Pharming februari 2024

1. BioBio 12 februari 2024 11:20

   auteur info

   • BioBio

     Lid sinds: 03 nov 2017

     Laatste bezoek: 19 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1084

     Gegeven: 163

   •    Aantal posts: 2.095

   quote:

   Winst gevend schreef op 12 februari 2024 10:20:

   Er zijn 415 Joenja patiënten nodig om een jaaromzet te halen gelijk aan die van Ruconest.
   Die 200 miljoen omzet is dus alleen te behalen inclusief een Europese goedkeuring?
   
   Of verkijk ik mij in de grootte van de markten in Australië, Canada en Japan?
   

   Vergeet ook niet de 1100 geïdentificeerde patiënten met varianten die mogelijk als APDS kan worden geclassificeerd. PB van 8 januari
2. Natal 12 februari 2024 11:23

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 18 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4797

     Gegeven: 485

   •    Aantal posts: 8.430

   wel even opletten dat het alle leeftijden betreft:
   
   PATIENT INCLUSION – FIRST STEPS
   APDS Registry - a level 3 ESID Registry project
   Study Document Version Date Page(s)
   APDS Registry Instruction Patient Inclusion 03 09.03.2021 1 of 1
   All essential documents for download: www.uniklinik-freiburg.de/cci/studien...
   For username and password please contact: annette.uhlmann@uniklinik-freiburg.de
   Inclusion criteria
   1. male and female patients with a PIK3CD or PK3R1 mutation, all ages
   2. patients (or their legal representatives) able to communicate with the investigator, to understand and comply
   with the requirements of the registry project and to provide (or having provided) informed consent including
   the confirmation that the data may be used for industry-sponsored stud
3. [verwijderd] 12 februari 2024 11:26

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   quote:

   Winst gevend schreef op 12 februari 2024 10:20:

   Er zijn 415 Joenja patiënten nodig om een jaaromzet te halen gelijk aan die van Ruconest.
   Die 200 miljoen omzet is dus alleen te behalen inclusief een Europese goedkeuring?
   
   Of verkijk ik mij in de grootte van de markten in Australië, Canada en Japan?
   

   Je gaat in je berekening dus uit van ruim een half miljoen per patiënt zoals in de VS.. Dat gaat ‘m in Europa in ieder geval niet worden. Van de andere landen weet ik het niet. Overigens schijnt Japan na de VS het grootste afzetland te zijn voor medicijnen, meen ik me te herinneren.
4. High Finance 12 februari 2024 11:26

   auteur info

   • High Finance

     Lid sinds: 01 mrt 2016

     Laatste bezoek: 18 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1060

     Gegeven: 409

   •    Aantal posts: 1.121

   quote:

   JvH schreef op 12 februari 2024 06:56:

   [...]
   
   Mijns inziens is EMA de laatste trigger. Mochten ze goedkeuring krijgen, komt bij opening ongeveer 10 a 20 procent erbij en net als na goedkeuring FDA, gaat het naar beneden na een 30 procent hogere opening.
   

   De koers terugval na FDA goedkeuring kwam m.i. omdat het nog lang duurde voordat het Leniolisib productieapparaat opgezet zou zijn en patiënten gevonden zouden worden.
   
   Dat is nu niet meer het geval. Joenja wordt al volop aan de man gebracht in de USA en in anticipatie op Leniolisib goedkeuring door de EMA zullen er al voorraden Joenja klaar liggen en is er al opgeschaald zodat, na prijsstelling, Joenja direct op de markt kan worden gebracht en dus direct omzet en winst gaat genereren
   De patiënten zijn immers ook al grotendeels opgespoord en in de medische wereld wordt Leniolisib/Joenja steeds bekender.
   
   M.i. zullen we daarom ook een structureel hogere koers gaan zien mits de EMA goedkeurt, aangezien er dan geen obstakels meer zijn voor Pharming om meer omzet te genereren.
   Enkel snelheid waarin Joenja in Europa/UK/Australie/Japan aan de man wordt gebracht zal dan invloed hebben op de koers.
   Ook de kosten zullen af gaan nemen, de grootste kosten m.b.t. opstart Joenja zijn immers al achter de rug.
   Hierdoor zal ook de (nog steeds stijgende) ruconest omzet een grotere bijdrage leveren aan de winst.
5. Braniek 12 februari 2024 11:35

   auteur info

   • Braniek

     Lid sinds: 04 mrt 2020

     Laatste bezoek: 18 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9926

     Gegeven: 3594

   •    Aantal posts: 6.364

   quote:

   ffwachten nog schreef op 11 februari 2024 20:35:

   [...]
   OMG! Onze eeuwige brugpieper de opschepper over (onmogelijke) grote winsten bij o.a. Delta Lloyd gaat iets over anderen zeggen, WHOEHAHAHA, het moet niet gekker worden... Alhoewel, het is het pharming forum. Heerlijk weer, vermakelijk forum. Delta Lloyd, voor een habbekrats (Ik meen iets van € 5,40 naar Nat. Ned.destijds). Tuurlijk joh. Oh ja, die Lemsteraak was verkocht en de Hymer gekocht door dezelfde persoon...Lastig hoor allemaal...
   

   Delta Lloyd gerealiseerd 25.930,56 rendement
   Delta Lloyd Keuze dividend 1.499,56 rendement na aftrek div.belasting.
   gezien geinvesteerd bedrag een habbekrats.haha
6. Braniek 12 februari 2024 11:42

   auteur info

   • Braniek

     Lid sinds: 04 mrt 2020

     Laatste bezoek: 18 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9926

     Gegeven: 3594

   •    Aantal posts: 6.364

   quote:

   Japaho schreef op 12 februari 2024 08:30:

   [...]`
   
   Ik ook, dat is mijn daghandel strategie. Vandaag een ritje Besi in de planning.
   

   en.....?
7. BassieNL 12 februari 2024 12:01

   auteur info

   • BassieNL

     Lid sinds: 13 okt 2018

     Laatste bezoek: 18 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9597

     Gegeven: 2513

   •    Aantal posts: 14.007

   quote:

   G. Hendriks schreef op 12 februari 2024 11:18:

   [...]
   
   Waar leid je dat uit af?
   

   Het is een vraag.
   
   Ik dacht ik ooit ergens gelezen had, dat in enkele grote EU landen een hoger aantal patiënten bekend/geregistreerd is (per 1 mio inwoners) dan in de VS.
8. Braniek 12 februari 2024 12:01

   auteur info

   • Braniek

     Lid sinds: 04 mrt 2020

     Laatste bezoek: 18 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9926

     Gegeven: 3594

   •    Aantal posts: 6.364

   quote:

   Rikos schreef op 12 februari 2024 08:58:

   [...]
   
   De middelbare scholen hebben vakantie.
   

   ja zodra ik verschijn ben jij er ook weer. verder nog iets inhoudelijks? jij staat in het rijtje van GH en Beur las ik. DUS KOM OP
9. Natal 12 februari 2024 12:06

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 18 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4797

     Gegeven: 485

   •    Aantal posts: 8.430

   ESID Grand Rounds 11: Treatment in APDS & the 2nd APDS registry investigator meeting
   
   youtu.be/AQ9nlc2vfks?si=yLXL9TZtyq--5CBp
   
   over HSCT vanaf : 35:34 komt als behandeling er niet zo best van af.
   
   Daarna wordt leniolisib besproken. Nou dat is hosanna hoor :-) phase 3 trial was destijds nog niet klaar.
10. De amateur 12 februari 2024 12:06

    auteur info

    • De amateur

      Lid sinds: 09 okt 2014

      Laatste bezoek: 18 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4357

      Gegeven: 829

    •    Aantal posts: 8.291

    quote:

    BassieNL schreef op 12 februari 2024 12:01:

    [...]
    Het is een vraag.
    
    Ik dacht ik ooit ergens gelezen had, dat in enkele grote EU landen een hoger aantal patiënten bekend/geregistreerd is (per 1 mio inwoners) dan in de VS.
    

    Even geleden maar in Frankrijk hadden ze al meer dan 60 patienten gevonden zonder al teveel moeite. Dat is al ongeveer 1 op de miljoen.
11. Braniek 12 februari 2024 12:11

    auteur info

    • Braniek

      Lid sinds: 04 mrt 2020

      Laatste bezoek: 18 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 9926

      Gegeven: 3594

    •    Aantal posts: 6.364

    quote:

    Winst gevend schreef op 12 februari 2024 11:16:

    .
    @ Natal, bedankt voor de link.
    
    www.uniklinik-freiburg.de/fileadmin/m...
    
    Het landschap van APDS Europa:
    

    kijk dat is inhoudelijk posten. AB
12. Natal 12 februari 2024 12:14

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 18 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4797

      Gegeven: 485

    •    Aantal posts: 8.430

    youtu.be/AQ9nlc2vfks?si=ZpxQ5F1LiSIgmgZA
    
    1:31.:54 over de registratie
    
    171 patienten nov 2022
13. [verwijderd] 12 februari 2024 12:36

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    BassieNL schreef op 12 februari 2024 12:01:

    [...]
    Het is een vraag.
    
    Ik dacht ik ooit ergens gelezen had, dat in enkele grote EU landen een hoger aantal patiënten bekend/geregistreerd is (per 1 mio inwoners) dan in de VS.
    

    Ik meen dat in Frankrijk meer dan 1,5 : 1.000.000 patiënten zijn geregistreerd. Maar als je naar bijvoorbeeld Spanje kijkt, dan biedt dat een schril contrast. Ook in Europa dus per land forse verschillen.
14. [verwijderd] 12 februari 2024 12:53

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    Overzicht beoordelingsprocessen aangevuld met Japan (waar natuurlijk eerst de trial nog moet worden afgerond). Ik zal in het vervolg alles in een bijlage zetten om het forum te vrijwaren van dit soort lappen tekst met voor een deel herhalingen. Overigens blijft mijn vraag over aanvullen van tijdlijnen in Israël staan.
    
    Canada
    - NDS ingediend juli 2023 met priority review (Priority Review Submission)
    - tijdlijn: 10 dagen administratieve verwerking, 25 dagen screening (Pharming verwachte validering in 3Q 2023, site van overheid Canada geeft oktober 2023 voor acceptatie van de aanvraag), 180 dagen PR (ipv. standaard 45 dagen screening en 300 dagen regular review)
    - tijdens screening en review kunnen onderbrekingen plaatsvinden vanwege vragen
    - proces eindigt met een ‘notice of compliance’ of ‘notice of non-compliance’
    
    www.canada.ca/en/health-canada/servic...
    
    Australië
    - toekenning PR in mei 2023
    - indiening aanvraag in juli 2023
    - acceptatie aanvraag in augustus 2023
    - tijdlijn: 150 werkdagen PR vanaf acceptatie aanvraag (ipv. standaard 220 werkdagen)
    - beoordeling in acht fasen met acht tussenmomenten (met een continu vraag-antwoordproces waardoor clockstops mogelijk niet nodig zijn)
    
    www.tga.gov.au/resources/resource/gui...
    
    Japan
    - uitvoeren van de trials
    - indiening NDA (incl. verplicht in beeld brengen uitkomst trials voor Japanners)
    - beoordeling ‘orphan drug’ kost 9 maanden (algemeen medicijn 12 maanden)
    - Mendan-meeting: vragen tijdens ‘face-to-face’ meeting na 2-3 maanden (doorgaans 10-20 vragen)
    - een maand na de Mendan-meeting volgen schriftelijke vragen (doorgaans >100)
    - compliancecheck en ondersteuning bij beantwoording vragen
    - toets bij externe experts
    - tweede ronde vragen na de ‘compliancecheck’ en vóór de ‘expertmeeting’ (doorgaans 10-20 vragen)
    - expert review
    - vergadering ‘drug committee’ of goedgekeurd kan worden
    - vergadering Pharmaceutical Affairs and Food Sanitation Council met besluit over toelating
    
    blogger.googleusercontent.com/img/b/R...
    
    Israël
    - aanvraag ingediend in juni 2023
    - besluit verwacht in H1 2024
15. Natal 12 februari 2024 13:09

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 18 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4797

      Gegeven: 485

    •    Aantal posts: 8.430

    Echt moeilijk te vinden wat er in Israël gebeurt tav leniolisib HG.
    
    www.gov.il/en/departments/units/clini...
    
    Klik je door dan Hebreeuwse tekst
    
    www.gov.il/he/departments/guides/prot...
16. Japaho 12 februari 2024 13:21

    auteur info

    • Japaho

      Lid sinds: 04 dec 2023

      Laatste bezoek: 18 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1226

      Gegeven: 431

    •    Aantal posts: 2.402

    quote:

    Braniek schreef op 12 februari 2024 11:42:

    [...]
    
    en.....?
    

    Het kan niet altijd feest zijn he? Gewoon nog even paar dagen vasthouden...
17. [verwijderd] 12 februari 2024 13:31

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    Natal schreef op 12 februari 2024 13:09:

    Echt moeilijk te vinden wat er in Israël gebeurt tav leniolisib HG.
    
    www.gov.il/en/departments/units/clini...
    
    Klik je door dan Hebreeuwse tekst
    
    www.gov.il/he/departments/guides/prot...
    

    Die kwam ik inderdaad ook tegen. Mijn Hebreeuws laat echter te wensen over en Google weet er ook geen raad mee.
18. voda 12 februari 2024 13:37

    auteur info

    • voda

      Lid sinds: 02 dec 2005

      Laatste bezoek: 18 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 92964

      Gegeven: 22808

    •    Aantal posts: 383.498

    quote:

    G. Hendriks schreef op 12 februari 2024 13:31:

    [...]
    
    Die kwam ik inderdaad ook tegen. Mijn Hebreeuws laat echter te wensen over en Google weet er ook geen raad mee.
    

    Bij mij werkt het gewoon, zie bijlage.

    Bijlage:
19. Natal 12 februari 2024 13:37

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 18 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4797

      Gegeven: 485

    •    Aantal posts: 8.430

    Je kan het vertalen op je mobiel HG. Gek genoeg krijg je een doorverwijzing naar .gov die overzichts site van clinical trials
    
    Die puntjes rechtsboven en dan klapt er een menu open en ergens daarin staat: vertalen
20. voda 12 februari 2024 13:39

    auteur info

    • voda

      Lid sinds: 02 dec 2005

      Laatste bezoek: 18 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 92964

      Gegeven: 22808

    •    Aantal posts: 383.498

    Zie vertaling:

    Bijlage: