Pharming Group NL0010391025

Pharming Augustus 2023

1. voda 9 augustus 2023 07:19

   auteur info

   • voda

     Lid sinds: 02 dec 2005

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 92634

     Gegeven: 22746

   •    Aantal posts: 382.850

   Pharming meldt progressie met leniolisib in Japan
   
   Eerste patiënt in Fase 3 studie behandeld.
   
   (ABM FN-Dow Jones) Pharming Group meldt woensdag dat de eerste patiënt is behandeld in haar Fase III klinische studie in Japan waarin leniolisib wordt onderzocht voor de behandeling van APDS bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder.
   
   De studie zal de veiligheid, verdraagzaamheid en effectiviteit van leniolisib evalueren bij drie patiënten van 12 jaar en ouder met een bevestigde diagnose van APDS.
   
   Pharming is van plan om de data van de studie op te nemen in een toekomstige registratieaanvraag voor de goedkeuring van leniolisib, die zal worden ingediend bij het Japanse toezichthouder PMDA.
   
   Leniolisib werd in maart 2023 goedgekeurd door de Food and Drug Administration van de Verenigde Staten voor de behandeling van APDS bij patiënten van 12 jaar of ouder en werd in april 2023 commercieel gelanceerd in de VS onder de merknaam Joenja.
   
   Door: ABM Financial News.
   
   info@abmfn.nl
   
   Redactie: +31(0)20 26 28 999
2. Endless 9 augustus 2023 07:19

   auteur info

   • Endless

     Lid sinds: 06 jan 2015

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2797

     Gegeven: 2198

   •    Aantal posts: 5.999

   Pharming meldt behandeling eerste patiënt in Fase III klinische studie met leniolisib voor de behandeling van APDS in Japan
   
   Fase III-studie met één arm in Japan waarbij leniolisib wordt onderzocht bij patiënten van 12 jaar en ouder met APDS, een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem
   
   Leiden, 9 augustus 2023: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) meldt dat de eerste patiënt is behandeld in haar Fase III klinische studie in Japan waarin leniolisib wordt onderzocht voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder.
   
   De eenarmige, open-label klinische studie van Pharming zal de veiligheid, verdraagzaamheid en effectiviteit van leniolisib evalueren bij drie patiënten van 12 jaar en ouder met een bevestigde diagnose van APDS. Elke patiënt krijgt gedurende 12 weken tweemaal daags een op hun gewicht gebaseerde dosering tot 70 mg leniolisib. De primaire en secundaire eindpunten van de studie komen overeen met de eindpunten voor de evaluatie van de klinische resultaten in elk van de leniolisib APDS- studies.
   
   Pharming is voornemens om de data van de studie op te nemen in een toekomstige registratieaanvraag voor de goedkeuring van leniolisib, die zal worden ingediend bij het Japanse Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA). In aanmerking komende patiënten die werden ingeschreven in de studie zullen het onderzoeks-geneesmiddel gedurende minstens één jaar blijven ontvangen via een open-label verlengingsstudie.
   
   Hirokazu Kanegane, professor van de afdeling Kindergeneeskunde en -ontwikkeling van de Medische en Tandheelkundige Universiteit van Tokio, zegt in reactie:
   
   "De start van deze klinische studie is een belangrijke ontwikkeling voor de APDS-gemeenschap in Japan. Met patiënten die momenteel nog afhankelijk zijn van alleen ondersteunende therapie, kan het vooruitzicht van een ziekte-modificerende behandeling voor deze zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem een betekenisvolle nieuwe behandeloptie zijn voor hen, maar ook hun families, verzorgers en hun artsen in Japan."
   
   Anurag Relan, MD, MPH, Chief Medical Officer van Pharming, zegt:
   
   "Voortbouwend op het succes van onze multinationale Fase II/III studie van leniolisib bij patiënten met APDS van 12 jaar en ouder, ben ik verheugd om de start van onze Fase III studie te bevestigen die dezelfde populatie in Japan ondersteunt. Met deze studie wil Pharming een orale behandelingsoptie introduceren die het potentieel heeft om het ziekteverloop van Japanse patiënten met de zeldzame en progressieve ziekte APDS in Japan te veranderen. Na de recente goedkeuring van Joenja® door de FDA in de VS, werken we samen met de toezichthoudende instanties om de toegang tot deze gerichte therapie uit te breiden voor patiënten over de hele wereld via additionele markttoelatingen."
   
   In mei 2023 werd aan leniolisib door het Japanse ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW) de weesgeneesmiddelenstatus toegekend voor de behandeling van APDS. Er is momenteel geen goedgekeurde therapie in Japan voor deze complexe en progressieve ziekte.
   
   Het weesgeneesmiddelen status-systeem van het MHLW bevordert het onderzoek naar en de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van ziekten waaraan een grote medische behoefte bestaat en waaraan minder dan 50.000 patiënten in heel Japan lijden. Kandidaat-geneesmiddelen die in Japan een dergelijke status krijgen profiteren van extra begeleiding en subsidies voor onderzoeks- en ontwikkelingsactiviteiten, consultatie voor klinische ontwikkeling en voorrang bij beoordeling van aanvragen voor marketingvergunningen.
   
   Leniolisib werd in maart 2023 goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten voor de behandeling van APDS bij patiënten van 12 jaar of ouder en werd in april 2023 commercieel gelanceerd in de VS onder de merknaam Joenja®
   
   Over het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase d syndroom (APDS)
   
   APDS is een zeldzame primaire immunodeficiëntie die voor het eerst werd gekarakteriseerd in 2013. APDS wordt veroorzaakt door varianten in een van de twee geïdentificeerde genen die bekend staan als PIK3CD of PIK3R1, die van vitaal belang zijn voor de ontwikkeling en functie van immuun-cellen in het lichaam. Varianten van deze genen leiden tot hyperactiviteit van de PI3Kd (phosphoïnositide 3-kinase delta) pathway, waardoor immuun-cellen niet goed rijpen en functioneren, wat leidt tot immunodeficiëntie en ontregeling1,2,3 APDS wordt gekenmerkt door een verscheidenheid aan symptomen, waaronder ernstige, terugkerende sinopulmonale infecties, lymfoproliferatie, auto-immuniteit en enteropathie.4,5 Omdat deze symptomen geassocieerd kunnen worden met verschillende aandoeningen, waaronder andere primaire immuundeficiënties, wordt de diagnose bij mensen met APDS vaak verkeerd gesteld en is de mediane diagnostische vertraging 7 jaar.6 Omdat APDS een progressieve ziekte is, kan deze vertraging in de loop van de tijd leiden tot een opeenstapeling van schade, waaronder blijvende longschade en lymfeklierkanker.4-7 Een definitieve diagnose kan worden gesteld door middel van genetische testen. APDS treft wereldwijd ongeveer 1 tot 2 mensen per miljoen.
   
   Over Joenja® (leniolisib)
   
   Joenja® (leniolisib) is een orale klein-molecuul fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3K?)-remmer die in de VS is goedgekeurd als de eerste en enige gerichte behandeling van het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd)-syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Joenja® remt de productie van fosfatidylinositol-3-4-5-trisfosfaat, dat fungeert als een belangrijke cellulaire boodschapper en een veelheid aan celfuncties reguleert, zoals proliferatie, differentiatie, cytokineproductie, celoverleving, angiogenese en metabolisme. De resultaten van een gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische Fase II/III-studie toonden de klinische doeltreffendheid van Joenja® aan voor de bijkomende eindpunten; ze toonden een statistisch significante impact aan op de immuun-disregulatie en de normalisering van het immunofenotype bij deze patiënten en tussentijdse open-labelextensiedata bevestigden de veiligheid en verdraagzaamheid van de toediening van Joenja® op lange termijn. 8 Leniolisib wordt momenteel onderworpen aan een evaluatie door het Europees Geneesmiddelenbureau, met plannen om verdere goedkeuringen na te streven in het VK, Canada, Australië en Japan. Leniolisib wordt ook geëvalueerd in een Fase III klinische studie bij kinderen van 4 tot 11 jaar met APDS, met een verdere studie gepland bij kinderen van 1 tot 6 jaar met APDS. Voor informatie over Joenja®, ga naar: Joenja.com
3. voda 9 augustus 2023 07:20

   auteur info

   • voda

     Lid sinds: 02 dec 2005

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 92634

     Gegeven: 22746

   •    Aantal posts: 382.850

   Endless, dat was al geplaatst. :-)
4. Janssen&Janssen 9 augustus 2023 07:23

   auteur info

   • Janssen&Janssen

     Lid sinds: 27 jun 2020

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9629

     Gegeven: 2042

   •    Aantal posts: 4.362

   quote:

   voda schreef op 9 augustus 2023 07:20:

   Endless, dat was al geplaatst. :-)
   

   Endless alles over pharming herhalen dat is wat de meeste hier doen tegenwoordig.
   
   (Geintje endless, maar hij was te mooi om te laten liggen)
5. Janssen&Janssen 9 augustus 2023 07:24

   auteur info

   • Janssen&Janssen

     Lid sinds: 27 jun 2020

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9629

     Gegeven: 2042

   •    Aantal posts: 4.362

   Maar dat is wederom een mooi positief bericht, heeft iemand een idee wat de uitkomst wordt van dit onderzoek? ;)
6. roon 9 augustus 2023 07:24

   auteur info

   • roon

     Lid sinds: 30 dec 2014

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4163

     Gegeven: 2822

   •    Aantal posts: 6.911

   quote:

   voda schreef op 9 augustus 2023 07:18:

   Goed nieuws! Japan is een enorme markt, ook gezegd in de video gisteren. Langzaam maar zeker wordt er aan een mooie toekomst voor Pharming én patiënten gebouwd!
   

   Top,voda.Er komt maar geen einde aan het goede nieuws show van pharming.Het is eigenlijk een wonder dat de koers 1,125 euro staat.Misschien vandaag toch weer hoger,heel misschien dan.De beursen beginnen in ieder geval in het groen dus dat zit ook al mee en zelfs de zon begint vandaag weer te schijnen na lange regen periode.Om 17.35 uur kunnen we waarschijnlijk weer eens terug kijken op een mooie tevreden dag.
7. holmes 9 augustus 2023 07:28

   auteur info

   • holmes

     Lid sinds: 07 jul 2022

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3617

     Gegeven: 889

   •    Aantal posts: 966

   Japan:
   de eerste patiënt is behandeld
   elke patiënt krijgt gedurende 12 weken tweemaal daags een op hun gewicht gebaseerde dosering tot 70 mg leniolisib
   
   Dus ....
8. roon 9 augustus 2023 07:28

   auteur info

   • roon

     Lid sinds: 30 dec 2014

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4163

     Gegeven: 2822

   •    Aantal posts: 6.911

   wat ik nog wel kwijt wil en natuurlijk kan ik dat niet bewijzen maar aan het koersherstel te zien gisteren ondanks dat de beursen behoorlijk daalden heb ik wel twijfels aan of er bij sommigen al iets bekend was.
9. Blik dekkende afbijt 9 augustus 2023 07:30

   auteur info

   • Blik dekkende afbijt

     Lid sinds: 22 jun 2013

     Laatste bezoek: 07 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 553

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 2.561

   Is Pharming nu koopwaardig of beter afblijven met je handjes?
10. voda 9 augustus 2023 07:32

    auteur info

    • voda

      Lid sinds: 02 dec 2005

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 92634

      Gegeven: 22746

    •    Aantal posts: 382.850

    quote:

    roon schreef op 9 augustus 2023 07:28:

    wat ik nog wel kwijt wil en natuurlijk kan ik dat niet bewijzen maar aan het koersherstel te zien gisteren ondanks dat de beursen behoorlijk daalden heb ik wel twijfels aan of er bij sommigen al iets bekend was.
    

    Sijmen wist dit natuurlijk al. Daarom lachte hij ook zoveel in de video. En al helemaal over de vraag over zijn opvolging. Volgens mij wil hij voorlopig niet weg, en wellicht nog na zijn 67e jaar doorwerken? :-)
11. voda 9 augustus 2023 07:34

    auteur info

    • voda

      Lid sinds: 02 dec 2005

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 92634

      Gegeven: 22746

    •    Aantal posts: 382.850

    quote:

    Blik dekkende afbijt schreef op 9 augustus 2023 07:30:

    Is Pharming nu koopwaardig of beter afblijven met je handjes?
    

    Het Pharming aandeel is niet geschikt voor ongeduldige beleggers. Je moet een lange adem hebben.
12. [verwijderd] 9 augustus 2023 07:39

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    voda schreef op 9 augustus 2023 07:32:

    [...]
    Sijmen wist dit natuurlijk al. Daarom lachte hij ook zoveel in de video. En al helemaal over de vraag over zijn opvolging. Volgens mij wil hij voorlopig niet weg, en wellicht nog na zijn 67e jaar doorwerken? :-)
    

    keep dreaming
    is gewoon non-event nieuws lijkt mij met die 1ste Japanse patiënt (proefkonijn)
13. Mmdeugen 9 augustus 2023 07:41

    auteur info

    • Mmdeugen

      Lid sinds: 13 nov 2021

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2640

      Gegeven: 13474

    •    Aantal posts: 2.361

    quote:

    Mmdeugen schreef op 8 augustus 2023 23:08:

    [...]
    
    Jules, Monitor, De detector, Pannekoek, of wie je ook bent.
    Probeer je nu weer voor de zoveelste dag achtereen onder andere alias je "teamgenoten" te helpen om mmdeugen proberen te nokken!
    
    Dat zou jou dan de 3e keer gelukt zijn!
    Proberen op een kleinigheid (dollar of euro die dagelijks wijzigen!!) een Forumlid dat m.i. echt wat extra's toevoegt op dit Forum te nokken? dit gaat toch nergens meer over!
    
    Ik heb jou ondertussen na de 3 e oproep om mij te "nokken "maar zelf genokt, omdat je mij al meerdere keren "onbeschoftheid " verwijt.
    Dat vind ik beneden alle pijl, want ik speel niet op de persoon, zoals jij hiermee wel doet.
    
    Stop daar a.u.b. mee?
    
    Ik heb niets tegen personen, als zij maar "fair" posten en niet e.e.a. eerst interpreteren op een eigen manier en vanuit die gedachte van hun eigen posting mijn woorden maken.
    Dat moet gewoon stoppen.
    
    Ook het oproepen om posters te "nokken" moet wat mij betreft gewoon stoppen.
    
    

    Goedemorgen.
    
    Hartelijk dank aan de posters voor de vele ondersteuning (binnen 10 uur al 10 duimpjes!
    
    En dit zonder dat ik een " team " of plm. 10 aliassen te hebben! Die op elkaar reageren !!) gisteravond n.a.v. deze posting.
    
    Ik heb maar 1 alias,
    Top.
    
    Fijn dat Pharming nu ook de trail in Japan start en openbaar maakt.
    In de podcast van gisteren werd het ook genoemd.
    
    Wie de podcast nog niet heeft geluisterd zou ik aan willen raden om die wel te gaan luisteren, want er worden veel geschiedkundige, maar vooral ook toekomstige inzichten in en van Pharming gegeven.
    
    CEO Sijmen de Vries is m.i. erg openhartig en eerlijk.
    Nico voelt hem goed aan de tand.
    
    Ik vond het het een erg openbarende podcast,.
    
    Een podcast die m.i. vooral ook door negetivos en/of daghandelaren beluisterd zou moeten worden om o.a. beter inzicht in de toekomst van Pharming te krijgen.
    
    Fijne dag vandaag.
14. voda 9 augustus 2023 07:42

    auteur info

    • voda

      Lid sinds: 02 dec 2005

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 92634

      Gegeven: 22746

    •    Aantal posts: 382.850

    quote:

    Ton v Hanssen schreef op 9 augustus 2023 07:39:

    [...]
    
    keep dreaming
    is gewoon non-event nieuws lijkt mij met die 1ste Japanse patiënt (proefkonijn)
    

    Genoeg konijnen daar. :-)
    
    www.youtube.com/watch?v=6nBs_yRqg4w&a...
15. [verwijderd] 9 augustus 2023 07:47

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Mmdeugen schreef op 9 augustus 2023 07:41:

    [...]
    Goedemorge.
    

    aah die mmdeugen
    weet je H1 cijfers al? hoeveel verlies ?
    gaarne ook het eigen vermogen erbij vermelden :)
16. Bram de Stratenmaker 9 augustus 2023 07:49

    auteur info

    • Bram de Stratenmaker

      Lid sinds: 25 apr 2017

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 789

      Gegeven: 7815

    •    Aantal posts: 1.298

    quote:

    Blik dekkende afbijt schreef op 9 augustus 2023 07:30:

    Is Pharming nu koopwaardig of beter afblijven met je handjes?
    

    Koopwaardig Blik!! Geloof daar maar in, zal niet zo snel gaan als bij Mithra Pharming. Maar hier zit potentiële groei in...soms kan hard gaan!!
17. [verwijderd] 9 augustus 2023 07:52

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    voda schreef op 9 augustus 2023 07:18:

    Goed nieuws! Japan is een enorme markt, ook gezegd in de video gisteren. Langzaam, maar zeker wordt er aan een mooie toekomst voor Pharming én patiënten gebouwd!
    

    Ik begrijp dat SDV zei dat Japan een enorme markt voor geneesmiddelen is. Hij zei niet dat Japan een enorme markt voor geneesmiddelen van Pharming is. Vanwege dit soort verbale trucs blijft SDV toch een soort verkoper van slangenolie en verdient hij niet het voordeel van de twijfel.
    
    Ik breid mijn belang voorlopig niet uit. Zien is geloven.
18. Jeliazkov 9 augustus 2023 07:54

    auteur info

    • Jeliazkov

      Lid sinds: 05 nov 2008

      Laatste bezoek: 04 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2071

      Gegeven: 2115

    •    Aantal posts: 4.220

    quote:

    Test schreef op 9 augustus 2023 07:52:

    [...]
    
    Ik begrijp dat SDV zei dat Japan een enorme markt voor geneesmiddelen is. Hij zei niet dat Japan een enorme markt voor geneesmiddelen van Pharming is. Vanwege dit soort verbale trucs blijft SDV toch een soort verkoper van slangenolie en verdient hij niet het voordeel van de twijfel.
    
    Ik breid mijn belang voorlopig niet uit. Zien is geloven.
    

    Wanneer het zichtbaar is, ben je te laat.
19. Mmdeugen 9 augustus 2023 07:54

    auteur info

    • Mmdeugen

      Lid sinds: 13 nov 2021

      Laatste bezoek: 07 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2640

      Gegeven: 13474

    •    Aantal posts: 2.361

    quote:

    voda schreef op 9 augustus 2023 07:34:

    [...]
    Het Pharming aandeel is niet geschikt voor ongeduldige beleggers. Je moet een lange adem hebben.
    
    

    Je hebt helemaal gelijk Voda.
    Bedankt voor de snelle plaatsing van de nieuwe berichten.
    
    Zeker na de podcast van gisteren houd ik de aandelen nog wat langer vast.
    
    Geen spaarrekening die m.i. dat rendement ooit kan leveren als je het geld niet direct nodig hebt!
    
    Komende weken en maanden kunnen belangrijke stappen worden gemaakt bij Pharming.
    
    Ws. voor eind van dit kwartaal bijv. zou er meer duidelijkheid van de FDA komen i.v.m. voorstel/advies om de tweede indicatie verder te onderzoeken!
    Gaf S. De Vries gisteren aan!
20. [verwijderd] 9 augustus 2023 07:56

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Mmdeugen schreef op 9 augustus 2023 07:54:

    [...]
    Gaf S. De Vries gisteren aan!
    

    Dan móet het wel waar zijn!