Rekyus schreef op 13 februari 2015 16:51:
Het percentage van 98% is inderdaad weinig zeggend als je ervan uitgaat dat uittreders uit Darwin 1 & 2 als vanzelfsprekend kiezen voor de lange-termijn behandeling met filgotinib in Darwin 3 en de selectie voor dit vervolgonderzoek een automatisme is. Eigenlijk luidt de kritiek: er is sprake van preferentie en niet van enige selectie. 100% was eigenlijk een nog logischer uitkomst geweest!
Het gaat hier echter niet om een simpel econometrisch model. We hebben te maken met patiënten met matige tot ernstige vormen van RA die waren ingesteld op voor hen bekende en vertrouwde middelen.
Daar komt bij dat de Darwin 1 patiënten ook afscheid hebben moeten nemen van het gebruik van methotrexaat als add-on. Darwin 2 patiënten waren deels al eerder van methotrexaat afgehaald (washed out). Ook worden de verschillende doseringsregimes van Darwin 1 & 2 terug gebracht tot twee: 2x 100 mg ’s morgens of eenmaal 100 mg ‘s avonds. De studie gaat 5 jaar duren. Een hoog percentage doorstromers is dus helemaal niet zo vanzelfsprekend.
Ten tweede is er een poortwachter, dat wil zeggen, een onderzoeksarts, die op tweeledige wijze (negatief en positief) selectiecriteria hanteert voor dit langjarige onderzoek naar bijwerkingen. Patiënten met abnormale labwaarden worden geweerd; dat zij baat hadden bij het nieuwe middel doet er niet toe. Patiënten met reuma met een auto-immunogene achtergrond worden in het vervolgonderzoek eveneens uitgesloten. Uitsluiting geldt tenslotte voor patiënten die lijden aan gewrichtsontsteking van niet-reumatoïde aard. Men wil een zo homogeen mogelijke onderzoekspopulatie uit Darwin 1 en 2 laten instromen. Ten overvloede wellicht, deze criteria golden niet voor Darwin 1 en 2.
Daarnaast moet de verantwoordelijke arts ervan overtuigd zijn dat een langdurige behandeling met filgotinib aangewezen is en dat de kans dat de behandeling niet voortijdig zal moeten worden gestaakt vanwege ernstige bijwerkingen, acceptabel is.
Het opgetelde percentage van 98% is eerder veelzeggend dan nietszeggend. Natuurlijk moet straks blijken of dit het definitieve percentage is en om welke absolute aantallen het gaat (vele honderden uiteraard). Maar het is niet voor niets dat de CEO van Galapagos er ‘fier’ op is (zouden ze in Mechelen zeggen).