Koffiekamer Terug naar discussie overzicht

Intellia Therapeutics 2024

1. Natal 4 augustus 2024 21:40

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 31 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5109

     Gegeven: 535

   •    Aantal posts: 8.766

   Goedenavond,
   2 blockbusters enz, maar waarom is de koers van Intellia zo gedaald het afgelopen jaar??
2. Hoger Lager 4 augustus 2024 22:30

   auteur info

   • Hoger Lager

     Lid sinds: 04 okt 2023

     Laatste bezoek: 18 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 295

     Gegeven: 418

   •    Aantal posts: 535

   quote:

   Natal schreef op 4 augustus 2024 21:40:

   Goedenavond,
   2 blockbusters enz, maar waarom is de koers van Intellia zo gedaald het afgelopen jaar??
   

   Omdat alle CRISPR aandelen zijn gedaald. Investeerders zijn 2 jaar geleden naar tech verhuist. CRISPR was een hype en lang zijn er nog geen resultaten geweest en daardoor daalde de cash en koers. Het vertrouwen komt alleen terug met resultaten en die komen eraan. Grote investeerders kopen juist bij nu.
3. Natal 4 augustus 2024 23:02

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 31 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5109

     Gegeven: 535

   •    Aantal posts: 8.766

   Dan nog een vraag, ook al gesteld bij Pharming discussie en hier ook op z,n plaats:
   
   Vertex voert de Cripr Cas behandeling uit en die heeft negen centra in de usa? En Vertex mag alleen die behandelingen uitvoeren?
   
   bedankt voor beantwoording HL
4. Hoger Lager 4 augustus 2024 23:43

   auteur info

   • Hoger Lager

     Lid sinds: 04 okt 2023

     Laatste bezoek: 18 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 295

     Gegeven: 418

   •    Aantal posts: 535

   quote:

   Natal schreef op 4 augustus 2024 23:02:

   Dan nog een vraag, ook al gesteld bij Pharming discussie en hier ook op z,n plaats:
   
   Vertex voert de Cripr Cas behandeling uit en die heeft negen centra in de usa? En Vertex mag alleen die behandelingen uitvoeren?
   
   bedankt voor beantwoording HL
   

   Ik kan me niet voorstellen dat Vertex de behandelingen uit gaat voeren. Ik heb dat nog nooit gehoord. Het is een concurrent van Intellia en Regeneron.
5. Natal 5 augustus 2024 04:26

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 31 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5109

     Gegeven: 535

   •    Aantal posts: 8.766

   Ok , ik las dat Intellia/ Regeneron via ziekenhuizen en medische instellingen hun behandelingen aanbieden. Om hoeveel plekken gaat dat dan? Wereldwijd zijn er 5 plekken waar de fase 2 is uitgevoerd dus daar dan zeker. Het is natuurlijk top wetenschap dus eea zal wel afhangen van beschikbaarheid lab,s en wetenschappers/artsen die het kunnen uitvoeren en de plekken zullen aan de hoogste normen moeten voldoen. Is dus de praktische uitvoering een mogelijke flessenhals?
   
   De halfjaar cijfers zijn uitgesteld. Mogelijke problemen??
6. Forecast2006 5 augustus 2024 08:31

   auteur info

   • Forecast2006

     Lid sinds: 30 mrt 2006

     Laatste bezoek: 31 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 331

     Gegeven: 465

   •    Aantal posts: 2.116

   quote:

   Natal schreef op 5 augustus 2024 04:26:

   Ok , ik las dat Intellia/ Regeneron via ziekenhuizen en medische instellingen hun behandelingen aanbieden. Om hoeveel plekken gaat dat dan? Wereldwijd zijn er 5 plekken waar de fase 2 is uitgevoerd dus daar dan zeker. Het is natuurlijk top wetenschap dus eea zal wel afhangen van beschikbaarheid lab,s en wetenschappers/artsen die het kunnen uitvoeren en de plekken zullen aan de hoogste normen moeten voldoen. Is dus de praktische uitvoering een mogelijke flessenhals?
   
   De halfjaar cijfers zijn uitgesteld. Mogelijke problemen??
   

   Nee, een beter moment om met goed nieuws te komen.
   
   Kind regards,
   Forecast
7. Forecast2006 6 augustus 2024 10:41

   auteur info

   • Forecast2006

     Lid sinds: 30 mrt 2006

     Laatste bezoek: 31 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 331

     Gegeven: 465

   •    Aantal posts: 2.116

   Over Intellia Therapeutics
   Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NTLA) is een toonaangevend genbewerkingsbedrijf in de klinische fase dat zich richt op het revolutioneren van de geneeskunde met op CRISPR gebaseerde therapieën. De in vivo programma's van het bedrijf gebruiken CRISPR om nauwkeurige bewerking van ziekteverwekkende genen direct in het menselijk lichaam mogelijk te maken. Intellia's ex vivo programma's gebruiken CRISPR om menselijke cellen buiten het lichaam te engineeren voor de behandeling van kanker en auto-immuunziekten. Intellia's diepgaande wetenschappelijke, technische en klinische ontwikkeling
   
   Over erfelijk angio-oedeem
   Erfelijk angio-oedeem (HAE) is een zeldzame, genetische ziekte die wordt gekenmerkt door ernstige, terugkerende en onvoorspelbare ontstekingsaanvallen in verschillende organen en weefsels van het lichaam, die pijnlijk, slopend en levensbedreigend kunnen zijn. Naar schatting wordt één op de 50.000 mensen getroffen door HAE. Hoewel er geen bekende remedie voor HAE is, zijn er preventieve en on-demand behandelingsopties om de aandoening te helpen beheersen, waaronder profylaxe op lange en korte termijn die wordt gebruikt om helpen de aandoening te beheersen, inclusief profylaxe op lange en korte termijn die wordt gebruikt om zwellingaanvallen te voorkomen. Huidige behandelingsopties omvatten vaak levenslange therapieën, waarvoor chronische intraveneuze (IV) of subcutane (SC) toediening zo vaak als twee keer per week of dagelijkse orale toediening nodig kan zijn om een constante onderdrukking van de route voor ziektebestrijding te garanderen. Ondanks chronische toediening komen er nog steeds doorbraakaanvallen voor. Kallikrein-remming is een klinisch gevalideerde strategie voor de preventieve behandeling van HAE aanvallen.
   
   Toekomstgerichte verklaringen
   Dit persbericht bevat "toekomstgerichte verklaringen" van Intellia Therapeutics, Inc. ("Intellia" of het "Bedrijf") in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, uitdrukkelijke of impliciete verklaringen met betrekking tot de overtuigingen en verwachtingen van Intellia met betrekking tot: de veiligheid, werkzaamheid, succes en vooruitgang van haar klinische programma voor NTLA-2002 voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem.
   
   Kind regards,
   Forecast
8. Natal 6 augustus 2024 12:36

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 31 mrt 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5109

     Gegeven: 535

   •    Aantal posts: 8.766

   www.fool.com/investing/2024/07/09/the...
9. Hoger Lager 6 augustus 2024 12:52

   auteur info

   • Hoger Lager

     Lid sinds: 04 okt 2023

     Laatste bezoek: 18 feb 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 295

     Gegeven: 418

   •    Aantal posts: 535

   quote:

   Natal schreef op 6 augustus 2024 12:36:

   www.fool.com/investing/2024/07/09/the...
   

   Ben je ingestapt Natal?
10. Natal 6 augustus 2024 16:12

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 31 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5109

      Gegeven: 535

    •    Aantal posts: 8.766

    Nee. Maar wel belangstellend.
11. Hoger Lager 7 augustus 2024 01:24

    auteur info

    • Hoger Lager

      Lid sinds: 04 okt 2023

      Laatste bezoek: 18 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 295

      Gegeven: 418

    •    Aantal posts: 535

    Succes met verder uitzoeken. Als je vragen hebt stel ze gerust.
12. Natal 7 augustus 2024 08:39

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 31 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5109

      Gegeven: 535

    •    Aantal posts: 8.766

    Hoe zit het met de pathways: ntla 2002 voorkomt uitbraken alleen via de kallikriene pathway? In dat geval blijven er nog twee pathways over. Ik vind dat ntla 2002 een prachtig produkt is daar niet van.
    
    Verder : er is een cfo vertrokken en 15 procent layoffs in jan/ feb 2024. Het rommelt wel wat op dit gebied.
13. Hoger Lager 7 augustus 2024 12:05

    auteur info

    • Hoger Lager

      Lid sinds: 04 okt 2023

      Laatste bezoek: 18 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 295

      Gegeven: 418

    •    Aantal posts: 535

    quote:

    Natal schreef op 7 augustus 2024 08:39:

    Hoe zit het met de pathways: ntla 2002 voorkomt uitbraken alleen via de kallikriene pathway? In dat geval blijven er nog twee pathways over. Ik vind dat ntla 2002 een prachtig produkt is daar niet van.
    
    Verder : er is een cfo vertrokken en 15 procent layoffs in jan/ feb 2024. Het rommelt wel wat op dit gebied.
    

    De pathways komen ná het gen. Omdat het om het gen gaat zijn pathways in dit geval niet van toepassing.
    
    Ze hebben een project gestopt waardoor mensen zijn afgevloeid. Ook wilden ze sowieso reorganiseren om de kosten laag te houden.
14. Hoger Lager 7 augustus 2024 15:48

    auteur info

    • Hoger Lager

      Lid sinds: 04 okt 2023

      Laatste bezoek: 18 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 295

      Gegeven: 418

    •    Aantal posts: 535

    Ik heb de werking even opgezocht Natal:
    
    How does NTLA-2002 work in hereditary angioedema?
    In HAE, swelling attacks are triggered by abnormally high levels of a signaling molecule called bradykinin. The production of this signaling molecule is controlled by an enzyme called kallikrein.
    
    NTLA-2002 is a one-time gene-editing therapy that uses the CRISPR/Cas9 gene-editing tool to disrupt the activity of the KLKB1 gene. This gene provides instructions for making prekallikrein, which, as its name suggests, is a precursor to the kallikrein enzyme. By disrupting the activity of the KLKB1 gene specifically in liver cells, NTLA-2002 is expected to reduce kallikrein production and activity, thereby lowering bradykinin levels and ultimately reducing the risk of HAE swelling attacks.
    
    According to Intellia, NTLA-2002 is the first one-time experimental treatment being investigated in clinical trials for its potential to sustainably reduce kallikrein’s activity and prevent swelling attacks in people with HAE.
15. Hoger Lager 7 augustus 2024 15:59

    auteur info

    • Hoger Lager

      Lid sinds: 04 okt 2023

      Laatste bezoek: 18 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 295

      Gegeven: 418

    •    Aantal posts: 535

    Ik hoor Sijmen de Vries in de podcast met Nico Inberg zeggen dat er bij de trial van Intellia 2 patiënten waren met doorbraakaanvallen en dat CRISPR ook niet de oplossing is. Dat was in de eerste 16 weken zo ja, maar daarna hebben alle patiënten bijna 2 jaar geen aanvallen meer gehad en zijn ze nog steeds genezen.
16. Natal 7 augustus 2024 19:32

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 31 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5109

      Gegeven: 535

    •    Aantal posts: 8.766

    Grote dank HL.
17. Natal 7 augustus 2024 19:34

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 31 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5109

      Gegeven: 535

    •    Aantal posts: 8.766

    Succes morgen met" jouw" intellia financial results.
18. De amateur 7 augustus 2024 19:38

    auteur info

    • De amateur

      Lid sinds: 09 okt 2014

      Laatste bezoek: 31 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4397

      Gegeven: 833

    •    Aantal posts: 8.333

    quote:

    Hoger Lager schreef op 7 augustus 2024 15:59:

    Ik hoor Sijmen de Vries in de podcast met Nico Inberg zeggen dat er bij de trial van Intellia 2 patiënten waren met doorbraakaanvallen en dat CRISPR ook niet de oplossing is. Dat was in de eerste 16 weken zo ja, maar daarna hebben alle patiënten bijna 2 jaar geen aanvallen meer gehad en zijn ze nog steeds genezen.
    

    Dat lees ik toch iets anders:
    ir.intelliatx.com/news-releases/news-...
    
    "Eight of 10 patients remain completely attack-free following the 16-week primary observation period through the latest follow-up, including patients with the most severe disease
    Single dose of NTLA-2002 led to a 98% mean reduction in monthly HAE attack rate, with an average follow-up of over 20 months across all patients
    100% of patients who discontinued prophylaxis treatment after NTLA-2002 remain free of chronic prophylaxis treatment"
    
    Dus 8 van de tien na de 16 weken die volledig aanval vrij waren. (verderop staat wel dat 1 van die patienten slechts een milde aanval had die geen acute medicatie nodig had)
    Overigens wel zeer goede resultaten maar lost het het probleem niet voor iedereen helemaal op. Betekent wel dat dit de profylaxe markt wel zo goed als weg kan vegen.
19. Hoger Lager 7 augustus 2024 19:57

    auteur info

    • Hoger Lager

      Lid sinds: 04 okt 2023

      Laatste bezoek: 18 feb 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 295

      Gegeven: 418

    •    Aantal posts: 535

    Als je je er echt goed in verdiept dan zie je de resultaten pas echt goed. Dit klopt hoor, maar het ligt nét iets genuanceerder. Zie de afbeelding waarop je kan zien hoe veel maanden alle 10 patiënten inmiddels aanvalvrij zijn.
    
    Edit: de afbeelding deed het niet. Ga ik nog uploaden na opladen telefoon. :-)
20. Natal 7 augustus 2024 20:15

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 31 mrt 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5109

      Gegeven: 535

    •    Aantal posts: 8.766

    Het is nog te vroeg, 10 patiënten is nou ook niet direct veel. Hoeveel patiënten gaan er mee in fase drie HL?? Of is dat nog niet bekend??