Sharen schreef op 9 maart 2023 13:49:
[...]
Wat ik nog mis in je overwegingen is:
*
dat leniolisib het eerste geneesmiddelmiddel is voor APDS, waar al zo’n 400 geidentificeerde patienten op zitten te wachten.
Dan geldt aanvullend de overweging ‘beter enige twijfel dan niets’, zoals met dat Alzheimer middel laatst.
*
dat het bij een dergelijke zeldzame ziekte, en ook nog tijdens corona, al een wonder is geweest dat men nog 37 trial-patienten heeft kunnen vinden, en positieve resultaten heeft kunnen boeken.
Een grotere trial dan dit was waarschijnlijk onmogelijk geweest.
Ik kan me daarom niet voorstellen dat noch EMA noch FDA het medicijn totaal niet zouden toelaten.
Ik schat daarom in dat men bij twijfel hooguit nog wat vragen stelt om zich in te dekken, en het medicijn minimaal ‘voorlopig’ (FDA) of ‘voorwaardelijk’ (EMA) toelaat, minimaal voor zolang de extended studie nog loopt.
Een heel ander verhaal dus dan bij de ruconest profylaxe procedure, want er waren toen al meerdere profylaxe middelen beschikbaar.