Beur schreef op 8 november 2023 11:14:
[...]PI3K-remmers werken over het algemeen goed maar roepen ook de nodige vragen op rondom de veiligheid (op de langere termijn) op.
Op basis van de door de fabrikant aangeleverde gegevens ziet het plaatje voor Joenja er wat dit betreft netjes uit maar ik kan mezelf goed voorstellen dat het EMA hierover meer wil weten en met name ook wat meer wil weten over (de samenstelling van) de kleine onderzoekspopulatie. APDS is pas recent herkend en geïdentificeerd als aandoening en er bestaan nog geen duidelijke biomarkers voor.
Het is misschien eerder verrassend dat de FDA zo snel tot een positief besluit kwam dan dat het EMA er zo lang over doet.