mega Marr schreef op 19 maart 2022 11:04:

    [...]
    
    Ik zeg proost! :-)
    

    Afgelopen maandag weer bijgekocht, nu 12.500.
    
    Volgende maand wellicht weer een plukje erbij. Ben erg voorzichtig. Hoth therapeutics gaat ook goed.
    
    Salut
15. [verwijderd] 28 maart 2022 09:54

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Wat verwachten jullie van de Q4 cijfers aankomende woensdag?
    Ik zie nog geen echte verbetering.
16. The passenger 28 maart 2022 18:44

    auteur info

    • The passenger

      Lid sinds: 18 feb 2019

      Laatste bezoek: 21 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1281

      Gegeven: 1984

    •    Aantal posts: 880

    quote:

    Smile1964 schreef op 28 maart 2022 09:54:

    Wat verwachten jullie van de Q4 cijfers aankomende woensdag?
    Ik zie nog geen echte verbetering.
    

    Nog steeds erg voorzichtig.
    
    Ik hoop dat ze iets meer onthullen over LMD Duitsland, > 2M per patiënt en nieuwe aandoening, Hurler syndrome.
    
    Dan zit het verder wel goed.
    
    En vertel, Smile, wat denk jij?
    
    Salut
    
17. [verwijderd] 28 maart 2022 20:14

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    The passenger schreef op 22 maart 2022 19:21:

    [...]
    
    Afgelopen maandag weer bijgekocht, nu 12.500.
    
    Volgende maand wellicht weer een plukje erbij. Ben erg voorzichtig. Hoth therapeutics gaat ook goed.
    
    Salut
    

    Ik koop vooralsnog niet bij, sta op 82,8% in de min. Bitcoins en crypto's gaan me beter af.
18. [verwijderd] 29 maart 2022 18:39

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    The passenger schreef op 28 maart 2022 18:44:

    [...]
    
    Nog steeds erg voorzichtig.
    
    Ik hoop dat ze iets meer onthullen over LMD Duitsland, > 2M per patiënt en nieuwe aandoening, Hurler syndrome.
    
    Dan zit het verder wel goed.
    
    En vertel, Smile, wat denk jij?
    
    Salut
    
    

    Ik verwacht nog geen nieuws en verwacht ook geen echte verbetering in de cijfers. Dit is meteen voor mij de reden dat ik de helft vanmiddag heb verkocht, hij stond voor mij op ruim +6% (verkocht op $0,809) misschien koop ik het morgen weer terug en mogelijk ook iets meer, maa dat zal blijken uit het bericht en de reactie door de markt.
19. The passenger 29 maart 2022 19:02

    auteur info

    • The passenger

      Lid sinds: 18 feb 2019

      Laatste bezoek: 21 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1281

      Gegeven: 1984

    •    Aantal posts: 880

    quote:

    Smile1964 schreef op 29 maart 2022 18:39:

    [...]
    
    Ik verwacht nog geen nieuws en verwacht ook geen echte verbetering in de cijfers. Dit is meteen voor mij de reden dat ik de helft vanmiddag heb verkocht, hij stond voor mij op ruim +6% (verkocht op $0,809) misschien koop ik het morgen weer terug en mogelijk ook iets meer, maa dat zal blijken uit het bericht en de reactie door de markt.
    

    Verstandig, ik respecteer je keuze. Mocht wel blijken dat DUI de gewenste vergoeding betaalt, en gezien het stadium waarin zij zich bevinden, sluit ik dit niet uit. Dan kan je wellicht achter het net vissen.
    
    Waar ik op doelde met mijn artikel over Rusland, is dat ze daar al een HSC behandeling hebben voor MS. Echter, wsl niet door getest zoals dat hier volgens de EMA vereist is etc. Deze tech heeft Orchard al lang in huis, alleen lopen ze vast tegen dit soort bureaucratische processen aan. Van lief en leed, vertrekken de MS patiënten in Europa onder luide aanmoediging van diverse stichtingen etc naar verre oorden. Erg vreemd, en men zou wat dat aangaat kritisch naar dit soort praktijken dienen te kijken, aangezien het daar in een niet gecontroleerde omgeving plaats vindt, wel echter met een significante slagingskans.
    
    Suc6, Simile, keep on smiling :)!
    
    Salut
20. [verwijderd] 29 maart 2022 21:17

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    The passenger schreef op 29 maart 2022 19:02:

    [...]
    
    Verstandig, ik respecteer je keuze. Mocht wel blijken dat DUI de gewenste vergoeding betaalt, en gezien het stadium waarin zij zich bevinden, sluit ik dit niet uit. Dan kan je wellicht achter het net vissen.
    
    Waar ik op doelde met mijn artikel over Rusland, is dat ze daar al een HSC behandeling hebben voor MS. Echter, wsl niet door getest zoals dat hier volgens de EMA vereist is etc. Deze tech heeft Orchard al lang in huis, alleen lopen ze vast tegen dit soort bureaucratische processen aan. Van lief en leed, vertrekken de MS patiënten in Europa onder luide aanmoediging van diverse stichtingen etc naar verre oorden. Erg vreemd, en men zou wat dat aangaat kritisch naar dit soort praktijken dienen te kijken, aangezien het daar in een niet gecontroleerde omgeving plaats vindt, wel echter met een significante slagingskans.
    
    Suc6, Simile, keep on smiling :)!
    
    Salut
    

    Tja dan heb ik winst op de helft van de aandelen die ik nog in bezit heb.
    Ik ga hierin op mijn gevoel af, soms gaat dit goed en soms niet. We zullen het meemaken.