Pharming februari 2023

1. uitzender 20 februari 2023 11:08

   auteur info

   • uitzender

     Lid sinds: 24 sep 2009

     Laatste bezoek: 11 apr 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2741

     Gegeven: 2046

   •    Aantal posts: 5.892

   quote:

   bikes schreef op 20 februari 2023 10:50:

   Pharming nu véél te laag genoteerd, gewoon vasthouden en wachten op FDA goedkeuring.
   Dan volgt EMA er vanzelf achteraan.
   

   zo is het bikes het komt allemaal goed.
2. uitzender 20 februari 2023 11:10

   auteur info

   • uitzender

     Lid sinds: 24 sep 2009

     Laatste bezoek: 11 apr 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2741

     Gegeven: 2046

   •    Aantal posts: 5.892

   quote:

   lucas D schreef op 20 februari 2023 09:28:

   Linksom of rechtsom heeft het vertrouwen in goedkeuring door de handels wijze van de EMA een stevige knauw gekregen.
   
   Dat instituut moet een medicijn wel of niet goedkeuren, als het dan een bepaald medicijn versnelt wil toelaten en daar kennis van geeft, dan moet het zich daar aan conformeren.
   Dat dit niet gebeurd tast de geloofwaardigheid aan dat instituut aan.
   Laat ze er dan ook mee stoppen, behandel alle aanvragen gelijk dan voorkom je dat.
   

   helemaal eens Lucas D en ik denk dat Pharming daarom gewoon heeft gezegd doe dan maar de standaard procedure om meer tijd te hebben om de procedurele kant met EMA te bespreken.
3. uitzender 20 februari 2023 11:12

   auteur info

   • uitzender

     Lid sinds: 24 sep 2009

     Laatste bezoek: 11 apr 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2741

     Gegeven: 2046

   •    Aantal posts: 5.892

   quote:

   G. Hendriks schreef op 20 februari 2023 09:36:

   [...]
   
   APDS leidt tot een hogere kans op het krijgen van lymfeklierkanker. Uit de trial met leniolisib om APDS tegen te gaan, bleek dat er bij enkele patiënten ook gunstig effect optrad ten aanzien van die kanker. Oftewel: het bestrijden van APDS kan dus dit positieve bijeffect hebben. Maar dat is wat anders dan te veronderstellen dat leniolisib ook direct dat gevolg heeft. Zou mooi zijn, maar ik zou dan wel onderzoeksresultaten willen zien die dat bevestigen.
   

   oke het leek of het er andersom stond dat L. het ook kon veroorzaken.
4. uitzender 20 februari 2023 11:14

   auteur info

   • uitzender

     Lid sinds: 24 sep 2009

     Laatste bezoek: 11 apr 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2741

     Gegeven: 2046

   •    Aantal posts: 5.892

   quote:

   BassieNL schreef op 20 februari 2023 09:37:

   [...]
   Koopjesjagers zullen op hun hoede zijn. Management van Pharming speelt een hoog spel met versnelde goedkeuringsaanvragen voor een flinterdun dossier.
   

   volgens mij hebben ze bij de FDA alle info die men nodig heeft en heeft de FDA tot een versnelde procedure besloten en is dat niet een beslissing van Pharming, maar ze zijn er wel akkoord mee gegaan.
5. E Green 20 februari 2023 11:24

   auteur info

   • E Green

     Lid sinds: 30 sep 2018

     Laatste bezoek: 11 apr 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 266

     Gegeven: 273

   •    Aantal posts: 558

   Laat de koers maar even aklimatiseren..
   En dan komt het allemaal wel weer goed!!
   Vertrouwen Houwen!!
   Succes allen!
6. Beur 20 februari 2023 11:39

   auteur info

   • Beur

     Lid sinds: 26 dec 2022

     Laatste bezoek: 11 apr 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6395

     Gegeven: 473

   •    Aantal posts: 3.543

   quote:

   Marrr schreef op 20 februari 2023 09:59:

   [...]
   
   Ik citeer Beur : "Lucas: de reden voor het toekennen van een accelerated assessment is vooral dat het moet gaan om een preparaat waaraan grote behoefte behoefte bestaat en waar nog geen middel voor voorhanden is."
   Op mijn vraag of alle medicijnen die aan deze voorwaarden voldoen een accelerated assessment krijgen heeft ie niet gereageerd, dus hij weet dat ook niet.
   Enfin, laten we daar vanuit gaan. Dan kijkt de EMA niet eerst wat Pharming ingediend heeft, dan komt er op een later moment iets aan de orde wat vertraging oplevert. Zo interpreteer ik het e.e.a.
   

   Ik zit niet continu op dit forum Marrr, had jouw vraag nog niet gezien.
   Je quote me onvolledig want ik schreef:
   "Lucas: de reden voor het toekennen van een accelerated assessment is vooral dat het moet gaan om een preparaat waaraan grote behoefte behoefte bestaat en waar nog geen middel voor voorhanden is.
   Niet zozeer het gegeven dat de klinische data veelbelovend zijn."
   
   Wat ik hiermee wilde zeggen is dat de voornaamste reden om een accelerated assessment (AA) toe te kennen is het niet voorhanden zijn van een medicatie voor een (doorgaans ernstige) aandoening waaraan een grote behoefte bestaat. Uiteraard er wèl vanuitgaand dat tot dan de resultaten van de lopende klinische onderzoeken een voldoende effectiviteit en een acceptabele mate van bijwerkingen laten zien.
   Het EMA gaat ook weer niet bij een onderzoek met weinig belovende resultaten een AA verstrekken en er wordt überhaupt maar een klein aantal aanvragen voor AA gehonoreerd. (precieze cijfers zullen wel ergens te vinden zijn)
   
   Wat ik hoop dat er bij Ph. aan de hand is, is dat het EMA extra voorzichtig is omdat de patiëntengroep onder studie (noodgedwongen) klein is en men daarom meer gegevens wil hebben. Het zou ernstiger zijn wanneer er aanmerkingen op de studie zelf zijn. Al kan ik me dat ook weer moeilijk voorstellen omdat de studies door Novartis zijn opgezet en bijna volledig onder hun verantwoordelijkheid vielen. Het kan ook nog dat er bij het indienen door Ph. iets misgegaan is.
   En om de complotdenkers onder de forumleden een beetje te voeden: er zal altijd enigerlei mate van subjectiviteit aanwezig zijn bij het beoordelingsproces. Naar mijn mening is dit echter onontkoombaar. Niet alles is in concrete cijfers uit te drukken of vast te leggen in duidelijke grenzen.
7. A_Haddock 20 februari 2023 11:46

   auteur info

   • A_Haddock

     Lid sinds: 30 dec 2019

     Laatste bezoek: 11 apr 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 775

     Gegeven: 416

   •    Aantal posts: 322

   quote:

   BassieNL schreef op 20 februari 2023 10:39:

   [...]
   www.pharming.com/sites/default/files/...
   
   Op basis van de resultaten van de klinische fase II/III-studie, alsmede van de lange-termijn, open
   label extensiestudie, voert de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een versnelde
   beoordeling uit van Pharmings aanvraag voor leniolisib als behandeling voor adolescenten en
   volwassenen met APDS.
   

   De LT studie loopt nog jaren. Om de lange termijn effecten te monitoren. Treden daar ongewenste/onverwachte resultaten op dan ben je verplicht dit te melden bij de autoriteiten. Het kan dus best zo zijn dat de FDA dat al voldoende vindt. Daar is die studie voor.
   En wat biedt een update van enkele maanden nu extra? Het blijft allemaal gissen.
   Overigens ook een aannemelijke uitleg van G. Hendriks eerder vanmorgen over de vraag van EMA naar meer data van LT studie.
8. A_Haddock 20 februari 2023 11:48

   auteur info

   • A_Haddock

     Lid sinds: 30 dec 2019

     Laatste bezoek: 11 apr 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 775

     Gegeven: 416

   •    Aantal posts: 322

   quote:

   BassieNL schreef op 20 februari 2023 09:37:

   [...]
   Koopjesjagers zullen op hun hoede zijn. Management van Pharming speelt een hoog spel met versnelde goedkeuringsaanvragen voor een flinterdun dossier.
   

   Je moest eens weten wat er aan data moet worden aangeleverd… beetje stemming maken dit.
9. SpecuKlaas 20 februari 2023 12:15

   auteur info

   • SpecuKlaas

     Lid sinds: 09 jan 2018

     Laatste bezoek: 11 apr 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 898

     Gegeven: 2244

   •    Aantal posts: 1.067

   @A_Haddock. exact . Er moeten enorme dossiers aangeleverd worden en niet alleen over de werking v/h medicijn maar ook ongetwijfeld op gestandaardiseerde en gecontroleerde productie methode v/h medicijn. Dit is net zoals ASML ook high tech maar dan op het menselijk lichaam en daarmee mag men niet 'wat rommelen in de marge'. Zij die geen vertrouwen in Ph hebben moeten eens naar hun AvA gaan. Ik vind dat een van de betere AvA's welke ik heb bijgewoond. En ja investeren is een risico.
   
   En ik snap de gang van zaken nu ook niet meer zo goed, maar moet maar vertrouwen hebben op hun management en dat de onderzoeken ook gespreid over de wereld resultaten opleveren. Finfers crossed.
   
   En Hendriks en Haddock , thnx voor jullie goede en ook kritische bijdrage steeds.
10. voda 20 februari 2023 12:17

    auteur info

    • voda

      Lid sinds: 02 dec 2005

      Laatste bezoek: 11 apr 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 94719

      Gegeven: 23097

    •    Aantal posts: 386.690

    Herstelletje in de maak?
    
    1,0800
    +0,0140
    /
    +1,31%
    12:16:00
11. roon 20 februari 2023 12:20

    auteur info

    • roon

      Lid sinds: 30 dec 2014

      Laatste bezoek: 11 apr 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4376

      Gegeven: 2981

    •    Aantal posts: 7.172

    quote:

    voda schreef op 20 februari 2023 12:17:

    Herstelletje in de maak?
    
    1,0800
    +0,0140
    /
    +1,31%
    12:16:00
    

    Zou al geweldig zijn,Voda.Misschien boven 1,10 net teveel van het goede.
12. [verwijderd] 20 februari 2023 12:23

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    voda schreef op 20 februari 2023 12:17:

    Herstelletje in de maak?
    
    1,0800
    +0,0140
    /
    +1,31%
    12:16:00
    

    nee denk van niet
13. voda 20 februari 2023 12:24

    auteur info

    • voda

      Lid sinds: 02 dec 2005

      Laatste bezoek: 11 apr 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 94719

      Gegeven: 23097

    •    Aantal posts: 386.690

    quote:

    vdx777 schreef op 20 februari 2023 12:23:

    [...]
    
    nee denk van niet
    

    Wat jij denkt interesseert mij niet.
14. [verwijderd] 20 februari 2023 12:33

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    BassieNL schreef op 20 februari 2023 10:23:

    [...]
    Lol.. koekje van eigen deeg
    

    Kijk es aan, ze kan tóch wel lachen. Daar moet dan wel een vdx trolletje voor op de proppen komen, met een nietszeggende opmerking. Mij herhalen zonder het juiste perspectief. Pfffff.
15. [verwijderd] 20 februari 2023 12:35

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Beur schreef op 20 februari 2023 11:39:

    [...]Ik zit niet continu op dit forum Marrr, had jouw vraag nog niet gezien.
    
    

    Het is vandaag "koekjes van eigen deeg presenteren" dag. Laat ik daar es aan mee doen. Laatst klaagde jij dat er, binnen een veel korter tijdsbestek, niet op jouw post gereageerd werd. En dat terwijl men gewoon even aan de hutspot zat. ;-)
16. BassieNL 20 februari 2023 12:42

    auteur info

    • BassieNL

      Lid sinds: 13 okt 2018

      Laatste bezoek: 11 apr 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 9759

      Gegeven: 2543

    •    Aantal posts: 14.120

    quote:

    A_Haddock schreef op 20 februari 2023 11:48:

    [...]
    Je moest eens weten wat er aan data moet worden aangeleverd… beetje stemming maken dit.
    

    Een gecombineerde fase II/III onderzoek met 37 patiënten.
    Eerste deel met 6 patiënten. Het andere deel met 31 patiënten, waarbij 1/3 deel placebo kreeg toegediend.
    
    Dat is een relatief klein onderzoek. En ja... dat is ook logisch omdat het om een ultra-zeldzame indicatie gaat.
17. [verwijderd] 20 februari 2023 12:43

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    voda schreef op 20 februari 2023 12:24:

    [...]
    Wat jij denkt interesseert mij niet.
    

    U stelde een open vraag in de pharmingdisk
    vandaar mijn respons.
18. Beur 20 februari 2023 12:45

    auteur info

    • Beur

      Lid sinds: 26 dec 2022

      Laatste bezoek: 11 apr 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6395

      Gegeven: 473

    •    Aantal posts: 3.543

    quote:

    Marrr schreef op 20 februari 2023 12:35:

    [...]
    
    Het is vandaag "koekjes van eigen deeg presenteren" dag. Laat ik daar es aan mee doen. Laatst klaagde jij dat er, binnen een veel korter tijdsbestek, niet op jouw post gereageerd werd. En dat terwijl men gewoon even aan de hutspot zat. ;-)
    

    JJe doet maar Marrr.
    En ja, ik baalde daarvan omdat het over een m.i. belangrijk en relevant iets ging. Namelijk dat ik opmerkte dat de motivering voor het EMA voor het terugzetten van Ph. een versnelde procedure naar de standaard-procedure zogeheten MAIN OBJECTIONS zijn en men het een tiental posts daarna gewoon negeerde en over wat anders doorleuterde.
    Die mensen zaten dus niet aan de hutspot.
19. [verwijderd] 20 februari 2023 12:47

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Beur schreef op 20 februari 2023 11:39:

    Het EMA gaat ook weer niet bij een onderzoek met weinig belovende resultaten een AA verstrekken en er wordt überhaupt maar een klein aantal aanvragen voor AA gehonoreerd. (precieze cijfers zullen wel ergens te vinden zijn)
    
    

    Dan houden Lucas' woorden toch wel steek en had de EMA minder voortvarend te werk moeten gaan.
20. [verwijderd] 20 februari 2023 12:51

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Beur schreef op 20 februari 2023 12:45:

    [...]Je doet maar Marrr.
    En ja, ik klaagde daarover omdat het over een m.i. belangrijk en relevant iets ging. Namelijk dat ik opmerkte dat de motivering voor het EMA voor het terugzetten van Ph. een versnelde procedure naar de standaard-procedure zogeheten MAIN OBJECTIONS zijn en men het een tiental posts daarna gewoon negeerde en over wat anders doorleuterde.
    Die mensen zaten dus niet aan de hutspot.
    

    Ik vroeg toen wat MAIN OBJECTIONS eigenlijk inhielden en of dat vaak voorkwam. Zonder die kennis zegt dat oponthoud me niet zoveel. Ik wil graag ellenlange bijdragen, vaak gevuld met ingewikkelde medische termen, niet lezen, maar wel conclusies kunnen trekken. Maar mss. ben ik te opportunistisch.