Beur schreef op 8 november 2023 15:22:
[...]Over de omvang van een onderzoekspopulatie zullen niet zo gauw geschillen voortkomen dan wel verschillen te zien tussen FDA en EMA komen, daar bestaan statistische normen voor.
Interpretaties van de uitkomsten blijven altijd echter deels subjectief.
Over de samenstelling van de groep patiënten bij een pas recent "ontdekte" ziekte waarvoor nog geen duidelijk definiërende biomarkers bestaan kunnen ook verschillende inzichten ontstaan. Zijn het bijvoorbeeld allemaal wel eenduidige APDS-patiënten, test je niet (deels) verkeerde mensen?
En tot slot: ook al zijjn de uitkomsten uit de Novartis-onderzoeken over de bijwerkingen vooralsnog gunstig, PI3K-remmers zijn vrij berucht om al dan niet in een later stadium optredende bijwerkingen.
Vaak als gevolg van onjuiste, te hoge doseringen. Het lastige is om het evenwichtspunt van de immuunregulatie door het medicijn te vinden. Ik vind het op zich niet zo vreemd dat het EMA wat voorzichtigheid betracht.
Zie hieronder een recent onderzoek. (voor de duidelijkheid Lenio is een PI3KDelta-remmer)
www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...