The passenger schreef op 7 januari 2023 17:45:
[...]
Hi Buddy,
Ik zou voorzichtig zijn tav Intellia, imo bezig met hun Ardennenoffensief. Zoals aangegeven, verwacht ik een CRL binnen 6 maanden van de FDA.
Even een aantal passages mbt PB van Orchard:.
In an earlier, single center proof-of-concept study, eight patients diagnosed with MPS-IH were treated with investigational OTL-203 between July 2018 and December 2019. Previously published results showed all patients had stable cognitive development post-treatment. In addition, at last follow-up (ranging from 12-24 months), all participants had progressed along expected growth percentiles of healthy children and exhibited longitudinal growth that was considered within the normal range adjusted for age and gender.
Treatment with OTL-203 was generally well-tolerated with no indication of insertional oncogenesis and no evidence of clonal dominance due to integration into oncogenes reported to date.Zie bold gedrukt, daarin ligt de meerwaarde van deze behandelplan tov bestaande behandelplan. De root cause van de ziekte wordt uitgeschakeld, en nieuwe cellen regenereren zich op natuurlijke wijze.
Vervolgens:
The study is powered to demonstrate superiority of OTL-203 over HSCT.
Waarin eea nog verder wordt toegelicht, dat bij OTL-203 de effecten blijvend itt allogeneic HSCT.
Furthermore, meld Orchard in haar PB het volgende:
“
Our recent interactions with the FDA have been productive and we look forward to advancing this registrational study designed to generate the data necessary to enable global regulatory submissions and potentially provide an urgently needed new treatment option for the MPS-IH community.”Niette schlegt, met een aanstaande BLA voor OTL-200 voor MLD in aantocht.
Vergeet ook niet, dat ik verwacht obv update OTL-105 HAE, dat de procedure om klinisch te gaan veel sneller zal gaan, dan menigeen verwacht.
Tot zover, nu een etentje bij Flamingo Paradise welke ik aan mijn zoon beloofd heb voor de Kerstvakantie.
Salut.