ProQR Therapeutics NV NL0010872495

Biotechnologie.

1. [verwijderd] 19 januari 2019 17:58

   auteur info

   • [verwijderd]

     Lid sinds: 01 jan 0001

     Laatste bezoek: 01 jan 0001

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 0

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 0

   Ok, das toevallig dan. Daar op het forum achter een nieuwsbericht van actinium zit ook een tom3 die in molmed en affimed zit.
2. Tom3 19 januari 2019 23:46

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 09 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2924

     Gegeven: 630

   •    Aantal posts: 11.398

   quote:

   nmgn schreef op 19 januari 2019 17:58:

   Ok, das toevallig dan. Daar op het forum achter een nieuwsbericht van actinium zit ook een tom3 die in molmed en affimed zit.
   

   Zou best kunnen maar ik kan me niets meer herinneren.
3. Tom3 21 januari 2019 13:44

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 09 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2924

     Gegeven: 630

   •    Aantal posts: 11.398

   Geheel off-topic maar interessant voor elke biotech investeerder, kijk eens grondig naar de volgende info van een (helaas) niet beursgenoteerd Nederlands bedrijf Glycostem.
   
   glycostem.com/technology
   
   Het blijkt dat zij met NK cellen, gewonnen uit navelstrengen, spectaculaire resultaten hebben bereikt bij oudere AML patiënten. Ik ben derhalve iets voorzichtiger geworden met Argenx en tegelijk optimistischer tav Affimed (tgv hun samenwerking met MD Anderson op NK cel gebied) en Molmed (vwb hun CAR-NK samenwerking met Glycostem). Doordat NK cellen weinig GvH reacties opleveren zou dit de toekomst van stamceltransplantaties drastisch kunnen veranderen. Dat laatste heeft natuurlijk weer gevolgen voor Kiadis en al die andere pioniers die nu het hoofd breken over CAR-T en T cell receptor (TCR) oplossingen. Adaptimmune is bijvoorbeeld een bedrijf dat zich bezig houdt met TCR. FATE heeft met haar NK100, volgens haar eigen zeggen, een werkende NK therapie tegen kankercellen. De klinische validatie is echter nog niet geleverd.
   
   Gelukkig heeft al dit geweld niet zo veel invloed op "ons" ProQR. Die moeten zich maar toespitsen op erfelijke oogziekten. Is al moeilijk genoeg.
4. Tom3 21 januari 2019 14:42

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 09 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2924

     Gegeven: 630

   •    Aantal posts: 11.398

   Bij herlezing nog even een paar kleine correcties: NK zullen vooral van invloed zijn op de nu al goedgekeurde maar peperdure CAR-t therapieën en niet zozeer de klassieke stamceltherapieën die bij leukemie plaatsvinden. Het vervangen van het eigen defecte afweer mechanisme door dat van een donor zal nog wel even nodig blijken te zijn. Dat is natuurlijk wel weer gunstig voor een Kiadis en/of Molmed.
5. Tom3 23 januari 2019 09:11

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 09 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2924

     Gegeven: 630

   •    Aantal posts: 11.398

   Nu Editas en collega Crispr gisteren onder vuur lagen, komen er natuurlijk ook andere onheilstijdingen:
   
   finance.yahoo.com/news/sell-crispr-th...
   
   Kortom er zijn te veel bedrijven met dezelfde ziekte bezig waardoor de commerciële kansen slinken. Goed gezien door Daniel de Boer.
6. Tom3 23 januari 2019 16:46

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 09 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2924

     Gegeven: 630

   •    Aantal posts: 11.398

   Gisteren Verastem eruit en Fate therapeutics voor terug gekocht. Ben tot de conclusie gekomen dat er weinig ruimte is op de biotechmarkt voor commerciële experimenten. Wat men wel graag ziet is innovatie. Fate is zo`n beetje de turbo versie van Affimed: waar Affimed het doet zonder genmanipulatie daar doet Fate het vooral met. Zou een revolutie kunnen ontketenen tov van de huidige CAR-t en TCR tak van sport.
7. flosz 24 januari 2019 10:28

   auteur info

   • flosz

     Lid sinds: 13 feb 2008

     Laatste bezoek: 01 jul 2024

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5298

     Gegeven: 2795

   •    Aantal posts: 7.005

   Wells Fargo
   Gene Tx landscape
   Adoptive cell Tx landscape
   Adoptive cell x-CD19 landscape
   Multiple myeloma landscape
   twitter.com/bradloncar/status/1088199...
8. DeZwarteRidder 24 januari 2019 13:05

   auteur info

   • DeZwarteRidder

     Lid sinds: 29 jun 2012

     Laatste bezoek: 09 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 24065

     Gegeven: 10522

   •    Aantal posts: 101.961

   Mondbacterie mogelijk oorzaak Alzheimer
   Updated 2 uur geleden
   3 uur geleden in BINNENLAND
   
   Amsterdam - Een mondbacterie die tandvleesontsteking veroorzaakt, speelt mogelijk een rol bij het ontstaan van de ziekte van Alzheimer.
   
   Dat concludeert het vakblad Science Advances. Onderzoekers baseren zich op experimenten met mensen en muizen.
   
   De Poolse wetenschapper Jan Potempa van de Universiteit van Krakau trof de bacterie P. gingivali aan in de hersens van Alzheimerpatiënten. Dezelfde bacterie leidt tot tandvleesontsteking. Uiteindelijk gaan je tanden ervan uitvallen.
   
   Ook werd een ander enzym, gingipaïne, in de hersenen gevonden dat voor ontstekingen zorgt. Het enzym zou plaque bevorderen in de hersenen, waardoor de communicatie tussen cellen verslechtert en Alzheimer ontstaat.
   
   Bekijk ook:
   Binnen een jaar bloedtest alzheimer
   
   In Nederland lijden ruim 150.000 mensen aan de ziekte. De levensverwachting na de diagnose is gemiddeld nog acht jaar.
   
   Wim Crielaard, hoogleraar moleculaire biologie bij het Academisch Centrum Tandheelkunde in Amsterdam noemt het in De Volkskrant ’een prachtige studie’. „Het idee dat mondgezondheid en alzheimer met elkaar te maken kunnen hebben speelt al een jaar of vijf,’ zegt hij. Wel benadrukt hij dat er nog veel meer bacteriën een rol spelen bij parodontitis, en mogelijk dus ook bij alzheimer.
   
   Ook universitair docent ’moleculaire neurodegeneratie’ Wiep Scheper pleit voor aanvullend onderzoek bij meer muizen.
   
   Volgens Crielaard is mondhygiëne belangrijk. „Tandvlees is over het algemeen nu ook al prima gezond te houden, zeker met behandelingen door een mondhygiënist,” zo zegt hij in De Volkskrant.
9. Tom3 25 januari 2019 08:35

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 09 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2924

     Gegeven: 630

   •    Aantal posts: 11.398

   Het opstellen van een goedgekeurde IND is ook niet iedereen gegeven:
   finance.yahoo.com/news/moderna-apos-h...
   
   finance.yahoo.com/news/translate-bio-...
   
   De FDA doet nog steeds zijn werk en er zijn dus heel veel niet beurs genoteerde start-ups met RNA bezig.
10. Tom3 28 januari 2019 19:56

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 09 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2924

      Gegeven: 630

    •    Aantal posts: 11.398

    Weer een supporter minder voor Crispr-Cas:
    
    www.investors.com/news/technology/cri...
    
    The gene-editing drug will rival Bluebird's LentiGlobin, a gene therapy. LentiGlobin is on track for European approval in beta thalassemia in 2019, she said. In a Phase 3 test, LentiGlobin helped more than 90% of patients stop chronic transfusions at a three-month follow up.
    
    "While we are cognizant of the two different approaches to restore functional hemoglobin levels, we believe CTX001 will need to achieve about 80%-90% transfusion-independence in order to be competitive in the beta thalassemia marketplace," she said.
    
    Silence heeft ook een trial mbt Thalassemia op stapel staan. Lijkt dan ook een moeilijk verhaal te gaan worden (heb ze vandaag verkocht)
11. DeZwarteRidder 30 januari 2019 18:23

    auteur info

    • DeZwarteRidder

      Lid sinds: 29 jun 2012

      Laatste bezoek: 09 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 24065

      Gegeven: 10522

    •    Aantal posts: 101.961

    AC Immune duikt 60% omlaag.
12. Tom3 30 januari 2019 22:16

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 09 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2924

      Gegeven: 630

    •    Aantal posts: 11.398

    quote:

    DeZwarteRidder schreef op 30 januari 2019 18:23:

    AC Immune duikt 60% omlaag.
    

    Dat is de grote broer van Probiodrug. Ik denk dat de aanpak van Alzheimer dmv antilichamen niet gaat lukken. Ik vond hun beurswaarde al zo vreselijk hoog terwijl er slechts bescheiden resultaten geboekt zijn. Ionis is volgens mij met een anti-sense concept bezig een vorm van deze ziekte aan te pakken. Dit wordt de toekomst DZR! Lang leve de RNA benadering. Het zal niet lang meer duren voordat ook kankers aangepakt gaan worden. Deze berusten voor het grootste deel op genetische defecten. Daarom zit ik dus ook in Arrowhead en ProQR. Zou toch leuk zijn als ProQR iets dat werkt zou kunnen vinden tegen de Katwijkse ziekte. Dan ben je spekkoper.
13. Tom3 30 januari 2019 22:52

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 09 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2924

      Gegeven: 630

    •    Aantal posts: 11.398

    Voor de Affimed en Fate liefhebbers heb ik hier een leerzaam artikel dat een leuk overzicht van de stand van zaken geeft. Ik merk op dat de de resultaten die Affimed geboekt heeft volgens de schrijvers eigenlijk onmogelijk zou moeten zijn. Nu het tegendeel is aangetoond geeft dat toch een heel andere dimensie aan het Affimed verhaal:
    
    www.biorxiv.org/content/biorxiv/early...
14. nb 31 januari 2019 09:11

    auteur info

    • nb

      Lid sinds: 09 sep 2009

      Laatste bezoek: 09 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 613

      Gegeven: 121

    •    Aantal posts: 3.699

    Zou toch leuk zijn als ProQR iets dat werkt zou kunnen vinden tegen de Katwijkse ziekte. Dan ben je spekkoper.
    
    daar is proqr van af gestapt toch, van de cf?Anderen waren er verder mee, daarom nu op andere zeldzame ziekten gefocust.
15. [verwijderd] 31 januari 2019 20:24

    auteur info

    • [verwijderd]

      Lid sinds: 01 jan 0001

      Laatste bezoek: 01 jan 0001

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 0

      Gegeven: 0

    •    Aantal posts: 0

    quote:

    nb schreef op 31 januari 2019 09:11:

    Zou toch leuk zijn als ProQR iets dat werkt zou kunnen vinden tegen de Katwijkse ziekte. Dan ben je spekkoper.
    
    daar is proqr van af gestapt toch, van de cf?Anderen waren er verder mee, daarom nu op andere zeldzame ziekten gefocust.
    

    Katwijkse ziekte en CF zijn 2 verschillende zaken...Katwijkse ziekte is een alzheimer-achtige ziekte dat al op relatief jonge leeftijd begint. Geen Alzheimer zelf, maar evt resultaten kunnen wel een opmaat zijn of inzicht verschaffen voor behandeling van/middel tegen alzheimer.
    
    CF is taaislijmziekte en even on hold/id ijskast gezet met hoop op partnering, daar het spelersveld te competitief is geworden en daarmee voor ProQR teveel gewicht in de schaal.
16. Tom3 1 februari 2019 09:14

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 09 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2924

      Gegeven: 630

    •    Aantal posts: 11.398

    quote:

    flosz schreef op 24 januari 2019 10:28:

    Wells Fargo
    Gene Tx landscape
    Adoptive cell Tx landscape
    Adoptive cell x-CD19 landscape
    Multiple myeloma landscape
    twitter.com/bradloncar/status/1088199...
    

    Super interessant. De info is trouwens niet compleet als je kijkt naar de NK spelers, Fate komt wel voor op het lijstje maar Affimed niet. En die zit straks in een pivotal trial. Amerikanen kijken het liefst naar spelers van eigen bodem. Daarom kon de koers van ProQR in 2018 7 keer over de kop gaan: niemand hield rekening met ProQR. Iedereen zat te kijken naar Editas mbt tot LCA10. Nou daar hebben wij hier lekker de vruchten van geplukt.
17. Tom3 1 februari 2019 12:35

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 09 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2924

      Gegeven: 630

    •    Aantal posts: 11.398

    Leerzame presentatie mbt een komende samenwerking tussen Anderen en Affimed op het gebied van NK cellen en AFM13:
    
    www.affimed.com/wp-content/uploads/Af...
    
    Anti-CD30 brentuximab vedotin and anti-PD-1 have substantial activity in R/R HL but most
    responses are not durable
    – Brentuximab vedotin: 75% ORR, 34% CR
    • Only around 1/3 of CR are durable (9% of all patients)
    • Most pts relapse within 1-2 years
    • Unclear what the activity of brentuximab will be in patients already exposed to this drug in 1st line
    – Anti-PD-1 mAbs (nivolumab and pembrolizumab): 70% ORR, 15% CR
    • Most patients relapse within 2 years
    • Median DOR: 12 months for PRs and 20 months for CRs
18. Tom3 7 februari 2019 22:49

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 09 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2924

      Gegeven: 630

    •    Aantal posts: 11.398

    Ik weet dat Aescap 2.0 helemaal weg is/was van Sangamo ( zinc fingers gen therapie). Die heeft vandaag een koersverlies van 30% moeten slikken. Tienvoudige omzet van het gemiddelde. Het werkt niet, zoeken we morgen verder uit:
    
    www.google.com/search?ei=K6dcXLPHL8fG...
19. Tom3 8 februari 2019 10:56

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 09 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2924

      Gegeven: 630

    •    Aantal posts: 11.398

    De gene editing van Sangamo werkt wel maar is niet krachtig genoeg volgens dit AP artikel. Was ProQR ook niet bezig met het Hurler syndroom?
    
    Scientists think they have achieved the first gene editing inside the body, altering DNA in adults to try to treat a disease, although it's too soon to know if this will help.
    Preliminary results suggest that two men with a rare disorder now have a corrective gene at very low levels, which may not be enough to make the therapy a success.
    Still, it's a scientific milestone toward one day doctoring DNA to treat many diseases caused by faulty genes.
    "This is a first step," said Dr. Joseph Muenzer of the University of North Carolina at Chapel Hill, who helped test the treatment. "It's just not potent enough."
    He gave the results Thursday at a conference in Orlando, Florida, and has consulted for the therapy's maker, California-based Sangamo Therapeutics. Researchers are working on a stronger version of the treatment.
    Gene editing is intended as a more precise way to do gene therapy, to disable a bad gene or supply a good one that's missing. Trying it in adults to treat diseases is not controversial and the DNA changes do not pass to future generations, unlike the recent case of a Chinese scientist who claims to have edited twin girls' genes when they were embryos.
    Sangamo's studies involve men with Hunter or Hurler syndrome, diseases caused by a missing gene that makes an enzyme to break down certain sugar compounds. Without it, sugars build up and damage organs, often killing people in their teens.
    In 2017, Brian Madeux of Arizona became the first person to try it. Through an IV, he received many copies of a corrective gene and an editing tool called zinc finger nucleases to insert it into his DNA.
    Results on him and seven other Hunter patients, plus three with Hurler syndrome, suggest the treatment is safe, which was the main goal of these early experiments. Three problems — bronchitis, an irregular heartbeat and a hernia — were deemed due to the diseases, not the treatment.
    Tissue samples showed evidence of gene editing at very low levels in two Hunter patients who were given a middle dose but not in one given a low dose. Tests are expected later this year on patients who received the highest dose and on Hurler patients.
    Blood tests detected slightly higher levels of the missing enzyme in a few of the Hunter patients but none of them reached normal levels. One patient had a larger increase but also showed signs that his immune system might be attacking the therapy. He was treated for that and symptoms resolved.
    More encouraging results were seen in Hurler patients — enzyme levels rose to normal in all three after treatment, tests on certain blood cells showed.
    "This is very promising" for Hurler patients, said Dr. Paul Harmatz of UCSF Benioff Children's Hospital Oakland, who presented those results.
    None of the patients with either disease showed a sustained decline in urine levels of the troubling sugar compounds, though, and some other tests also did not detect intended effects of the therapy.
    The key test will be stopping the patients' weekly enzyme treatments to see if their bodies can now make enough of it on their own. Three have gone off treatments so far and one was recently advised to resume them because of fatigue and rising levels of the sugar compounds. The others have not been off long enough to know how they will fare.
    "It looks like it's safe ... that's a very positive sign," said one independent expert, Dr. Kiran Musunuru of the University of Pennsylvania. He called the early results promising but said "it's hard to be sure it's doing any good" until patients are studied longer.
    "What they're trying to do with gene editing is very challenging," he said. "It's much harder to make a correction or insert a gene" than to disable one.
    Dr. Tyler Reimschisel of Vanderbilt University agreed.
    "It's not discouraging, it's just early and on a small amount of people," he said. "This is definitely a novel and innovative treatment" but it's not clear if it's going to help.
    Sangamo's president, Dr. Sandy Macrae, said a more potent version is being manufactured. Because the treatment seems safe, regulators recently agreed to allow teens with Hunter syndrome to join the study. The ultimate goal is to treat children at a young age, before the disease causes much damage. He said the company will wait for more results on current patients before deciding how to proceed.
    "We've done something important" by achieving gene editing, he said. "There is a foundation to build on."
    ___
    Marilynn Marchione can be followed at @MMarchioneAP
    ___
    This Associated Press series was produced in partnership with the Howard Hughes Medical Institute's Department of Science Education. The AP is solely responsible for all content.
    
    
20. Tom3 5 maart 2019 21:42

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 09 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 2924

      Gegeven: 630

    •    Aantal posts: 11.398

    Hier wat info over Nightstar:
    seekingalpha.com/instablog/440063-jon...