DeZwarteRidder schreef op 7 augustus 2023 13:19:
Pharming heeft een nieuwe groeibriljant
Biotechbedrijf Pharming gaat lekker met het nieuwe medicijn Joenja. ,,Een nieuw geneesmiddel dat al zo snel zoveel geld oplevert is zeldzaam.’’
Peet Vogels 07-08-23, 09:59
Pharming publiceerde afgelopen donderdag de halfjaarcijfers. Die waren beter dan de analisten vooraf hadden verwacht. En de cijfers worden alleen maar beter, verwacht topman Sijmen de Vries. Want met Joenja heeft Pharming een potentiële groeibriljant in handen, verwacht De Vries.
Twee medicijnen
Pharming heeft inmiddels twee medicijnen op de markt. ,,Ruconest is negen jaar in de markt en groeit nog steeds. Daarnaast hebben we dit jaar Joenja op de markt gebracht in de Verenigde Staten.’’ Ruconest is een geneesmiddel voor een zeldzame aandoening, erfelijk angio-oedeem, waarbij patiënten spontaan zwellingen kunnen krijgen. Joenja is een middel tegen een zeldzame afweerstoornis APDS, waarbij het immuunsysteem te veel inactieve afweercellen maakt. ,,En die defecte cellen hopen zich vooral op in de milt, lever en darmen. Daar richten ze schade aan aan de organen. Mensen kunnen zelfs lymfeklierkanker krijgen’’, aldus De Vries.
Mensen kunnen zelfs lymfeklierkanker krijgen van APDS
Sijmen de Vries, Pharming
Met Joenja wordt de productie van de defecte cellen gestopt. De Amerikaanse overheid gaf eerder dit jaar toestemming voor het op de markt brengen van het geneesmiddel. En inmiddels zijn er al 43 APDS-patiënten die het middel vergoed krijgen. En dat levert direct geld op, in de eerste helft van dit jaar bracht Joenja 3,8 miljoen dollar aan omzet binnen. En dat is veel sneller en meer dan analisten hadden verwacht.
Miljoenenmarkt lonkt
En dat is nog maar het begin, denkt De Vries. ,,De piekverkopen van het geneesmiddel worden op 320 tot 350 miljoen dollar per jaar geschat.’’ Goedkoop is het middel niet. Per patiënt kost de behandeling in de VS 550.000 dollar per jaar. Maar dan nog is Joenja zijn geld waard, bezweert De Vries. ,,Vergeet niet dat mensen met APDS veel tijd in het ziekenhuis doorbrengen. Die kosten heb je niet meer. En sterker, mensen kunnen weer studeren en werken dankzij Joenja. Ze gaan dus belasting betalen in plaats van alleen maar geld kosten.’’
In de VS zijn inmiddels al zo’n tweehonderd patiënten geïdentificeerd. APDS is een ziekte die pas een jaar of tien geleden is ontdekt. En omdat er naar schatting een tot twee mensen op de miljoen mensen aan lijden, is de ziekte relatief onbekend bij artsen. Dus worden de vrij ernstige verschijnselen niet in verband gebracht met de ziekte.
Zoektocht naar patiënten
Pharming begint daarom onder andere met een familie-testprogramma voor de directe familiekring rond patiënten zodat meer patiënten met de eveneens erfelijke aandoening gevonden kunnen worden.
Wereldwijd wordt het aantal patiënten op 1500 geschat. Behalve in de VS is Pharming bezig om Joenja op de Europese markt en Japan toegelaten te krijgen. De biofarmaceut verwacht nog dit jaar een beslissing over toelating van het Europees Medicijn Agentschap te krijgen.
Internationale uitrol
Van Japan verwacht het bedrijf veel. ,,Het is de op één na grootste markt ter wereld voor geneesmiddelen’’, weet De Vries. En Pharming richt zijn pijlen ook op het Verenigd Koninkrijk, Australië, Canada en Israël. ,,Daarnaast hebben we ook al aanvragen voor het geneesmiddel uit Noord-Afrika en het Midden-Oosten’’, aldus de Pharming-topman.
Japan is de op één na grootste markt ter wereld voor geneesmiddelen
Sijmen de Vries, Pharming
Dat Joenja al direct geld oplevert, is opmerkelijk. De introductie van een nieuw medicijn kost bakken met geld. Er moet een verkooporganisatie worden opgetuigd, voorlichting worden gegeven en de autoriteiten moeten met kostbare onderzoeken overtuigd worden van het nut van het medicijn. Kortom: de kost gaat voor de baat uit.
Bij veel biofarmaceuten is de introductie van een nieuw geneesmiddel een hoge horde. Soms geven ze veel nieuwe aandelen uit om geld voor de introductie op te halen. Anderen verkopen het medicijn aan een grote farmaceut die al een organisatie heeft om middelen op de markt te brengen.
Werkpaard
Maar Pharming heeft een troef: Ruconest. Joenja is het nieuwe paradepaardje, Ruconest is het werkpaard dat het meeste geld binnen brengt. Zo veel geld, zo’n 200 miljoen dollar per jaar, dat de introductie van Joenja gewoon uit eigen zak betaald kan worden, verzekert De Vries.
Joenja heeft voorlopig ook niets van concurrenten te duchten. ,,Het middel heeft een patent tot 2037’’, aldus De Vries. Pharming onderzoekt ook nog of Joenja een effectief middel is tegen een andere ziekte. De Vries wil niet zeggen om welke ziekte het gaat. Maar als Joenja effectief blijkt te zijn, lonken honderden miljoenen aan extra omzet, is de verwachting.
AD.nl