Pharming Group NL0010391025

Pharming April 2024

1. De Warhoeft 22 april 2024 15:48

   auteur info

   • De Warhoeft

     Lid sinds: 05 apr 2024

     Laatste bezoek: 05 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 557

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 439

   quote:

   Lord Apollyon schreef op 22 april 2024 14:21:

   [...]
   Wilt u hier nog op terugkomen? Ik gaf zoals u kunt zien gewoon de feiten.
   

   In het casino kun je ook gokken, rood of zwart kans 50% de je het goed hebt.
   Een feit was toen je die feitelijkheid plaatste dit nog niet bekend was, dus u had een veronderstelling geplaatst.
   
   We kunnen dus gerust stellen dat je een tijdreiziger bent. Hopelijk kom je niet te laat aan in de toekomst :-)
2. Triple A 22 april 2024 15:48

   auteur info

   • Triple A

     Lid sinds: 04 nov 2021

     Laatste bezoek: 05 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4841

     Gegeven: 659

   •    Aantal posts: 1.483

   quote:

   Winst gevend schreef op 22 april 2024 15:04:

   Zou OTL-105 nog wel doorgaan?
   Al 3 jaar geleden werd er een update beloofd.
   
   Hopelijk zitten de joenja contracten al wel boven de 100.
   
   Het blijft muisstil...... maar genoeg hitte richting de AVA lijkt me.
   

   Misschien dat het aantal bij de verzekeraar ingeschreven patiënten boven de 100 zit. Maar het aantal patiënten dat Joenja vergoed krijgt van de verzekeraar zal waarschijnlijk nog (net) niet boven de 100 zitten. Dat past net niet in het kwartaal op kwartaal groeitempo.
   
   Bij Pharming bekende APDS patiënten - cumulatieve stand einde kwartaal
   Q4 2022 ==> meer dan 500 (targeted markets)
   Q1 2023 ==> meer dan 500 (targeted markets)
   Q2 2023 ==> 640 (targeted markets)
   Q3 2023 ==> meer dan 640 (targeted markets)
   Q4 2023 ==> 840 (targeted markets)
   
   * het grootste aantal bij Pharming bekende APDS patiënten bevindt zich in Europa waar Joenja nog moet worden goedgekeurd.
   
   Bij verzekeraar ingeschreven APDS patiënten voor behandeling met Joenja - cumulatieve stand einde kwartaal
   Q4 2022 ==> 0
   Q1 2023 ==> 0
   Q2 2023 ==> 60 (alleen V.S.)
   Q3 2023 ==> 76 (alleen V.S.)
   Q4 2023 ==> 92 (alleen V.S.)
   
   
   Aantal APDS patiënten op betaalde therapie voor behandeling met Joenja - cumulatieve stand einde kwartaal
   Q4 2022 ==> 0
   Q1 2023 ==> 0 (alleen V.S.)
   Q2 2023 ==> 43 (alleen V.S.)
   Q3 2023 ==> 63 (alleen V.S.)
   Q4 2023 ==> 81 (alleen V.S.)
   
   Er is wel een groep patiënten buiten de V.S. die via compassionate user programs Joenja verstrekt krijgt. In eerdere discussies is die groep geschat op tussen de 20 en 30 patiënten.
   
   -
3. Sharen 22 april 2024 15:55

   auteur info

   • Sharen

     Lid sinds: 06 feb 2018

     Laatste bezoek: 05 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 11017

     Gegeven: 5977

   •    Aantal posts: 5.057

   quote:

   LL schreef op 22 april 2024 14:29:

   [...]
   
   Op een gegeven moment is wederom uitstel wel uitgewerkt lijkt mij en doen alleen goedkeuring/afkeuring er nog toe.
   

   Zou zomaar kunnen.
   
   Of er is zelfs enige opluchting dat er deze week ‘geen afkeuring’ is :-)
4. Sharen 22 april 2024 16:01

   auteur info

   • Sharen

     Lid sinds: 06 feb 2018

     Laatste bezoek: 05 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 11017

     Gegeven: 5977

   •    Aantal posts: 5.057

   quote:

   voda schreef op 22 april 2024 14:34:

   [...]
   Niet alleen Bammie verliest zijn/haar geduld. Weer een tegenvaller in mijn ogen. Zelfs bij een goedkeuring denk ik dat de koers niet meer boven de 1,20 gaat komen (en blijven).
   Begin minder en minder lichtpuntjes te zien.
   

   Volgens de wetten van de psychologie zou ik eerder het omgekeerde verwachten:
   
   Nu steeds meer beleggers een goedkeuring niét meer verwachten, is deze dus ook niet meer ingeprijst, en is de opwaartse verrassing juist des te groter als er de komende maanden alsnog wél goedkeuring volgt.
   
   (daarmee niét gezegd dat de goedkeuring nog komt)
5. Sharen 22 april 2024 16:04

   auteur info

   • Sharen

     Lid sinds: 06 feb 2018

     Laatste bezoek: 05 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 11017

     Gegeven: 5977

   •    Aantal posts: 5.057

   quote:

   Triple A schreef op 22 april 2024 15:48:

   [...]
   
   Misschien dat het aantal bij de verzekeraar ingeschreven patiënten boven de 100 zit. Maar het aantal patiënten dat Joenja vergoed krijgt van de verzekeraar zal waarschijnlijk nog (net) niet boven de 100 zitten. Dat past net niet in het kwartaal op kwartaal groeitempo.
   
   Bij Pharming bekende APDS patiënten - cumulatieve stand einde kwartaal
   Q4 2022 ==> meer dan 500 (targeted markets)
   Q1 2023 ==> meer dan 500 (targeted markets)
   Q2 2023 ==> 640 (targeted markets)
   Q3 2023 ==> meer dan 640 (targeted markets)
   Q4 2023 ==> 840 (targeted markets)
   
   * het grootste aantal bij Pharming bekende APDS patiënten bevindt zich in Europa waar Joenja nog moet worden goedgekeurd.
   
   Bij verzekeraar ingeschreven APDS patiënten voor behandeling met Joenja - cumulatieve stand einde kwartaal
   Q4 2022 ==> 0
   Q1 2023 ==> 0
   Q2 2023 ==> 60 (alleen V.S.)
   Q3 2023 ==> 76 (alleen V.S.)
   Q4 2023 ==> 92 (alleen V.S.)
   
   
   Aantal APDS patiënten op betaalde therapie voor behandeling met Joenja - cumulatieve stand einde kwartaal
   Q4 2022 ==> 0
   Q1 2023 ==> 0 (alleen V.S.)
   Q2 2023 ==> 43 (alleen V.S.)
   Q3 2023 ==> 63 (alleen V.S.)
   Q4 2023 ==> 81 (alleen V.S.)
   
   Er is wel een groep patiënten buiten de V.S. die via compassionate user programs Joenja verstrekt krijgt. In eerdere discussies is die groep geschat op tussen de 20 en 30 patiënten.
   
   -
   

   Er is wel een groep patiënten buiten de V.S. die via compassionate user programs Joenja verstrekt krijgt. In eerdere discussies is die groep geschat op tussen de 20 en 30 patiënten.
   
   Weet jij wellicht of Joenja-gebruik via compassionate use buiten de VS óók verzekerd wordt?
   
   Een half miljoen per jaar uit eigen zak betalen lijkt mij namelijk wel een uitdaging
6. grand sasso 22 april 2024 16:05

   auteur info

   • grand sasso

     Lid sinds: 17 dec 2010

     Laatste bezoek: 05 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 176

     Gegeven: 6023

   •    Aantal posts: 278

   angioedemanews.com/news/orladeyo-appr...
7. Natal 22 april 2024 16:05

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 05 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4645

     Gegeven: 460

   •    Aantal posts: 8.305

   quote:

   Sharen schreef op 22 april 2024 15:55:

   [...]
   Zou zomaar kunnen.
   
   Of er is zelfs enige opluchting dat er deze week ‘geen afkeuring’ is :-)
   

   Ha ja , zo kan je het zien.
8. Natal 22 april 2024 16:15

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 05 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 4645

     Gegeven: 460

   •    Aantal posts: 8.305

   quote:

   grand sasso schreef op 22 april 2024 16:05:

   angioedemanews.com/news/orladeyo-appr...
   

   Mooi voor de verkoop van Ruconest als noodmedicatie.
9. BassieNL 22 april 2024 16:19

   auteur info

   • BassieNL

     Lid sinds: 13 okt 2018

     Laatste bezoek: 05 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9475

     Gegeven: 2500

   •    Aantal posts: 13.955

   quote:

   Natal schreef op 22 april 2024 16:15:

   [...]
   
   Mooi voor de verkoop van Ruconest als noodmedicatie.
   

   Gaat om Brazilie.
   Daar is Ruconest niet goedgekeurd.
10. Natal 22 april 2024 16:22

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 05 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4645

      Gegeven: 460

    •    Aantal posts: 8.305

    quote:

    BassieNL schreef op 22 april 2024 16:19:

    [...]
    Gaat om Brazilie.
    Daar is Ruconest niet goedgekeurd.
    

    Hey ik dacht van wel. Sorry dan heb ik het fout.
11. Beur 22 april 2024 16:41

    auteur info

    • Beur

      Lid sinds: 26 dec 2022

      Laatste bezoek: 05 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5859

      Gegeven: 416

    •    Aantal posts: 3.255

    quote:

    Sharen schreef op 22 april 2024 16:04:

    [...]
    Er is wel een groep patiënten buiten de V.S. die via compassionate user programs Joenja verstrekt krijgt. In eerdere discussies is die groep geschat op tussen de 20 en 30 patiënten.
    
    Weet jij wellicht of Joenja-gebruik via compassionate use buiten de VS óók verzekerd wordt?
    
    Een half miljoen per jaar uit eigen zak betalen lijkt mij namelijk wel een uitdaging
    

    Dat hangt af van de betreffende autoriteiten van het land in kwestie en gezien de kosten zal CU bijna uitsluitend in welvarende landen mogelijk een optie zijn.
    In de EU zal een lidstaat altijd overleggen en advies vragen aan de CHMP voor het medicijn waarvoor het eventueel compassionate use wil toestaan. De fabrikant heeft er geen zeggenschap in.
12. Sharen 22 april 2024 17:02

    auteur info

    • Sharen

      Lid sinds: 06 feb 2018

      Laatste bezoek: 05 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 11017

      Gegeven: 5977

    •    Aantal posts: 5.057

    quote:

    Beur schreef op 22 april 2024 16:41:

    [...]Dat hangt af van de betreffende autoriteiten van het land in kwestie en gezien de kosten zal CU bijna uitsluitend in welvarende landen mogelijk een optie zijn.
    In de EU zal een lidstaat altijd overleggen en advies vragen aan de CHMP voor het medicijn waarvoor het eventueel compassionate use wil toestaan. De fabrikant heeft er geen zeggenschap in.
    

    Helder, dank!
13. Winst gevend 22 april 2024 17:08

    auteur info

    • Winst gevend

      Lid sinds: 10 jul 2019

      Laatste bezoek: 05 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6380

      Gegeven: 1112

    •    Aantal posts: 5.457

    .
    Email responce EMA.
    
    Thank you for writing to the European Medicines Agency to ask about the status of leniolisib.
    
    As you are aware, this medicine is under evaluation by EMA’s human medicines committee, the CHMP.
    The assessment started on the 27/Oct/2022.
    
    In practice, an evaluation of marketing authorisation generally takes around one year
    but can take longer if the CHMP requires more clarification or data from the company.
    
    In the case of leniolisib the CHMP adopted a list of questions on 24 January 2023.
    This means that the clock has now stopped while the company is preparing answers to the questions of the CHMP.
    The medicine will be rediscussed at CHMP when the company has provided its answers.
    
    We would like to assure you that the Agency is committed to carry out its assessment as quickly as possible all while ensuring that the data provided sufficiently show that the benefits of the medicine outweigh the risks.
    
    We would also like to point out that EMA and FDA are two independent regulatory authorities who carry out evaluations based on an applicant’s application to the respective agency.
    It is up to the applicant to decide when to make an application.
    Although there is cooperation between EMA and FDA, the evaluations are carried out independently
    by each agency, following the existing legislation in either the EU or the US.
    
    We hope you find this information useful.
    
    Kind regards,
    
    m.a.w. weten we nu nog steeds niet wat het knelpunt is, maar ik wilde het wel even met jullie delen.
    
    Fijne dag verder.
14. Natal 22 april 2024 17:17

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 05 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4645

      Gegeven: 460

    •    Aantal posts: 8.305

    Bedankt voor je actie winstgevend.
    
    Een algemeen antwoord is wat je kan verwachten maar evenzogoed: niet geschoten is altijd mis.
15. BassieNL 22 april 2024 17:28

    auteur info

    • BassieNL

      Lid sinds: 13 okt 2018

      Laatste bezoek: 05 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 9475

      Gegeven: 2500

    •    Aantal posts: 13.955

    Trieste actie om als aandeelhouder bij de EMA te vissen naar informatie over de status van het goedkeuringstraject.
16. Winst gevend 22 april 2024 17:31

    auteur info

    • Winst gevend

      Lid sinds: 10 jul 2019

      Laatste bezoek: 05 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6380

      Gegeven: 1112

    •    Aantal posts: 5.457

    "The medicine will be rediscussed at CHMP when the company has provided its answers."
    - Een her-discussie "WILL BE REDISCUSSED" geeft mij het idee dat er nog een lange weg te gaan is.
    
    Dat op dit moment "de voordelen niet opwegen ten opzichte van de veiligheid" eveneens.
17. Voorheen_bekend_als_Test 22 april 2024 17:35

    auteur info

    • Voorheen_bekend_als_Test

      Lid sinds: 26 okt 2023

      Laatste bezoek: 05 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 917

      Gegeven: 730

    •    Aantal posts: 1.588

    quote:

    Winst gevend schreef op 22 april 2024 17:08:

    .
    
    m.a.w. weten we nu nog steeds niet wat het knelpunt is, maar ik wilde het wel even met jullie delen.
    
    Fijne dag verder.
    

    Dat u wat anders verwachtte, is alleszeggend.
18. Natal 22 april 2024 17:37

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 05 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4645

      Gegeven: 460

    •    Aantal posts: 8.305

    quote:

    BassieNL schreef op 22 april 2024 17:28:

    Trieste actie om als aandeelhouder bij de EMA te vissen naar informatie over de status van het goedkeuringstraject.
    

    Ik kan me nog herinneren dat een aantal forumleden digitaal inbraken bij een prof Osthoff om een lezing mee te maken. DAT is pas zielig.
19. Natal 22 april 2024 17:39

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 05 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4645

      Gegeven: 460

    •    Aantal posts: 8.305

    quote:

    Voorheen_bekend_als_Test schreef op 22 april 2024 17:35:

    [...]
    
    Dat u wat anders verwachtte, is alleszeggend.
    

    Affakkelen is je wel toevertrouwd.
20. Beur 22 april 2024 17:39

    auteur info

    • Beur

      Lid sinds: 26 dec 2022

      Laatste bezoek: 05 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5859

      Gegeven: 416

    •    Aantal posts: 3.255

    quote:

    Winst gevend schreef op 22 april 2024 17:31:

    "The medicine will be rediscussed at CHMP when the company has provided its answers."
    - Een her-discussie "WILL BE REDISCUSSED" geeft mij het idee dat er nog een lange weg te gaan is.
    
    Dat op dit moment "de voordelen niet opwegen ten opzichte van de veiligheid" eveneens.
    

    Nee hoor, geen juiste conclusies. Men gaat na de beantwoording van de vragen door Ph. heel logisch nog eens "rond de tafel zitten" en het zegt in principe niets over "een lange of lastige weg die nog te gaan zou zijn". Laat onverlet dat het best nog wel een aantal maanden kan duren.
    En: "Dat op dit moment "de voordelen niet opwegen ten opzichte van de veiligheid" is een premature en onjuiste conclusie die jij trekt naar aanleiding van een algemene, standaardopmerking.